BridgeBio's Infigratinib Mencapai Tujuan Utama dalam Uji Coba Fase 3 Achondroplasia

BridgeBio Pharma telah mengungkapkan hasil efektivitas yang menjanjikan dari studi fase 3 PROPEL 3 tentang infigratinib dalam mengobati achondroplasia, gangguan pertumbuhan tulang genetik yang paling umum yang mempengaruhi anak-anak. Studi selama satu tahun ini melibatkan pasien pediatrik berusia 3 hingga kurang dari 18 tahun dengan lempeng pertumbuhan terbuka dan berhasil mencapai tujuan utama efektivitasnya, menandai tonggak penting bagi jalur klinis perusahaan dan menarik minat investor yang signifikan dengan kenaikan saham lebih dari 14% dalam aktivitas pra-pasar.

Data Efikasi Melampaui Tolok Ukur Historis

Uji coba ini menunjukkan peningkatan signifikan secara statistik dalam kecepatan tinggi badan tahunan (AHV) pada titik waktu 52 minggu dibandingkan kontrol plasebo. Pasien yang diobati dengan infigratinib menunjukkan rata-rata AHV absolut sebesar 5,96 cm per tahun—nilai tertinggi yang tercatat hingga saat ini dalam uji coba acak achondroplasia—dibandingkan 4,22 cm per tahun untuk kelompok plasebo. Ketika dihitung sebagai selisih pengobatan, pasien yang menerima infigratinib mendapatkan tambahan kecepatan tinggi badan sebesar +2,10 cm per tahun, dengan perbedaan rata-rata kuadrat terkecil sebesar +1,74 cm per tahun dibandingkan kelompok kontrol. Kinerja ini tidak hanya memenuhi tetapi juga melebihi ambang batas endpoint utama dan penilaian efektivitas sekunder.

Profil Keamanan dan Tolerabilitas

Formulasi oral ini menunjukkan profil keamanan yang kuat selama durasi uji coba. Yang menarik, tidak ada kejadian serius terkait obat yang muncul, dan tidak ada pasien yang berhenti pengobatan karena komplikasi terkait pengobatan. Tolerabilitas yang baik ini mendukung potensi penggunaan jangka panjang obat ini dalam pengelolaan achondroplasia pada anak-anak, mengatasi kebutuhan medis yang belum terpenuhi secara signifikan pada populasi pasien ini.

Langkah Regulasi Selanjutnya

BridgeBio berencana melanjutkan infigratinib melalui proses persetujuan FDA resmi, dengan pengajuan Permohonan Obat Baru (NDA) dan Permohonan Izin Pemasaran (MAA) yang direncanakan untuk paruh kedua tahun 2026. Selain achondroplasia, perusahaan mempercepat pengembangan hypochondroplasia, gangguan pertumbuhan tulang terkait lainnya, dengan pendaftaran untuk studi observasi fase 3 yang sedang berlangsung. Strategi ekspansi ini menempatkan BridgeBio untuk mengatasi berbagai displasia kerangka genetik dengan pendekatan terapeutik berbasis mekanisme tunggal.