今すぐ保有すべきアルツハイマー病と戦うバイオテクノロジー株2選

アルツハイマー病のコミュニティは、10月末にバイオジェン（BIIB 0.29%）がアルツハイマー病治療薬であるアデュカヌマブについて、米国食品医薬品局（FDA）から承認申請する予定だと発表したことで追い風を得た。バイオジェンは有効性の欠如を理由に3月に同プログラムを撤回していたため、このニュースは患者と投資家の双方にとって想定外だった。新たな分析では、高用量の薬を受けた初期段階の患者は認知機能低下の進行速度を遅らせていたことが示された。

バイオジェンの発表直後、中国の規制当局が、上海グリーンバレー・ファーマシューティカルズ（Shanghai Green Valley Pharmaceuticals）が製造したアルツハイマー病の新薬に条件付き承認を与え、世界を驚かせた。その薬は海藻由来で、腸内細菌叢（腸内に存在する1,000種類を超える細菌や真菌などの1,000以上の微生物の集合）と相互作用することで認知機能を改善した。腸内細菌叢は、消化、脳の健康、そして免疫システムの制御を担っている。800人患者を対象にした臨床試験の詳細結果はまだ公開されておらず、そのため懐疑的な見方が強い。

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しかし、中国からのこのニュースは、増え続けるアルツハイマー病の患者層に対して治療の鍵を解き明かす可能性のある新しいアプローチに希望を抱かせる。アレクター（Alector）（ALEC +19.07%）とデナリ・セラピューティクス（Denali Therapeutics）（DNLI +0.89%）は、神経変性疾患に注力する比較的新しいバイオテックで、アルツハイマー病における独自で最先端の研究に参入するための2つの道筋を投資家に提供している。

アレクターは脳に対する免疫療法を追求

アレクターの研究アプローチは、脳の免疫システムに軸足を置いている。歴史的に、科学界は脳の免疫システムが疾患への反応として働くと考えてきた。アレクターの新データは、免疫システム自体が神経変性に寄与し得ることを示している。アレクターの研究者たちは、その相互作用の原因となる遺伝子を特定し、標的化することに取り組み始めた。

大手製薬会社はその可能性を見て、参入したいと考えた。アッヴィ（ABBV 1.40%）は、現金で205百万ドルを拠出し、2017年に2,000万ドルの株式投資を行って、アレクターと協力し、新しいアルツハイマー病治療薬を生み出すための取り組みを行った。アレクターは第2相試験を通じてこれらの薬を開発する。もしアッヴィが将来の開発を引き受けることを選べば、アレクターは追加で最大9億8560万ドルのマイルストン支払いを受け取れる可能性がある。

今年初め、提携の最初の候補薬であるAL002とAL003がヒトでの試験に入った。これら最初の試験は健康なボランティアにおける安全性に焦点を当てており、データは2020年初めに見込まれている。臨床的有効性を示すには、さらに数年かかるだろう。だからこそ、アッヴィのような潤沢な資金を持つパートナーを視界に入れておくことが重要なのだ。

アレクターは2月の新規株式公開（IPO）で1億8510万ドルを調達した。現在、株価はおよそ17ドルで推移しており、IPO価格の19ドルからはわずかに下がっている。同社は6月30日時点で4億1100万ドルの現金を保有しており、数年分の研究開発を十分に賄えるはずだ。

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アレクターと同様に、デナリは遺伝的なつながりがある神経変性疾患の治療に焦点を当てている。また、薬物介入は脳に入るために最適化される必要があると考えている。同社は、血液脳関門（異物を脳に入れないための自然な防御機構）を越えて抗体の浸透を高めるための技術を、自社でAntibody Transport Vehicle（ATV）と呼んで開発した。

デナリは主要パートナーを揃える

大手製薬会社はデナリのアプローチを気に入り、参画するために動いた。2018年1月、武田薬品（TAK +1.43%）が現金で1億5000万ドルを投入し、ATV技術を活用した3つのアルツハイマー病プログラムに関する権利と引き換えに株式投資を行った。武田が3つのプログラムすべてでオプションを行使する場合、さらに7億7500万ドルを超えるマイルストン支払いが発生する可能性がある。

武田との共同研究プログラムの1つは、骨髄系細胞2に発現する受容体であるトリガリング・レセプター（Trem2）を標的とする抗体に関するものだ。アレクターのAL002もTrem2を標的とする抗体である。臨床試験における主導権を巡り、アレクターが先行している。

デナリはまた、フランスの製薬会社サノフィ（SNY 0.50%）とも、より広範な共同研究に署名した。共同研究の焦点は、アルツハイマー病、多発性硬化症、筋萎縮性側索硬化症（ALS）に向けた薬であり、より一般的にはルー・ゲーリッグ病として知られている。サノフィは現金で1億2500万ドルを拠出し、将来のマイルストン支払いとして最大10億ドルを支払う。

サノフィとの提携は、炎症と細胞死を制御する調節因子であるRIPK1に焦点を当てている。2019年2月、デナリとサノフィはDNL747によりアルツハイマー病で第1相試験を開始した。デナリは1月に、ALSにおける並行の第1b相試験で最初の患者に投与した。健康なボランティアを対象にした先行の第1相試験は2018年に終了していた。

デナリの大きな野心は安くは済まない。第3四半期末時点の5億300万ドルの現金は、12のアクティブな開発プログラムを前進させるのに必要となる。武田とサノフィからの追加資金は、燃焼率の相殺に役立つはずだ。潤沢な資金の「戦略用金庫」は、来年のアルツハイマー病とALSにおける第1b相試験の結果など、重要な転換点の達成を可能にするだろう。

先に控える触媒が評価額を押し上げる可能性

アレクターとデナリの評価額はそれぞれ12億ドルと16億ドルだ。アルツハイマー病での成功があれば、評価額は急騰するだろう。最近の例として、バイオジェンの株価は当初35%超も跳ね上がり、市場価値（時価総額）に150億ドルを上乗せした。これは、アルツハイマー病治療薬について承認を求める計画だと発表したことを受けたものだ。

投資家は、初期段階のバイオテック株には本質的にリスクがあることを認識しなければならない。アレクターとデナリは、承認までに数年かかる。だが、いずれかがアルツハイマー病の薬をうまく開発できれば、現在の価格は割安に見えてくるはずだ。