Orladeyo Pellets отримали схвалення FDA для молодих пацієнтів з HAE — важлива віхта для BioCryst

BioCryst Pharmaceuticals досягла важливого регуляторного етапу з отриманням схвалення FDA на оральні гранули Orladeyo, призначені для профілактичного лікування спадкового ангіоедеми у дітей віком від 2 до 11 років. Це розширення базується на попередньому схваленні компанії для пацієнтів віком від 12 років і старше, яке було надано у грудні 2020 року.

Клінічне значення

Спадковий ангіоедема являє собою складний терапевтичний ландшафт для педіатричної медицини. Ця рідкісна генетична патологія часто проявляється рано у житті, приблизно у 40% пацієнтів перша атака трапляється до досягнення 5 років. Непередбачуваний характер стану, у поєднанні з потенційною тяжкістю та життєво небезпечними ускладненнями, створює значне навантаження для хворих дітей та їхніх опікунів.

Orladeyo, відомий як бератрлестат у загальній назві, функціонує як один раз на день оральний інгібітор плазмового каллікреїну, розроблений для запобігання атакам HAE, а не просто для лікування гострих епізодів. Нова формула у вигляді гранул спеціально враховує труднощі введення, характерні для педіатричних пацієнтів, пропонуючи покращену переносимість для молодших пацієнтів.

Підтверджуючі дані з клінічних досліджень

Рішення FDA базувалося на проміжних результатах дослідження APeX-P, найкомплекснішого дослідження на сьогодні, що вивчало довгострокову профілактичну терапію у пацієнтів з спадковим ангіоедемою. Результати показали, що Orladeyo зберігає сприятливий профіль безпеки, одночасно стабільно знижуючи частоту місячних нападів. Найчастішим побічним ефектом було назофарингіт, хоча загальний профіль переносимості залишався обнадійливим.

Глобальне розширення ринку та фінансові показники

Ринок лікування спадкового ангіоедеми демонструє сильний комерційний імпульс для продукту BioCryst. У третьому кварталі 2025 року Orladeyo приніс чистий дохід у розмірі $159.1 мільйонів, що становить зростання на 37% у порівнянні з попереднім роком. Операції у Північній Америці склали приблизно 89% від глобального квартального доходу.

У відповідь на ринкові результати BioCryst підвищила свій прогноз доходу на весь 2025 рік для Orladeyo до діапазону між $590 мільйонів і $600 мільйонів. Продукт отримав регуляторне схвалення у більш ніж 45 країнах світу.

Регуляторний імпульс триває

Крім схвалення FDA, BioCryst подала регуляторні заявки до Європейського агентства з лікарських засобів та японської PMDA на формулу у вигляді оральних гранул. Очікується подання додаткових заявок у Канаді та інших юрисдикціях, що сприятиме ширшій міжнародній доступності варіантів лікування спадкового ангіоедеми.

Контекст показників акцій

Акції BCRX закрили попередню торгову сесію на рівні $7.58, знизившись на 1.04% за день. За попередні 12 місяців акції торгувалися в діапазоні від $6.00 до $11.31.