Ultragenyx Pharmaceuticalは、FDAが、UX016のための調査的医薬品（Investigational New Drug）(IND)の申請を受理したと発表しました。UX016は、GNEミオパチー (GNEM) 向けの実験的な小分子プロドラッグです。UX016のフェーズI/II臨床試験は2026年後半に開始される見込みで、成人GNEM患者における安全性、有効性、ならびに薬物動態を評価することを目的としています。同社は現在、Zacks Rank #3 (Hold) を保有しており、ほかに4つの承認済み治療薬を市場で展開しています。
ウルトラジェックス製薬、UX016のIND申請に対するFDAの受理を報告
Ultragenyx Pharmaceuticalは、FDAが、UX016のための調査的医薬品（Investigational New Drug）(IND)の申請を受理したと発表しました。UX016は、GNEミオパチー (GNEM) 向けの実験的な小分子プロドラッグです。UX016のフェーズI/II臨床試験は2026年後半に開始される見込みで、成人GNEM患者における安全性、有効性、ならびに薬物動態を評価することを目的としています。同社は現在、Zacks Rank #3 (Hold) を保有しており、ほかに4つの承認済み治療薬を市場で展開しています。