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Wave Life Sciences は 2025 年第 4 四半期および通期の財務結果を報告し、事業アップデートを提供

Wave Life Sciences USA, Inc.

2026 年 2 月 26 日（木）GMT+9 午後 9:30、15 分で読めます

この記事の内容:

WVE

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Wave Life Sciences USA, Inc.

On track for INLIGHT clinical data update in 1Q 2026; fat loss similar to GLP-1 observed at three months and expected to continue over time and with higher doses of WVE-007 (INHBE GalNAc-siRNA), while preserving muscle mass

Planning underway to initiate Phase 2a multidose portion of WVE-007 INLIGHT clinical trial for obesity in individuals with higher BMI and comorbidities in 1H 2026, as well as additional trials of WVE-007 as an incretin add-on and as post-incretin maintenance in 2026

_Advancing regulatory engagement _on potential accelerated approval pathway for WVE-006 (GalNAc-RNA editing) for AATD with feedback anticipated mid-2026; RestorAATion-2 clinical trial fully enrolled through 600 mg cohort and multiple data updates on track beginning with 400 mg multidose data in 1Q 2026

CTA submission for WVE-008 (GalNAc-RNA editing for PNPLA3 I148M liver disease) on track for 2026

Well capitalized with cash and cash equivalents of $602.1 million as of December 31, 2025 and expected cash runway into 3Q 2028

Investor conference call and webcast at 8:30 a.m. ET today

CAMBRIDGE, Mass., Feb. 26, 2026 (GLOBE NEWSWIRE) – Wave Life Sciences Ltd.（Nasdaq: WVE）は、RNA 医薬品の幅広い可能性を解き放ち、人の健康を変革することに焦点を当てた臨床段階のバイオテクノロジー企業です。同社は本日、2025 年 12 月 31 日終了の第 4 四半期および通期の財務結果を発表し、事業アップデートを提供しました。

「私たちは 2026 年を、2 つの優先領域での実行に集中して迎えました。1 つは、肥満のための私たちの INHBE GalNAc-siRNA である WVE-007 の開発を加速すること、そしてもう 1 つは、RNA 編集ポートフォリオを迅速に前進させることです。このポートフォリオには、AATD のための WVE-006 と、PNPLA3 肝疾患のための WVE-008 が含まれます。WVE-007 は、差別化された独自の SpiNA デザインに支えられた当社の先進的な RNAi 能力によって可能になっており、肥満に対する変革的治療アプローチとなる可能性があります。最も低い治療用単回投与コホートから得られた暫定的な INLIGHT 臨床データでは、GLP-1 に匹敵する脂肪減少、良好な安全性と忍容性、そして年 1 回または年 2 回投与の可能性が示されました」と Wave Life Sciences の社長兼最高経営責任者（President and Chief Executive Officer）である Paul Bolno, MD, MBA は述べました。「次回のデータ更新により、より長い追跡期間の影響と、より高い用量レベルを評価する最初の機会を得られる見込みです。また、BMI が高く併存疾患のある個人における INLIGHT 研究のフェーズ 2a 多回投与部分の開始に向けても迅速に取り組んでいます。さらに、肥満とともに生きるより多くの人々に潜在的な利益をもたらす可能性を目的として、WVE-007 を、インクレチン加算（incretin add-on）およびインクレチン後の維持療法（post-incretin maintenance）として、治療状況全般にわたって検討することに期待しています。」

ストーリーは続きます  

Dr. Bolno は続けて「AATD 向けの RNA 編集治療候補である WVE-006 については、すでに 20 マイクロモルを超える AAT タンパク質の動的産生といった重要な AATD 治療目標を達成しています。RNA を修正することで、WVE-006 は、急性期の応答期間における AAT タンパク質の動的生成能力を含め、肝臓と肺の両方における疾患の表れに対処するよう設計されています。WVE-006 は、便利で頻度の低い皮下投与であり、安全性プロファイルが良好であることが示されており、DNA 塩基編集に関連する不可逆的な偶発的バイスタンダー編集やインデル（indels）は伴いません。加えて、WVE-006 は LNP の投与を必要とせず、これは全身および肝臓の毒性に関連している可能性があります。WVE-006 には、米国および欧州でホモ接合型「ZZ」の AATD とともに暮らす 200,000 人にとって、切実に必要とされる治療選択肢となる可能性があります。私たちは規制当局とのエンゲージメントを加速しており、年央に潜在的な加速承認経路に関するフィードバックを受け取ることを見込んでいます。RNAi と RNA 編集における臨床的成功を土台に、米国および欧州でホモ接合型 PNPLA3 I148M 肝疾患とともに暮らす 1.83億人に向けて、私たちの PNPLA3 GalNAc-AIMer である WVE-008 を推進しており、さらに肝特異的および非肝特異的（extra-hepatic）の追加の siRNA と AIMer からなるパイプラインも拡大しています。これらは、疾患の負担を抱える個人に変革的な治療を届けたいという当社のビジョンを一層支えるものです。」

最近の事業ハイライトおよび見込まれるマイルストーン

肥満

**WVE-007** は、INHBE mRNA をサイレンスすることを目的とした治験用の GalNAc-siRNA（SpiNA デザイン）であり、人の遺伝学からの強いエビデンスに基づいて肥満を治療する有望な治療戦略です。INHBE 遺伝子の 1 コピーにおいて防御的な機能喪失バリアントを持つ個人は、腹部脂肪の減少、トリグリセリドの低下、2 型糖尿病および心血管疾患のリスクの低下を含む、より健全な心血管代謝プロファイルを有します。DIO マウスにおける前臨床試験では、Wave の INHBE GalNAc-siRNA 単回投与により、GLP-1（セマグルチド）と同程度の体重減少が得られ、脂肪量が大幅に減少し、除脂肪量は維持されました。セマグルチドへのアドオンとして Wave は、セマグルチド単独と比較してマウスで体重減少が 2 倍であったことを観察し、別の試験では、セマグルチド中止後の体重回復を防いだことを示しました。

 

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    2025 年 12 月に、Wave は、上腹部および皮下脂肪が一般的な肥満研究より少ない集団である、平均 BMI 32.1 kg/m² の過体重または肥満の健康な個人における WVE-007 の INLIGHT 臨床試験（継続中のフェーズ 1 の単回漸増投与部分）からの暫定結果を発表しました。WVE-007 240 mg 単回投与は、3 か月時点で筋肉の温存を伴い、GLP-1 と同様の脂肪減少による改善された体組成を示しました。INLIGHT には食事や運動の修正は含まれていません。血清 Activin E の持続的かつ強力な抑制が確認され、年 1 回または年 2 回投与を支持する結果でした。WVE-007 は概ね安全で忍容性が良好でした。
    
     
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    2026 年第 1 四半期に、Wave はコホート 2（240 mg）から 6 か月の追跡データを、コホート 3（400 mg）から 3 か月の追跡データを提供する予定です。
    
     
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    2026 年上半期に、BMI が高く併存疾患のある個人において INLIGHT のフェーズ 2a 多回投与部分で WVE-007 を単剤として評価することを開始するための計画が進行中です。多回投与部分における評価は、安全性と忍容性に加えて、血清 Activin E、体重、体組成（DEXA および MRI）、および肝脂肪含量（MRI-PDFF）を含むことが見込まれています。
    
     
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    Wave はまた 2026 年に、WVE-007 をインクレチン加算およびインクレチン後の維持療法として評価する新しい臨床試験を開始することも見込んでいます。  

AATD（α-1 アンチトリプシン欠乏症）

**WVE-006 **は、α-1 アンチトリプシン欠乏症（AATD）向けの治験用の GalNAc 複合体で、皮下投与される RNA 編集オリゴヌクレオチド（AIMer）です。継続中の RestorAATion-2 臨床試験における 200 mg の単回投与および多回投与コホート、ならびに 400 mg の単回投与コホートからの臨床データにより、WVE-006 が重要な AATD 治療目標を達成していることが示されており、急性期の応答期間に AAT タンパク質を動的に生成できることを含め、MZ 表現型を再現しています。

 

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    2026 年 2 月に、Wave は WVE-006 について完全にコントロールできているとして、潜在的な加速承認経路に関する規制当局とのエンゲージメントを加速していると発表しました。
    
     
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    RestorAATion-2 臨床試験は 600 mg コホートを通じて完全に組み入れられており、投与は継続中です。
    
     
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    Wave は 2026 年第 1 四半期に 400 mg の多回投与コホートのデータを提供することを見込んでいます。Wave はまた 2026 年に 600 mg コホートの単回および多回投与データを提供することを見込んでいます。
    
     
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    Wave は 2026 年中頃に、潜在的な加速承認経路に関する規制当局からのフィードバックを受け取ることを見込んでいます。  

PNPLA3 I148M 肝疾患

**WVE-008:** Wave は、ホモ接合型 PNPLA3 I148M 肝疾患に対する GalNAc 複合体 AIMer である WVE-008 を前進させることで、RNA 編集における臨床的成功を土台にしています。2026 年における WVE-008 の臨床試験申請（CTA）提出を支えるための準備は継続しています。  

DMD（エクソン 53）

**WVE-N531: **Wave は、毎月投与による WVE-N531 の加速承認を支援するため、2026 年に新薬承認申請（NDA）を提出する予定で、計画通りに進んでいます。   

GSK 研究提携

2026 年 1 月に GSK は、開発候補へと進むための 4 番目のプログラムを選定しました。この提携のもとで、GSK は Wave の PRISM® プラットフォームを活用して最大 8 つのプログラムを進めることができます。複数の治療領域にわたってターゲット検証の作業が進行中です。これらのプログラムが前進すると仮定した場合、Wave は立ち上げ、開発、発売、および商業化のマイルストーンとして最大 28 億ドルの対象となり、さらに段階別のロイヤルティも得られる可能性があります。Wave は、2026 年以降もマイルストーン支払いを受け取り続けることになると見込んでいます。   

**財務ハイライト **

現金および現金同等物は、2025 年 12 月 31 日時点で 6 億 1.6億ドルでした。2024 年 12 月 31 日時点の 3 億 210 万ドルと比べて増加しています。前年同期比での現金増加は、主に、資金調達による収入に加えて、GSK からのマイルストーン支払いおよび研究資金の受領によるものです。Wave は、同社の現在の現金および現金同等物で 3Q 2028 までの事業運営資金を賄うのに十分であると見込んでいます。同社の GSK 提携に基づく将来の潜在的なマイルストーンおよびその他の支払いは、同社の資金繰り（cash runway）には含まれていません。

計上された売上高は、2025 年第 4 四半期で 1,720 万ドルでした（前年同四半期は 8,370 万ドル）。計上された売上高は、2025 年通期で 4,270 万ドルでした（2024 年は 6.02億 830 万ドル）。

研究開発費は、2025 年第 4 四半期で 5,280 万ドルでした（2024 年同期間は 4,460 万ドル）。研究開発費は、2025 年通期で 1 億 80億ドルでした（2024 年は 80億 5,970 万ドル）。

一般管理費は、2025 年第 4 四半期で 2,090 万ドルでした（2024 年同期間は 1,610 万ドル）。一般管理費は、2025 年通期で 7,530 万ドルでした（2024 年は 5,900 万ドル）。

純損失は、2025 年第 4 四半期で 5,320 万ドルでした（前年同四半期は純利益 2,930 万ドル）。2025 年通期の純損失は 2 億 440 万ドルでした（2024 年は 9,700 万ドル）。  

投資家向けカンファレンスコールおよびウェブキャスト
Wave は本日、ET 午前 8:30 に投資家向けカンファレンスコールを開催し、2025 年第 4 四半期および通期の財務結果ならびにパイプラインの更新内容を説明します。このカンファレンスコールのウェブキャストは、Wave Life Sciences の投資家向け関係者向け（investor relations）セクションにある “Investor Events” にアクセスすることで視聴できます: https://ir.wavelifesciences.com/events-publications/events. ライブコールの Q&A 部分に参加を計画しているアナリストは、音声会議リンクの here からカンファレンスコールに参加できます。ライブイベント終了後、ウェブキャストのアーカイブ版が Wave Life Sciences のウェブサイトで利用可能になります。

Wave Life Sciences について
Wave Life Sciences（Nasdaq: WVE）は、人の健康を変革するために RNA 医薬品の幅広い可能性を解き放つことに焦点を当てたバイオテクノロジー企業です。Wave の RNA 医薬品プラットフォームである PRISM® は、複数のモダリティ、化学の革新、および人の遺伝学に関する深い洞察を組み合わせ、希少疾患と一般的疾患の両方を治療する科学的ブレークスルーをもたらします。RNA 標的モダリティのツールキットには、RNAi（SpiNA）および RNA 編集（AIMers）が含まれており、疾患の生物学を最適に捉えて候補を設計し、持続可能に送達するための比類ない能力を Wave に提供します。Wave のパイプラインは、肥満（WVE-007）、α-1 アンチトリプシン欠乏症（WVE-006）、および PNPLA3 I148M 肝疾患（WVE-008）の各プログラムに重点が置かれており、さらにデュシェンヌ型筋ジストロフィーおよびハンチントン病における臨床プログラム、ならびに同社の多用途な RNA 医薬品プラットフォームを活用した複数の前臨床プログラムも含まれます。「Reimagine Possible（可能性を描き直せ）」という呼びかけに導かれ、Wave は、人的な可能性が疾患の負担によって妨げられることのない世界へ向けて先導しています。Wave は米国マサチューセッツ州ケンブリッジに本社を置いています。Wave の科学、パイプライン、そして人々に関する詳細は www.wavelifesciences.com をご覧いただき、X および LinkedIn で Wave をフォローしてください。

将来見通しに関する記述

本プレスリリースには、1995 年米国私的証券訴訟改革法（Private Securities Litigation Reform Act of 1995）を、改正を含めた趣旨に基づく将来見通しに関する記述が含まれています。これらは、当社の目標、信念、期待、戦略、目的、計画、ならびに、必ずしも過去の事実に基づかないその他の記述であり、とりわけ以下に関する記述が含まれます。臨床試験に関する、当社の目標に基づく想定される開始、時期、設計、進捗、データおよび発表（規制当局とのやり取りおよびフィードバック、ならびにこれらのデータに基づく潜在的な登録提出を含む）; 臨床試験における当社プログラムの将来の業績および結果（当該プログラムがもたらす想定される治療上の利益、ならびに当社の臨床データが将来の治療候補に対する成功やデータ読み出しをどのように予測し得るかについての当社の期待を含む）; 当社プログラムの潜在的な商業化、その治療薬が対象となり得る市場規模の可能性; 前臨床活動およびプログラム、ならびにそれらが臨床段階のプログラムへ移行し得る可能性および時期、進捗、発表される当該事象; 提携および戦略的パートナーシップの進捗および潜在的な利益（マイルストーンの達成を含む可能性）; 立体純度のオリゴヌクレオチドが立体ランダムのオリゴヌクレオチドと比較してもたらすことが期待される利益; 当社の PRISM® 創薬・開発プラットフォームの幅広さおよび汎用性; RNA 標的モダリティの潜在的利益（RNAi（SpiNA）および RNA 編集（AIMers）を含む）; 当社の特定のプログラムがベスト・イン・クラスまたはファースト・イン・クラスになり得ること、既存の治療パラダイムを変える、あるいは既存の標準治療よりも実質的な利益を示し得ること; 当社の財務業績（資金繰りの想定される期間および将来の事業運営を賄う能力を含む）; 資本の意図する用途; および、当社の事業に対する潜在的なあらゆるグローバルなマクロイベントの影響に関する当社の期待。 「may」「will」「could」「would」「should」「expect」「plan」「anticipate」「intend」「believe」「estimate」「predict」「project」「potential」「continue」「target」などの語、およびこれらに類する表現は、将来見通しに関する記述を識別することを目的としていますが、すべての将来見通しに関する記述が、これらの識別語を含むわけではありません。本プレスリリースに含まれるいかなる将来見通しに関する記述も、経営陣の現時点での期待および見解に基づくものであり、当該リスク、不確実性、ならびに重要な要因によって、実際の結果がこれらの将来見通しに関する記述で示されたものと重要な点で異なる可能性があります。これらには、とりわけ以下が含まれます。当社プログラムの臨床結果および時期は、当社の製品候補のさらなる開発を裏付けない可能性があること; 臨床試験の開始、時期、進捗に影響を与え得る規制当局の行為; 現在および将来の臨床試験ならびに規制プロセスを管理する当社の有効性; 医薬品クラスとしての核酸医薬品の継続的な開発および受容; 立体純度の候補の治療上の有益性を臨床試験で実証する当社の能力（複数の治療モダリティにまたがる候補を開発する能力を含む）; 知的財産権の取得、維持、保護を行う当社の能力; 必要に応じて当社の事業運営を賄うための資金調達および追加の資本を調達する当社の能力; 同様の用途のための治療法を開発する他社との競争; ならびに、いかなるグローバルな経済的不確実性または市場混乱の結果として、またはそれに関連して当社の事業に与える影響です。これらに加えて、修正を含む最新の年次報告書（フォーム 10-K）で、証券取引委員会（SEC）に提出された「リスク要因（Risk Factors）」の章に記載されているその他のリスクおよび不確実性、ならびに当社が時折 SEC に提出するその他の書類に記載されているリスクおよび不確実性があります。さらに、いかなる将来見通しに関する記述も、当社は本日現在の見解のみを示すものであり、その後のいかなる時点における当社の見解を表すものとして依拠されるべきではありません。当社は、法律により要求される範囲を除き、本プレスリリースに含まれる情報を、事後に発生する事象または状況を反映して更新する義務を負いません。

連絡先:
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VP, Corporate Affairs and Investor Relations
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投資家向け:
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Director, Investor Relations
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報道関係:
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Senior Director, Corporate Communications
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MediaRelations@wavelifesci.com

添付注記は、連結財務諸表の一部です。

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