Cerecinは、希少な小児てんかんに対するCER-0001 (tricaprilin)の有望な結果を示す臨床試験の公開を発表しました

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Cerecin は、希少な小児てんかんに対する CER-0001(tricaprilin)について有望な結果を示す臨床研究の公表を発表

PR Newswire

Fri, February 27, 2026 at 2:50 AM GMT+9 3 min read

研究では、治験薬のケトンジェニック薬が概ね忍容性良好であり、希少な薬剤耐性のてんかん性スパズムをもつ乳児で発作の減少が示された。

第 1/2a 相試験は、まれな発達性およびてんかん性脳症(DEE)に対する代謝療法としてのさらなる開発を後押しする。

DENVER, Feb. 26, 2026 /PRNewswire/ – 神経障害のための代謝性医薬品を開発する臨床段階のバイオテクノロジー企業 Cerecin Inc. は本日、難治性の乳児てんかん性スパズムの治療を目的として治験薬 CER-0001(tricaprilin)を評価する第 1/2a 相臨床研究の公表を発表した。同疾患は、早期発症のてんかんの中でも希少で、かつ壊滅的なタイプである。

(PRNewsfoto/Cerecin, Inc)

この研究は「難治性乳児てんかん性スパズムの治療におけるケトンジェニック薬 tricaprilin(CER-0001):第 1/2a 相試験」という題名で、2026 年 2 月 20 日に Frontiers in Pediatrics に掲載された。

乳児てんかん性スパズムは West 症候群としても知られており、通常は 3〜24 か月の乳児に影響し、発達遅延および長期の神経学的障害と関連している。利用可能な治療にもかかわらず、約 40–60% の患者は第一選択療法に対して十分に反応しないため、新たな治療選択肢が緊急に必要とされている。

CER-0001 は、厳格な食事制限を必要とせずに治療的ケトーシスを誘導するよう設計された治験ケトンジェニック薬である。従来のケトンジェニック・ダイエットとは異なり、CER-0001 は処方による経口療法として投与でき、代謝治療アプローチへのアクセスを拡大する可能性がある。

有望な初期の臨床結果

第 1/2a 相のオープンラベル試験では、オーストラリアおよびシンガポールの臨床施設において、薬剤耐性の乳児てんかん性スパズムを有する 8 人の乳児を登録した。この試験は、CER-0001 が、厳格な食事介入の負担なしに、ケトンジェニック治療に対する新しい薬理学的アプローチを提供し得る可能性を示した。

「乳児てんかん性スパズムのような希少てんかんは、大きな未充足の医療ニーズを表している」と、Cerecin** のチーフサイエンティフィックオフィサー(Chief Scientific Officer)である Samuel Henderson, PhD は述べた。**「これらの結果は、ケトンジェニック・ダイエットの課題なしにケトーシスの恩恵を提供し得る実用的な代謝療法としての CER-0001 の可能性を裏づけています。希少疾患の日(Rare Disease Day)にあたり、私たちは、希少な神経疾患の患者のニーズに応える代謝療法の開発へのコミットメントをあらためて確認します。」

これらの結果はさらなる臨床開発を支持しており、発達性およびてんかん性脳症における CER-0001 の治療的可能性を確認するための、より大規模な無作為化対照試験が計画されている。

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希少疾患患者への取り組み

希少疾患の日は、珍しく、そして多くの場合重篤な症状とともに生きる患者にとって、イノベーションが重要であることを示している。Cerecin は、希少てんかんを含むさまざまな神経疾患に存在する根本的なエネルギー欠乏に対処するよう設計された代謝性医薬品を開発している。

CER-0001 について

CER-0001(tricaprilin)は、ケトン体を高め、脳に代替となるエネルギー源を提供するよう設計された治験の経口ケトンジェニック薬である。CER-0001 は、希少てんかん、アルツハイマー病、片頭痛を含む神経疾患に対する処方療法として開発が進められている。

CER-0001 は、いかなる規制当局によっても承認されていない。

**Cerecin について **

Cerecin は、脳の健康を改善するための医薬品の開発および商業化に注力するバイオ医薬品企業である。Cerecin の製品開発プログラムは、脂質科学に関する豊富な経験と、ケトーシスの潜在的な治療効果の可能性を活用している。Cerecin は、中枢神経系の医薬品開発における強力なグローバル専門知識をもつ専門のエグゼクティブ・マネジメント・チームが率いており、世界有数の脂肪酸および脂質の製造・取引企業の 1 つである Nestlé および Wilmar の 2 社のパートナーに支えられている。経営陣の深い業界知見と、非常に差別化されたポートフォリオを結集することで、Cerecin は世界的なプレゼンスを拡大し、世界中の患者および人々の脳の健康ニーズに応えるために成長している。

メディア連絡先

Cerecin Inc.
info@cerecin.com 
www.cerecin.com

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