これは有料のプレスリリースです。お問い合わせがある場合は、プレスリリースの配信事業者に直接ご連絡ください。 Neurogene、Rett症候群向けNGN-401遺伝子治療のFDAブレークスルー・セラピー指定を発表=================================================================================================== Business Wire 2026年2月27日（金）午前6:01（GMT+9） 7分で読めます この記事の内容： NGNE -2.04% _Breakthrough Therapy 指定は、中間の NGN-401 フェーズ1/2データに基づき、臨床的に意味のある、持続的で多領域にわたる機能改善が示され、さらに時間の経過とともに技能獲得が継続していることが根拠となって付与された_ _2026年第2四半期に Embolden™ の NGN-401 登録試験で投与完了予定_ _2026年半ばに追加の中間フェーズ1/2臨床データを発表する計画_ **ニューヨーク、2026年2月26日**--（BUSINESS WIRE）--Neurogene Inc.（Nasdaq: NGNE）は、希少な神経疾患によって影響を受ける患者および家族に、人生を変える遺伝子医薬品を届けることを目的に設立された臨床段階の企業であり、米国食品医薬品局（FDA）が、Rett症候群に対する潜在的なベスト・イン・クラス治療として、後期臨床開発段階にある治験用遺伝子治療である NGN-401 に対してブレークスルー・セラピー指定を付与したことを本日発表しました。 ブレークスルー・セラピー指定は、2025年10月30日のデータカットオフ時点でのフェーズ1/2試験から得られた中間の有効性および安全性データに対するFDAの審査に基づいており、患者レベルのデータおよび裏付けとなる動画による記録を含みました。その結果、複数のRett症候群ドメインにわたって臨床的に意味のある、かつ持続的な機能改善が示され、さらに時間の経過に伴う技能獲得の継続が認められました。 NGN-401は、Rett症候群に対する一回限りの治療として評価されており、Neurogeneの独自の EXACT™ トランスジーン制御技術の管理下で、ヒトの MECP2 遺伝子のフルレングスを送達するよう設計されています。これは、非臨床のバイオディストリビューションデータに基づき、脳および神経系へ直接可能な限り広範に標的化することを目的として、脳室内脳室周囲（intracerebroventricular）投与によって送達されます。NGN-401は現在、Embolden™ の登録的臨床試験で評価されており、投与完了は2026年第2四半期と見込まれています。 「FDAがブレークスルー・セラピー指定を付与するという決定は、NGN-401で観察された臨床的に意味のある、持続的で多領域にわたる機能改善、ならびに時間の経過に伴って観察された継続的な技能獲得を裏付けるものであり、Rett症候群の当事者が抱える重大な未充足の医療ニーズの大きさを強調するものです」と、Neurogeneの創業者兼最高経営責任者（CEO）である Rachel McMinn, Ph.D. は述べています。「STARTパイロットプログラムへの参加を通じた同庁の継続的な関与に加え、今回のブレークスルー・セラピー指定に感謝します。NGN-401の迅速な前進を支えるためです。」 ブレークスルー・セラピー指定は、深刻な疾患の治療に向けた医薬品の開発および審査を迅速化することを意図しており、利用可能な治療に比べて臨床的に重要なエンドポイントで実質的な改善の可能性を示す予備的な臨床エビデンスが確認されていることが条件です。ブレークスルー・セラピー指定の便益には、優先審査（Priority Review）への適格性、生物製剤ライセンス申請（Biologics License Application）の各セクションのローリング提出、および承認までの効率的なルートを特定するために協力することに関するFDAの組織としてのコミットメントが含まれます。 物語は続きます NGN-401に関するこの指定は、FDAが付与した複数の規制指定のうち最新のものであり、再生医療先進療法（RMAT）および希少小児疾患の指定を含み、また、FDAの希少疾患の治療薬に関する臨床試験を前進させる支援（START）パイロットプログラムへの選定も含まれます。 **Neurogeneについて** Neurogene（NASDAQ: NGNE）は、破滅的な神経疾患の影響を受けている人々とその家族に向けて、人生を変える遺伝子医薬品を開発することに焦点を当てた臨床段階のバイオテクノロジー企業です。同社は、独自かつ新規の EXACT™ トランスジーン制御技術によって駆動される、用途に合わせて設計された遺伝子医薬品を開発するために、バイオロジー・ファーストのアプローチと、最適化された送達を組み合わせています。Neurogeneは、Rett症候群に対する潜在的なベスト・イン・クラスの一回限り治療として、主要な遺伝子治療プログラムであるNGN-401を推進しています。詳細は neurogene.com をご覧いただくか、LinkedInでフォローしてください。 **NGN-401について** NGN-401は、Rett症候群に対する潜在的なベスト・イン・クラスの一回限り治療として、後期の臨床開発段階にある治験用AAV9遺伝子治療です。これは、ヒトの _MECP2_ 遺伝子のフルレングスを送達できる唯一の臨床候補であり、細胞ごとの基準で一貫して、厳密に制御された MeCP2 タンパク質の発現を送達するよう設計された、Neurogeneの EXACT™ トランスジーン制御技術を含みます。NGN-401は、非臨床のバイオディストリビューションデータに基づき、脳および神経系へ直接可能な限り広範に標的化することを目的として、脳室内脳室周囲投与（intracerebroventricular administration）によって送達されます。NGN-401は、Embolden™ の登録的臨床試験で評価されています。フェーズ1/2試験からの中間データ（2025年10月30日時点）では、参加者が時間の経過に伴う技能獲得の継続を伴う多領域にわたる持続的な成果を得ており、また1E15 vgの用量におけるNGN-401は概ね良好に忍容されたことが示されています。NGN-401は、ブレークスルー・セラピー、再生医療先進療法、ファスト・トラック、オーファン・ドラッグ、希少小児疾患の指定を受けており、さらに米国食品医薬品局（U.S. Food and Drug Administration）からSTARTパイロットプログラムへの選定を受けています。また、欧州医薬品庁（European Medicines Agency）からは先進療法医薬品、オーファンおよび優先医薬品の指定を受け、英国のMedicines and Healthcare products Regulatory AgencyからはInnovative Licensing and Application Pathwayの指定を受けています。 **将来見通しに関する注意事項** 本プレスリリースにおいて、歴史的事実ではない記述はすべて、1995年の民事証券訴訟改革法（Private Securities Litigation Reform Act of 1995）の意味における将来見通しに関する記述として意図され、かつ、本書面によりそのように特定されています。これらの記述は、Neurogeneの経営陣の現在の見通しおよび信念に基づく、今後の計画、傾向、出来事、事業の結果または財政状態についての目標、意図、期待について述べる場合があり、さらに、Neurogeneの経営陣によってなされている仮定、および現在利用可能な情報にも基づいています。これには、とりわけ、次のような記述が含まれます：NGN-401の治療上の潜在性および有用性、ならびに有効性および臨床的便益；NGN-401の安全性および忍容性プロファイル；NGN-401フェーズ1/2臨床試験における報告済みの中間結果が、他の参加者または潜在的参加者（青年または成人参加者を含む）に適用できる可能性；NGN-401がRett症候群に対するベスト・イン・クラスの遺伝子治療となる可能性；会社のEmbolden™ 登録的臨床試験における試験設計および臨床開発計画（当初予定の投与時期および当社の臨床試験における参加者への投与完了を含む）；当社のNGN-401臨床試験から得られる臨床データ結果の応答率、予想される持続性、ならびに深まり；NGN-401フェーズ1/2臨床試験からの追加データの公表が行われる予定時期；Rett症候群に対するNGN-401のEmbolden登録的臨床試験が成功する可能性；intracerebroventricular administrationによってNGN-401を投与することによる臨床的便益；およびFDAとの今後の見込みの相互作用または立場（そのような相互作用の時期および結果、ならびにNGN-401に関するいかなる規制上の指定についての見込まれる便益を含む）。これには、FDAのブレークスルー・セラピー指定、希少小児疾患の指定、RMATの指定、およびFDAのSTARTプログラムへの参加が含まれます。将来見通しに関する記述は一般に、予測的な性質を持ち、将来の出来事または条件に依拠する、またはそれらに言及するものであり、「may（〜かもしれない）」、「will（〜する）」、「should（〜すべき）」、「would（〜であろう）」、「expect（〜を予期する）」、「anticipate（〜を見込む）」、「plan（〜を計画する）」、「likely（〜である可能性が高い）」、「believe（〜だと考える）」、「estimate（〜を見積もる）」、「project（〜を予測する）」、「intend（〜するつもりである）」、「on track（計画どおりである）」「may」といった語、ならびにこれらに類似する表現、またはこれらの語の否定形もしくは複数形、あるいは予測や将来の出来事もしくは見通しを示すその他の類似表現を含みますが、すべての将来見通しに関する記述がこれらの語を含むわけではありません。将来見通しに関する記述は、現時点の信念および仮定に基づいていますが、それらは、時期、規模、発生可能性、および発生の程度に関して予測が困難なリスク、不確実性、ならびに仮定の影響を受ける可能性があります。これにより、実際の結果が、見込まれている結果と重要な点で異なる可能性があり、その多くはNeurogeneの統制の外にあります。このようなリスク、不確実性および仮定には、とりわけ、「リスク要因（Risk Factors）」という見出しの下に記載されている、2024年12月31日に終了した事業年度についてNeurogeneの年次報告書Form 10-Kに含まれるもののうち、2025年3月24日に米国証券取引委員会（SEC）に提出されたリスクおよび不確実性、ならびに2025年9月30日に終了した四半期についてのNeurogeneの四半期報告書Form 10-Qに含まれるもののうち、2025年11月13日にSECに提出されたリスクおよび不確実性、ならびに同社が将来においてSECに対して提出する、または提出しうるその他の書類が含まれます。本通信のいかなる記載も、本書に掲げる将来見通しに関する記述が達成される、または当該将来見通しに関する記述において想定されている結果が達成されることについて、いかなる者によっても表明されたものとして受け取られるべきではありません。なお、本通信における将来見通しに関する記述は、それがなされた日のみに基づいており、本書面における注意喚起に関する記載を参照することにより、その全体において適切に限定されます。適用される法律により求められる場合を除き、Neurogeneは、新しい情報、将来の出来事、またはその他の要因の結果としてであるかを問わず、いかなる将来見通しに関する記述についても修正または更新する義務、またはその他の将来見通しに関する記述を行う義務を負いません。 businesswire.com のソース版を表示： **お問い合わせ** **会社連絡先：** Mike Devine 執行ディレクター、コーポレート・コミュニケーションズ michael.devine@neurogene.com **投資家連絡先：** Argot Partners Neurogene@argotpartners.com 規約 およびプライバシーポリシー プライバシーダッシュボード 詳細情報
Neurogene、レット症候群治療のNGN-401遺伝子治療に対してFDAブレイクスルーセラピー指定を発表
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Neurogene、Rett症候群向けNGN-401遺伝子治療のFDAブレークスルー・セラピー指定を発表
Business Wire
2026年2月27日（金）午前6:01（GMT+9） 7分で読めます
この記事の内容：
NGNE
-2.04%
Breakthrough Therapy 指定は、中間の NGN-401 フェーズ1/2データに基づき、臨床的に意味のある、持続的で多領域にわたる機能改善が示され、さらに時間の経過とともに技能獲得が継続していることが根拠となって付与された
2026年第2四半期に Embolden™ の NGN-401 登録試験で投与完了予定
2026年半ばに追加の中間フェーズ1/2臨床データを発表する計画
ニューヨーク、2026年2月26日–（BUSINESS WIRE）–Neurogene Inc.（Nasdaq: NGNE）は、希少な神経疾患によって影響を受ける患者および家族に、人生を変える遺伝子医薬品を届けることを目的に設立された臨床段階の企業であり、米国食品医薬品局（FDA）が、Rett症候群に対する潜在的なベスト・イン・クラス治療として、後期臨床開発段階にある治験用遺伝子治療である NGN-401 に対してブレークスルー・セラピー指定を付与したことを本日発表しました。
ブレークスルー・セラピー指定は、2025年10月30日のデータカットオフ時点でのフェーズ1/2試験から得られた中間の有効性および安全性データに対するFDAの審査に基づいており、患者レベルのデータおよび裏付けとなる動画による記録を含みました。その結果、複数のRett症候群ドメインにわたって臨床的に意味のある、かつ持続的な機能改善が示され、さらに時間の経過に伴う技能獲得の継続が認められました。
NGN-401は、Rett症候群に対する一回限りの治療として評価されており、Neurogeneの独自の EXACT™ トランスジーン制御技術の管理下で、ヒトの MECP2 遺伝子のフルレングスを送達するよう設計されています。これは、非臨床のバイオディストリビューションデータに基づき、脳および神経系へ直接可能な限り広範に標的化することを目的として、脳室内脳室周囲（intracerebroventricular）投与によって送達されます。NGN-401は現在、Embolden™ の登録的臨床試験で評価されており、投与完了は2026年第2四半期と見込まれています。
「FDAがブレークスルー・セラピー指定を付与するという決定は、NGN-401で観察された臨床的に意味のある、持続的で多領域にわたる機能改善、ならびに時間の経過に伴って観察された継続的な技能獲得を裏付けるものであり、Rett症候群の当事者が抱える重大な未充足の医療ニーズの大きさを強調するものです」と、Neurogeneの創業者兼最高経営責任者（CEO）である Rachel McMinn, Ph.D. は述べています。「STARTパイロットプログラムへの参加を通じた同庁の継続的な関与に加え、今回のブレークスルー・セラピー指定に感謝します。NGN-401の迅速な前進を支えるためです。」
ブレークスルー・セラピー指定は、深刻な疾患の治療に向けた医薬品の開発および審査を迅速化することを意図しており、利用可能な治療に比べて臨床的に重要なエンドポイントで実質的な改善の可能性を示す予備的な臨床エビデンスが確認されていることが条件です。ブレークスルー・セラピー指定の便益には、優先審査（Priority Review）への適格性、生物製剤ライセンス申請（Biologics License Application）の各セクションのローリング提出、および承認までの効率的なルートを特定するために協力することに関するFDAの組織としてのコミットメントが含まれます。
NGN-401に関するこの指定は、FDAが付与した複数の規制指定のうち最新のものであり、再生医療先進療法（RMAT）および希少小児疾患の指定を含み、また、FDAの希少疾患の治療薬に関する臨床試験を前進させる支援（START）パイロットプログラムへの選定も含まれます。
Neurogeneについて
Neurogene（NASDAQ: NGNE）は、破滅的な神経疾患の影響を受けている人々とその家族に向けて、人生を変える遺伝子医薬品を開発することに焦点を当てた臨床段階のバイオテクノロジー企業です。同社は、独自かつ新規の EXACT™ トランスジーン制御技術によって駆動される、用途に合わせて設計された遺伝子医薬品を開発するために、バイオロジー・ファーストのアプローチと、最適化された送達を組み合わせています。Neurogeneは、Rett症候群に対する潜在的なベスト・イン・クラスの一回限り治療として、主要な遺伝子治療プログラムであるNGN-401を推進しています。詳細は neurogene.com をご覧いただくか、LinkedInでフォローしてください。
NGN-401について
NGN-401は、Rett症候群に対する潜在的なベスト・イン・クラスの一回限り治療として、後期の臨床開発段階にある治験用AAV9遺伝子治療です。これは、ヒトの MECP2 遺伝子のフルレングスを送達できる唯一の臨床候補であり、細胞ごとの基準で一貫して、厳密に制御された MeCP2 タンパク質の発現を送達するよう設計された、Neurogeneの EXACT™ トランスジーン制御技術を含みます。NGN-401は、非臨床のバイオディストリビューションデータに基づき、脳および神経系へ直接可能な限り広範に標的化することを目的として、脳室内脳室周囲投与（intracerebroventricular administration）によって送達されます。NGN-401は、Embolden™ の登録的臨床試験で評価されています。フェーズ1/2試験からの中間データ（2025年10月30日時点）では、参加者が時間の経過に伴う技能獲得の継続を伴う多領域にわたる持続的な成果を得ており、また1E15 vgの用量におけるNGN-401は概ね良好に忍容されたことが示されています。NGN-401は、ブレークスルー・セラピー、再生医療先進療法、ファスト・トラック、オーファン・ドラッグ、希少小児疾患の指定を受けており、さらに米国食品医薬品局（U.S. Food and Drug Administration）からSTARTパイロットプログラムへの選定を受けています。また、欧州医薬品庁（European Medicines Agency）からは先進療法医薬品、オーファンおよび優先医薬品の指定を受け、英国のMedicines and Healthcare products Regulatory AgencyからはInnovative Licensing and Application Pathwayの指定を受けています。
将来見通しに関する注意事項
本プレスリリースにおいて、歴史的事実ではない記述はすべて、1995年の民事証券訴訟改革法（Private Securities Litigation Reform Act of 1995）の意味における将来見通しに関する記述として意図され、かつ、本書面によりそのように特定されています。これらの記述は、Neurogeneの経営陣の現在の見通しおよび信念に基づく、今後の計画、傾向、出来事、事業の結果または財政状態についての目標、意図、期待について述べる場合があり、さらに、Neurogeneの経営陣によってなされている仮定、および現在利用可能な情報にも基づいています。これには、とりわけ、次のような記述が含まれます：NGN-401の治療上の潜在性および有用性、ならびに有効性および臨床的便益；NGN-401の安全性および忍容性プロファイル；NGN-401フェーズ1/2臨床試験における報告済みの中間結果が、他の参加者または潜在的参加者（青年または成人参加者を含む）に適用できる可能性；NGN-401がRett症候群に対するベスト・イン・クラスの遺伝子治療となる可能性；会社のEmbolden™ 登録的臨床試験における試験設計および臨床開発計画（当初予定の投与時期および当社の臨床試験における参加者への投与完了を含む）；当社のNGN-401臨床試験から得られる臨床データ結果の応答率、予想される持続性、ならびに深まり；NGN-401フェーズ1/2臨床試験からの追加データの公表が行われる予定時期；Rett症候群に対するNGN-401のEmbolden登録的臨床試験が成功する可能性；intracerebroventricular administrationによってNGN-401を投与することによる臨床的便益；およびFDAとの今後の見込みの相互作用または立場（そのような相互作用の時期および結果、ならびにNGN-401に関するいかなる規制上の指定についての見込まれる便益を含む）。これには、FDAのブレークスルー・セラピー指定、希少小児疾患の指定、RMATの指定、およびFDAのSTARTプログラムへの参加が含まれます。将来見通しに関する記述は一般に、予測的な性質を持ち、将来の出来事または条件に依拠する、またはそれらに言及するものであり、「may（〜かもしれない）」、「will（〜する）」、「should（〜すべき）」、「would（〜であろう）」、「expect（〜を予期する）」、「anticipate（〜を見込む）」、「plan（〜を計画する）」、「likely（〜である可能性が高い）」、「believe（〜だと考える）」、「estimate（〜を見積もる）」、「project（〜を予測する）」、「intend（〜するつもりである）」、「on track（計画どおりである）」「may」といった語、ならびにこれらに類似する表現、またはこれらの語の否定形もしくは複数形、あるいは予測や将来の出来事もしくは見通しを示すその他の類似表現を含みますが、すべての将来見通しに関する記述がこれらの語を含むわけではありません。将来見通しに関する記述は、現時点の信念および仮定に基づいていますが、それらは、時期、規模、発生可能性、および発生の程度に関して予測が困難なリスク、不確実性、ならびに仮定の影響を受ける可能性があります。これにより、実際の結果が、見込まれている結果と重要な点で異なる可能性があり、その多くはNeurogeneの統制の外にあります。このようなリスク、不確実性および仮定には、とりわけ、「リスク要因（Risk Factors）」という見出しの下に記載されている、2024年12月31日に終了した事業年度についてNeurogeneの年次報告書Form 10-Kに含まれるもののうち、2025年3月24日に米国証券取引委員会（SEC）に提出されたリスクおよび不確実性、ならびに2025年9月30日に終了した四半期についてのNeurogeneの四半期報告書Form 10-Qに含まれるもののうち、2025年11月13日にSECに提出されたリスクおよび不確実性、ならびに同社が将来においてSECに対して提出する、または提出しうるその他の書類が含まれます。本通信のいかなる記載も、本書に掲げる将来見通しに関する記述が達成される、または当該将来見通しに関する記述において想定されている結果が達成されることについて、いかなる者によっても表明されたものとして受け取られるべきではありません。なお、本通信における将来見通しに関する記述は、それがなされた日のみに基づいており、本書面における注意喚起に関する記載を参照することにより、その全体において適切に限定されます。適用される法律により求められる場合を除き、Neurogeneは、新しい情報、将来の出来事、またはその他の要因の結果としてであるかを問わず、いかなる将来見通しに関する記述についても修正または更新する義務、またはその他の将来見通しに関する記述を行う義務を負いません。
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