Mesoblastは、デュシェンヌ型筋ジストロフィー（DMD）におけるRyoncilの登録前試験を直接進めるためのFDAの臨床試験用新薬（IND）承認を取得しました。試験には、5〜9歳の76人の患者を登録し、9か月後の立ち上がるまでの時間を主要評価項目とします。これは、Ryoncilの既存の小児安全性プロファイル、DMDモデルにおける前臨床の有効性、およびFDA承認の製造プロセスに基づいています。
FDAはメソブラストのデュシェンヌ病の治療試験を承認、米国の1万5千人の子供に影響
Mesoblastは、デュシェンヌ型筋ジストロフィー（DMD）におけるRyoncilの登録前試験を直接進めるためのFDAの臨床試験用新薬（IND）承認を取得しました。試験には、5〜9歳の76人の患者を登録し、9か月後の立ち上がるまでの時間を主要評価項目とします。これは、Ryoncilの既存の小児安全性プロファイル、DMDモデルにおける前臨床の有効性、およびFDA承認の製造プロセスに基づいています。