6月4日、小型株のバイオテク企業 Kezar Life Sciences（KZR 2.36%）は、全身性エリテマトーデス（SLE）の患者（ループス腎炎（LN）の有無を問わない）を対象にKZR-616の治療効果を評価する臨床試験のフェーズ1/2の更新結果を発表した。投資家はデータを好意的に受け止めたようだ。市場終了時までに株価は73.38%上昇して$7.75となり、同社の時価総額は約$300 millionに近づいた。翌週には、株価は$5.58まで落ち着いた。
この企業は、この重要な医療ニーズに対する治療候補の開発において異才（マーベリック）になるのだろうか？確かめてみよう。
画像出典：Getty Images。
KZR-616は、クラス初の（first-in-class）選択的免疫プロテアソーム阻害薬であり、ケザールにとって現時点で臨床試験フェーズまで進んだ唯一の実験薬だ。同社はこれを「免疫システムを調和させるための新しいアプローチ」と呼んでいる。SLEとLNに加えて、この薬は皮膚筋炎、多発性筋炎、自己免疫性溶血性貧血、免疫性血小板減少症を含む4つの他の自己免疫適応でも調査されている。これらの適応症に対しては米国およびEUで承認された治療法がほとんどなく、合わせて米国だけでも対象患者数は360,000人規模だ。
KZR-616の臨床試験はすべて現在フェーズ1/2にある。同社は、SLE/LNの試験を除くすべての研究について、2021年以降にトップラインデータが公表されることを見込んでいる。SLE/LNについては、39人の試験における中間トップラインデータが6月4日に公表された。
あるコホートでは、LNの2人の患者のうち2人が、尿蛋白／クレアチニン比（UPCR）で測定したところ、タンパク尿が50%減少したと報告した。だが、この値が有効性を示すのかどうかについては、激しく議論されている。現在、米国食品医薬品局（FDA）は、LNを標的とする実験薬が承認の前提条件として「完全腎反応（complete renal response）」を示すことを求めている。同エンドポイントの指標の1つとして、患者のUPCRが0.5 mg/mg未満であることが資格要件となっている。
残念ながら、KZR-616を投与された2人はいずれも、治療後にUPCRが0.5 mg/mgを下回らなかった。LN治療に用いられる標準治療薬を投与された患者の30%から50%が、治療後にUPCRが50%減少することはよく知られている。したがって、KZR-616が既存の標準治療の有効性に匹敵するか、あるいは上回れるのかは、まだ分からない。
一方で、SLEの評価可能な16人の患者では、7つの指標で有意な低下が示された。すなわち、疾患活動性、疾患の重症度、圧痛関節数、腫脹関節数、そして疾患進行に関する3つの評価だ。ゆえに、KezarはここでKZR-616の調査に意味がある可能性があるのかもしれない。
同社は、年内を通じて、プラセボを投与された患者の1つのコホートからのデータを含め、さらなる中間データの公表を見込んでいる。また、Kezarは貸借対照表上で現金および投資を123 million以上保有しており、これは四半期あたりの営業損失である$10 millionを相殺するのに十分すぎる。したがって、投資家は、LNの有無を問わずSLE患者を対象としたKZR-616のフェーズ1/2臨床試験が完了するまで、株式の希薄化（ストック・ディルーション）を心配する必要はないはずだ。
全体として、私はKZR-616のそうした患者に対する可能性について慎重に楽観的だ。まず、これまでのところ、SLEのさまざまな形態を持つ少なくとも16人で、有効性を示すことができた（ただし統計的な検証はされていない）。また、長期の治療経過の後に患者のUPCRを0.6 mg/mgまで低下させることができた（ただしFDAが求める0.5 UPCRの閾値までは下回っていない）。さらに、プラセボコホートの結果はまだ保留されている。したがって、失敗に対する耐性が高い投資家は、フェーズ1/2の全体でのポジティブな結果を見越してKezarにポジションを持つことを検討してもよいだろう。
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この激熱バイオテク株は買いですか？
6月4日、小型株のバイオテク企業 Kezar Life Sciences（KZR 2.36%）は、全身性エリテマトーデス（SLE）の患者（ループス腎炎（LN）の有無を問わない）を対象にKZR-616の治療効果を評価する臨床試験のフェーズ1/2の更新結果を発表した。投資家はデータを好意的に受け止めたようだ。市場終了時までに株価は73.38%上昇して$7.75となり、同社の時価総額は約$300 millionに近づいた。翌週には、株価は$5.58まで落ち着いた。
この企業は、この重要な医療ニーズに対する治療候補の開発において異才（マーベリック）になるのだろうか？確かめてみよう。
画像出典：Getty Images。
KZR-616は、クラス初の（first-in-class）選択的免疫プロテアソーム阻害薬であり、ケザールにとって現時点で臨床試験フェーズまで進んだ唯一の実験薬だ。同社はこれを「免疫システムを調和させるための新しいアプローチ」と呼んでいる。SLEとLNに加えて、この薬は皮膚筋炎、多発性筋炎、自己免疫性溶血性貧血、免疫性血小板減少症を含む4つの他の自己免疫適応でも調査されている。これらの適応症に対しては米国およびEUで承認された治療法がほとんどなく、合わせて米国だけでも対象患者数は360,000人規模だ。
KZR-616の臨床試験はすべて現在フェーズ1/2にある。同社は、SLE/LNの試験を除くすべての研究について、2021年以降にトップラインデータが公表されることを見込んでいる。SLE/LNについては、39人の試験における中間トップラインデータが6月4日に公表された。
データはどう見える？
あるコホートでは、LNの2人の患者のうち2人が、尿蛋白／クレアチニン比（UPCR）で測定したところ、タンパク尿が50%減少したと報告した。だが、この値が有効性を示すのかどうかについては、激しく議論されている。現在、米国食品医薬品局（FDA）は、LNを標的とする実験薬が承認の前提条件として「完全腎反応（complete renal response）」を示すことを求めている。同エンドポイントの指標の1つとして、患者のUPCRが0.5 mg/mg未満であることが資格要件となっている。
残念ながら、KZR-616を投与された2人はいずれも、治療後にUPCRが0.5 mg/mgを下回らなかった。LN治療に用いられる標準治療薬を投与された患者の30%から50%が、治療後にUPCRが50%減少することはよく知られている。したがって、KZR-616が既存の標準治療の有効性に匹敵するか、あるいは上回れるのかは、まだ分からない。
一方で、SLEの評価可能な16人の患者では、7つの指標で有意な低下が示された。すなわち、疾患活動性、疾患の重症度、圧痛関節数、腫脹関節数、そして疾患進行に関する3つの評価だ。ゆえに、KezarはここでKZR-616の調査に意味がある可能性があるのかもしれない。
今この会社を買いか？
同社は、年内を通じて、プラセボを投与された患者の1つのコホートからのデータを含め、さらなる中間データの公表を見込んでいる。また、Kezarは貸借対照表上で現金および投資を123 million以上保有しており、これは四半期あたりの営業損失である$10 millionを相殺するのに十分すぎる。したがって、投資家は、LNの有無を問わずSLE患者を対象としたKZR-616のフェーズ1/2臨床試験が完了するまで、株式の希薄化（ストック・ディルーション）を心配する必要はないはずだ。
全体として、私はKZR-616のそうした患者に対する可能性について慎重に楽観的だ。まず、これまでのところ、SLEのさまざまな形態を持つ少なくとも16人で、有効性を示すことができた（ただし統計的な検証はされていない）。また、長期の治療経過の後に患者のUPCRを0.6 mg/mgまで低下させることができた（ただしFDAが求める0.5 UPCRの閾値までは下回っていない）。さらに、プラセボコホートの結果はまだ保留されている。したがって、失敗に対する耐性が高い投資家は、フェーズ1/2の全体でのポジティブな結果を見越してKezarにポジションを持つことを検討してもよいだろう。