2020年を迎える前に、12月はバイオテクノロジー株の価格変動が豊作になりそうだ。2019年は力強く始まり、一度失速してから、数多くの成功した臨床試験結果、いくつかの買収の発表、そして米国食品医薬品局（FDA）自身の期限よりしばしば数か月早く出てきたポジティブな薬の承認判断の連続によって再び勢いを取り戻した。さらに、今週トランプ大統領が今後のFDAの次期トップとしてスティーブン・ハーン博士を指名したことで、次に誰がFDA長官になるのかという差し迫った不確実性に答えが出た。画像出典：Getty Images。年末まで、投資家は何を見ておくべきだろうか。臨床試験結果、そしてそれが大量に。だがその前に、注意点をひとこと。12月3日、**Cara Therapeutics**（CARA +0.00%）と**Protagonist Therapeutics**（PTGX 1.30%）は、ともにポジティブな第2相臨床試験結果を発表した。慢性腎臓病患者のかゆみの重症度について、同社の薬剤候補が統計学的に有意な改善を示したにもかかわらず、Caraの株価はおよそ30%下落した。なぜか？投資家は、240人規模の試験においてプラセボと比べて、より大きな有益性が得られると見込んでいたからだ。その一方で、Protagonistは、輸血依存性βサラセミアの治療薬として、その薬PTG-300のポジティブな第2相の予備的臨床試験結果を提示し、同社の株価は「たった」60%の上昇に後退する前に、80%急騰した。このように、2つのポジティブな中間段階の臨床試験に対する株式の反応が分かれた背景を踏まえ、これから先にあるものへ進もう。間もなく見込まれる主要（ピボタル）第3相試験結果-------------------------------------------**Athenex**（ATNX +0.00%）と**Biohaven Pharmaceuticals**（BHVN +0.00%）は、ピボタル試験の結果が年末までに出ると投資家に通知した。Athenexは以前、パクリタキセルの経口版について、乳がんの第3相臨床試験が成功したと称賛していた。パクリタキセルは数十年前から広く使われている抗がん化学療法で、通常は点滴（輸液）で投与される。しかし詳細は乏しかった。来週開催されるサンアントニオ乳がんシンポジウムで結果が提示される際には、投資家はより正確なデータを得るべきだ。経口のパクリタキセルは、点滴で投与する薬を受け取るためにクリニックへ行く必要をなくすことで、患者の利便性を大幅に高め得る。Biohavenは、吸入型片頭痛薬vazegepantについて、ピボタルな第2/3相試験結果を発表する予定だ。だがそれだけではない。同社は、経口の片頭痛薬Zydisについて、12月または2020年初めのいずれかで第3相結果を発表できる可能性もあると述べた。どちらも、主要な痛みの経路の1つにある受容体と相互作用することで作用する。おそらく混雑した領域ではあるものの、副作用がより少なく、より効果的な治療選択肢は、世界中で片頭痛に苦しむ何百万人もの人々に歓迎されるだろう。結果を報告する第2相臨床試験------------------------------------------嚢胞性線維症の薬開発企業 **Proteostasis Therapeutics**（PTI +0.00%）と、がん企業 **Puma Biotechnology**（PBYI +5.63%）は、それぞれの中間段階の試験に関するデータを公開する計画だ。予想より速い被験者登録の進展により、Proteostasisは第2相結果の時期を来年ではなく今四半期へ前倒しする。試験は、嚢胞性線維症患者の特定の既知の変異に対する治療として、同社の薬剤を2つまたは3つ組み合わせることに焦点を当てている。Pumaの主力薬Nerlynxは、乳がん患者に対し、先行する治療後の無病生存期間を延長する治療として、2017年にFDAの承認を得た。Pumaは、他のがん領域での試験を実施することでNerlynxへの投資を継続している。同社の第3四半期決算のリリースで示されたとおり、第2相の対照試験と第2相のサミット・バスケット試験のデータは年末までに発表される。バスケット試験には、がんの部位が乳房であれ胃であれ、特定の遺伝子変異を持つ患者が含まれる。これにより、Nerlynxを用いることができるがんの種類が増える可能性がある。株価を動かす可能性のある初期段階の結果-----------------------------------------------神経変性疾患に注力する **Alector**（ALEC +19.07%）と、遺伝子治療企業 **Rocket Pharmaceuticals**（RCKT +1.82%）は、間もなく初期の臨床結果を公開する予定だ。Alectorは、12月6日にサンディエゴで開催されている「Clinical Trials in Alzheimer's Disease」カンファレンスの場で、アルツハイマー病の抗体薬AL002について第1相のデータを提示した。同様に、Rocketの第3四半期決算リリースでは、新しいプロセスを用いた遺伝子治療RP-L102について、患者を前処置するために細胞毒性薬を使用する必要をなくすことで、年末までに新データを公表すると喧伝していた。初期適応は、まれな遺伝性の貧血であるファンコニ貧血だ。Rocketはさらに、まれな疾患である白血球接着不全-Iの2人の患者でRP-L201のデータを報告することも見込んでいる。画像出典：Getty Images。FDAは年末までにこれらの薬を承認するのか？--------------------------------------------------------**Allergan**（AGN +0.00%）、**Amarin**（AMRN +0.45%）、**Intra-Cellular Therapies**（ITCI +0.00%）からの新薬申請は、12月末に向けた期限とともに、FDA審査官たちの机の上に積み上がったままだ。最近、FDAは、期限より数か月早く、**Global Blood Therapeutics**や**Novartis**による鎌状赤血球症の薬を含む複数の薬を承認した。AmarinとIntra-Cellularの株は、規模の点でAllerganよりも単純に有利になりやすい。つまり、小規模な企業にとって承認の意味ははるかに大きくなるためだ。バイオテクへの投資はリスクに満ちており、企業が公表した「ポジティブな結果」であっても失敗とみなされることがある。リスクに見合う見返りは劇的な評価額の変動になり得て、2019年が終わりに近づくにつれて、あなたのポートフォリオを押し上げる可能性がある。
バイオテクノロジーの年末のやることリスト
2020年を迎える前に、12月はバイオテクノロジー株の価格変動が豊作になりそうだ。2019年は力強く始まり、一度失速してから、数多くの成功した臨床試験結果、いくつかの買収の発表、そして米国食品医薬品局（FDA）自身の期限よりしばしば数か月早く出てきたポジティブな薬の承認判断の連続によって再び勢いを取り戻した。
さらに、今週トランプ大統領が今後のFDAの次期トップとしてスティーブン・ハーン博士を指名したことで、次に誰がFDA長官になるのかという差し迫った不確実性に答えが出た。
画像出典：Getty Images。
年末まで、投資家は何を見ておくべきだろうか。臨床試験結果、そしてそれが大量に。だがその前に、注意点をひとこと。
12月3日、Cara Therapeutics（CARA +0.00%）とProtagonist Therapeutics（PTGX 1.30%）は、ともにポジティブな第2相臨床試験結果を発表した。慢性腎臓病患者のかゆみの重症度について、同社の薬剤候補が統計学的に有意な改善を示したにもかかわらず、Caraの株価はおよそ30%下落した。なぜか？投資家は、240人規模の試験においてプラセボと比べて、より大きな有益性が得られると見込んでいたからだ。
その一方で、Protagonistは、輸血依存性βサラセミアの治療薬として、その薬PTG-300のポジティブな第2相の予備的臨床試験結果を提示し、同社の株価は「たった」60%の上昇に後退する前に、80%急騰した。
このように、2つのポジティブな中間段階の臨床試験に対する株式の反応が分かれた背景を踏まえ、これから先にあるものへ進もう。
間もなく見込まれる主要（ピボタル）第3相試験結果
Athenex（ATNX +0.00%）とBiohaven Pharmaceuticals（BHVN +0.00%）は、ピボタル試験の結果が年末までに出ると投資家に通知した。
Athenexは以前、パクリタキセルの経口版について、乳がんの第3相臨床試験が成功したと称賛していた。パクリタキセルは数十年前から広く使われている抗がん化学療法で、通常は点滴（輸液）で投与される。しかし詳細は乏しかった。来週開催されるサンアントニオ乳がんシンポジウムで結果が提示される際には、投資家はより正確なデータを得るべきだ。経口のパクリタキセルは、点滴で投与する薬を受け取るためにクリニックへ行く必要をなくすことで、患者の利便性を大幅に高め得る。
Biohavenは、吸入型片頭痛薬vazegepantについて、ピボタルな第2/3相試験結果を発表する予定だ。だがそれだけではない。同社は、経口の片頭痛薬Zydisについて、12月または2020年初めのいずれかで第3相結果を発表できる可能性もあると述べた。どちらも、主要な痛みの経路の1つにある受容体と相互作用することで作用する。おそらく混雑した領域ではあるものの、副作用がより少なく、より効果的な治療選択肢は、世界中で片頭痛に苦しむ何百万人もの人々に歓迎されるだろう。
結果を報告する第2相臨床試験
嚢胞性線維症の薬開発企業 Proteostasis Therapeutics（PTI +0.00%）と、がん企業 Puma Biotechnology（PBYI +5.63%）は、それぞれの中間段階の試験に関するデータを公開する計画だ。予想より速い被験者登録の進展により、Proteostasisは第2相結果の時期を来年ではなく今四半期へ前倒しする。試験は、嚢胞性線維症患者の特定の既知の変異に対する治療として、同社の薬剤を2つまたは3つ組み合わせることに焦点を当てている。
Pumaの主力薬Nerlynxは、乳がん患者に対し、先行する治療後の無病生存期間を延長する治療として、2017年にFDAの承認を得た。Pumaは、他のがん領域での試験を実施することでNerlynxへの投資を継続している。同社の第3四半期決算のリリースで示されたとおり、第2相の対照試験と第2相のサミット・バスケット試験のデータは年末までに発表される。バスケット試験には、がんの部位が乳房であれ胃であれ、特定の遺伝子変異を持つ患者が含まれる。これにより、Nerlynxを用いることができるがんの種類が増える可能性がある。
株価を動かす可能性のある初期段階の結果
神経変性疾患に注力する Alector（ALEC +19.07%）と、遺伝子治療企業 Rocket Pharmaceuticals（RCKT +1.82%）は、間もなく初期の臨床結果を公開する予定だ。Alectorは、12月6日にサンディエゴで開催されている「Clinical Trials in Alzheimer’s Disease」カンファレンスの場で、アルツハイマー病の抗体薬AL002について第1相のデータを提示した。同様に、Rocketの第3四半期決算リリースでは、新しいプロセスを用いた遺伝子治療RP-L102について、患者を前処置するために細胞毒性薬を使用する必要をなくすことで、年末までに新データを公表すると喧伝していた。初期適応は、まれな遺伝性の貧血であるファンコニ貧血だ。Rocketはさらに、まれな疾患である白血球接着不全-Iの2人の患者でRP-L201のデータを報告することも見込んでいる。
画像出典：Getty Images。
FDAは年末までにこれらの薬を承認するのか？
Allergan（AGN +0.00%）、Amarin（AMRN +0.45%）、Intra-Cellular Therapies（ITCI +0.00%）からの新薬申請は、12月末に向けた期限とともに、FDA審査官たちの机の上に積み上がったままだ。最近、FDAは、期限より数か月早く、Global Blood TherapeuticsやNovartisによる鎌状赤血球症の薬を含む複数の薬を承認した。AmarinとIntra-Cellularの株は、規模の点でAllerganよりも単純に有利になりやすい。つまり、小規模な企業にとって承認の意味ははるかに大きくなるためだ。
バイオテクへの投資はリスクに満ちており、企業が公表した「ポジティブな結果」であっても失敗とみなされることがある。リスクに見合う見返りは劇的な評価額の変動になり得て、2019年が終わりに近づくにつれて、あなたのポートフォリオを押し上げる可能性がある。