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ハーモニーバイオサイエンス、WAKIX® (ピトリザント) の小児ナルコレプシーにおけるカタプレキシー治療承認を米食品医薬品局（FDA）から取得

ビジネスワイヤ

2026年2月17日（火）午後10:05 GMT+9 7分で読む

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HRMY

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ペンシルバニア州プルーミッシュミーティング、2026年2月17日–(ビジネスワイヤ)–ハーモニーバイオサイエンス (Nasdaq: HRMY)は、本日、米国食品医薬品局（FDA）がWAKIX® (ピトリザント) の小児患者（6歳以上）におけるカタプレキシー治療のための追加新薬申請（sNDA）を承認したと発表しました。WAKIXは、現在、カタプレキシーの有無にかかわらず、小児および成人のナルコレプシー患者に対する唯一のFDA承認済み非規制治療薬です。

「カタプレキシーを伴う小児ナルコレプシー患者にとって、この重要なマイルストーンを達成できたことを嬉しく思います」と、ハーモニーバイオサイエンスの最高医療・科学責任者、クマール・ブドゥル医師は述べています。「この承認により、臨床医は6歳以上のナルコレプシー患者に対して、過度の昼間の眠気、カタプレキシー、またはその両方の治療のためにWAKIXを処方する選択肢を持つことができるようになりました。」

WAKIXは2019年8月に成人の過度の昼間の眠気（EDS）の治療のためにFDAに承認され、その後2020年10月に成人のカタプレキシーも含めて承認範囲が拡大されました。FDAは2024年6月に、6歳以上の小児ナルコレプシー患者におけるEDS治療のためにWAKIXを承認しました。

「WAKIXは、カタプレキシーの有無にかかわらず、小児および成人のナルコレプシー患者に対する唯一のFDA承認済みの治療選択肢であり、規制対象外であるという重要な区別を持つ点で、臨床的有用性を支持します」と、ハーモニーバイオサイエンスの社長兼最高経営責任者、ジェフリー・M・デイノ医師は述べています。「私たちは、WAKIXの小児専用性を獲得するための努力を引き続き進めており、これが認められれば、この成長中のフランチャイズに追加の6か月の規制独占期間が付与されます。次世代の製剤を用いたピトリザントの価値をさらに拡大し、追加の適応症を目指して進めており、特許も2044年まで出願済みです。」

**WAKIX® (ピトリザント)錠剤について

**WAKIXは、クラス初の薬剤であり、米国食品医薬品局（FDA）により、6歳以上のナルコレプシー患者の過度の昼間の眠気（EDS）またはカタプレキシーの治療に承認されています。2010年にナルコレプシーの治療のための孤児薬指定を受け、2018年にはカタプレキシーの治療のためのブレークスルー療法指定も取得しています。WAKIXは、選択的ヒスタミン3（H₃）受容体拮抗薬/逆作動薬です。作用機序は不明ですが、その効果はH₃受容体での活動を介してヒスタミンの合成と放出を増加させることにより、覚醒促進神経伝達物質を増やすことにより発揮されると考えられています。WAKIXは、フランスのBioprojetによって設計・開発されました。ハーモニーは、米国においてピトリザントの開発、製造、販売を行うために、Bioprojetから独占的ライセンスを取得しています。

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**適応症と用法

**WAKIXは、6歳以上のナルコレプシー患者の過度の昼間の眠気（EDS）またはカタプレキシーの治療に適応しています。

重要な安全性情報

**禁忌事項

**WAKIXは、ピトリザントまたはその成分に対して既知の過敏症のある患者には禁忌です。アナフィラキシーが報告されています。WAKIXは重度の肝障害のある患者にも禁忌です。

**警告と予防策

**WAKIXはQT間隔を延長させるため、QT延長の既往歴のある患者や、QT間隔を延長させる他の薬剤と併用する場合は使用を避けてください。心律不整の既往歴のある患者や、トルサード・ド・ポアンの発生リスクを高める状況（症状のある徐脈、低カリウム血症、低マグネシウム血症、先天性QT延長症候群）も避けてください。

QT延長のリスクは、ピトリザントの血中濃度が高い患者（例：肝臓または腎臓障害のある患者）でより大きくなる可能性があります。肝臓または腎臓障害のある患者はQTcの増加に注意し、必要に応じて用量調整を行います。重度の肝障害の患者には禁忌であり、末期腎不全（ESRD）の患者には推奨されません。

**副作用

**ナルコレプシー患者を対象としたプラセボ対照臨床試験では、WAKIXの最も頻繁に見られた副作用（5%以上かつプラセボの2倍以上）は不眠（6%）、吐き気（6%）、不安（5%）でした。その他、頭痛、上気道感染症、筋骨格痛、心拍数増加、幻覚、イライラ、腹痛、睡眠障害、食欲減退、カタプレキシー、口の渇き、発疹などが2%以上の頻度で見られました。6歳以上の小児ナルコレプシー患者を対象とした臨床試験では、最も多かった副作用は頭痛（19%）と不眠（7%）でした。小児におけるWAKIXの全体的な副作用プロフィールは成人の臨床試験と類似しています。

**薬物相互作用

**WAKIXと強力なCYP2D6阻害薬を併用すると、ピトリザントの血中濃度が2.2倍に増加します。WAKIXの用量を半分に減らしてください。

WAKIXと強力なCYP3A4誘導薬を併用すると、ピトリザントの血中濃度が50%減少します。用量調整が必要になる場合があります。

血液脳関門を通過するH1受容体拮抗薬は、WAKIXの効果を減弱させる可能性があります。中枢作用を持つH1受容体拮抗薬の使用は避けてください。

WAKIXはCYP3A4の弱い誘導薬です。WAKIXは、ホルモン性避妊薬を含むCYP3A4の感受性基質の効果を低減させる可能性があります。ホルモン避妊薬を使用している患者は、治療中および治療中止後少なくとも21日間は非ホルモン性避妊法を使用するよう指導してください。

**特定集団での使用

**妊娠中の女性の妊娠結果を監視する妊娠曝露レジストリがあります。妊娠した場合は、WAKIX妊娠レジストリへの登録を推奨します。登録や情報取得は、電話番号1-800-833-7460から可能です。

6歳未満の小児ナルコレプシー患者における過度の昼間の眠気やカタプレキシーの治療において、WAKIXの安全性と有効性は確立されていません。

WAKIXは肝臓で広く代謝されます。重度の肝障害の患者には禁忌です。中等度の肝障害患者では用量調整が必要です。

末期腎不全の患者には推奨されません。eGFR <60 mL/min/1.73 m2の患者では用量調整が必要です。

CYP2D6の代謝が乏しい患者では最大推奨用量が低く設定されており、これらの患者はCYP2D6正常代謝者より高いピトリザント濃度となり、副作用のリスクが増加する可能性があります。

詳細は完全処方情報をご参照ください。

疑わしい副作用の報告は、ハーモニーバイオサイエンス（電話：1-800-833-7460）またはFDA（電話：1-800-FDA-1088、ウェブ：www.fda.gov/medwatch）までご連絡ください。

**ナルコレプシーについて

**ナルコレプシーは、睡眠覚醒状態の不安定さを伴う稀な慢性の神経疾患で、約17万人のアメリカ人に影響し、主に過度の昼間の眠気（EDS）とカタプレキシーという2つの主要症状、およびREM睡眠の調節障害（幻覚や睡眠麻痺）を伴います。EDSは、日中に覚醒し続けることができない状態で、ナルコレプシーのすべての患者に共通する症状です。多くの患者では、睡眠覚醒状態の安定を支える神経ペプチドであるヒポクレチン/オレキシンの喪失によって引き起こされます。この疾患は男女平等に影響し、典型的には思春期や若年成人期に症状が現れますが、正確な診断には最大で10年かかることもあります。

**ハーモニーバイオサイエンスについて

**ハーモニーバイオサイエンスは、未だ満たされていない医療ニーズを持つ希少神経疾患患者のために革新的な治療法を開発・販売する製薬会社です。新しい科学、先見の明、そして見過ごされがちな患者へのコミットメントを推進し、希少神経疾患患者が真に繁栄できる未来を育んでいます。2017年にパラゴンバイオサイエンスLLCによって設立され、ペンシルバニア州プルーミッシュミーティングに本社を置いています。共感と革新が出会うとき、より良い未来が始まると信じており、そのビジョンは私たちの進める治療革新、育む文化、地域プログラムに表れています。詳細はwww.harmonybiosciences.comをご覧ください。

**将来予測に関する記述

**_本プレスリリースには、1995年私的証券訴訟改革法の意味する将来予測に関する記述が含まれています。本リリース内の過去の事実に関係しないすべての記述は、将来予測に関する記述とみなされるべきです。これには、2026年通年のWAKIXの純製品収益、WAKIXの成長と価値に関する見通し、ピトリザントGRのNDA提出計画、試験の実施やデータ収集・受領、製品候補や潜在的適応症の調査継続、2040年代までのピトリザントフランチャイズの拡大計画、将来の業績や財務状況、事業戦略、製品、潜在的製品、製品承認、経営の計画と目標、将来の製品の予想結果などが含まれます。これらの記述は約束や保証ではなく、既知および未知のリスク、不確実性、その他の重要な要因により、実際の結果やパフォーマンス、達成度がこれらの将来予測の記述と大きく異なる可能性があります。これには、WAKIXおよび承認された場合の他の製品候補の商業化努力と戦略、市場受容と臨床的有用性、研究開発計画、ライセンス契約の拡大可能性、保険適用と償還の状況、規制承認のタイミングと可能性、費用や収益、資本要件、追加資金調達の必要性、追加製品や候補の獲得と統合、商業化・マーケティング・製造戦略、競争状況、知的財産権、経営陣の離職、成長戦略の実行失敗、内部統制の維持失敗、法規制の影響、株価の変動、上場企業としての運営コスト、株価の変動性、株式買い戻し計画などが含まれます。詳細は、2025年2月25日にSECに提出した年次報告書（Form 10-K）の「リスク要因」やその他のSEC提出書類に記載されています。これらの将来予測は、発表日現在の経営陣の見積もりです。将来的に更新する場合もありますが、その義務はありません。

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マシュー・ベック
917-415-1750
matthew.beck@astrpartners.com

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ケイト・マキャンレス
202-641-6086
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