ちょうどBridgeBioの(BBIO)株が、軟骨無形成の試験データが公表された後、しっかりした一日となっています。PROPEL 3の結果は、インフィグラチニブ（infigratinib）にとってかなり良好に見えます。同薬を服用した子どもたちは、プラセボと比べて約1.74cm/年多く成長しており、正直これは、小人症治療で見たいと思うような改善です。彼らは今年後半にFDAへの申請を出すことを検討しています。

ここで注目すべきはタイミングです。Ascendisはこの案件の中に自社の薬も抱えており、すでに2月にPDUFAの目標アクションデート（目標承認日）を達成しているので、物事はすでに動き出しています。BioMarinはVoxzogoを何年も前に承認されているため、競争圧力は現実的です。しかし、もしBridgeBioのデータが持ちこたえれば、この領域で意味のある選択肢になり得ます。

株価はほぼ7%上昇しており、現在$78 右側に位置していて、52週高値の$84.94にかなり近いところです。本当の試金石は、NDAを審査する際に規制当局がどう判断するかです。PDUFAの目標アクションデートのプロセスは通常数か月かかるため、すべてが順調に進めば、決定は2026年後半から2027年初頭になりそうです。忍容性も良好だったようです。試験中に重大な薬剤関連の問題は見られず、これは希少疾患治療にとって常にプラス材料です。