アルゴ・バイオファーマは、2026年AAAAI年次総会にて、HAE治療用siRNA薬剤BW-20805の第II相臨床試験の良好な中間結果を発表します。

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Argo Biopharma、2026 AAAAI年次学会にてHAE向けsiRNA治療薬BW-20805のポジティブな第II相中間結果を発表

PR Newswire

2026年2月26日(木)11:00 AM GMT+9 3分で読めます

-ポスター発表:レイトブレイキング・アブストラクトとして選出-

上海とボストン、2026年2月25日 /PRNewswire/ – 臨床段階の低分子干渉RNA(siRNA)治療薬企業であるArgo Biopharmaceutical Co., Ltd.(Argo Biopharma)は、2026年2月27日〜3月2日に開催される米国アレルギー・喘息・免疫学会(AAAAI)2026年次学会において、BW-20805の第II相中間データを提示するためのレイトブレイキング・アブストラクトとして選出されました。

Argo Biopharma ロゴ(PRNewsfoto/Argo Biopharmaceutical Co., Ltd)

BW-20805は、遺伝性血管性浮腫(HAE)治療のための十分に検証された標的であるプレカリクレイン(PKK)を標的として強力に阻害する、治験段階のsiRNA治療です。長期的な効果によってHAE発作を予防できる可能性を提供します。

「AAAAI年次学会におけるレイトブレイキング・アブストラクトとして、当社の第II相中間データが選出されたことは、BW-20805を支持する強固な裏付けと、増え続けるエビデンスの力を認めるものであり、HAE発作の発作率を驚くほど持続的に低減し、さらに血漿中PKKレベルを迅速かつ深く抑制し、全ての用量レベルにおいて十分に忍容される好ましい安全性プロファイルを併せ持つ可能性を示しています。この臨床データの強さは、患者の予防ニーズに対して“潜在的にクラス最高”となり得る用量レジメンをさらに評価することを支持します」と、Argo Biopharmaの共同創業者兼最高経営責任者(CEO)であるDongxu Shu博士は述べています。

レイトブレイキング・アブストラクトとして選出されたオープンラベル試験の結果は、「遺伝性血管性浮腫の成人における長時間作用型予防的注射製剤BW-20805による有意なHAE発作減少――進行中の第2相研究」(ポスターID:L42)という題名で、BW-20805が血漿中PKKの驚くべき低減をもたらし、さらに意味のある時間補正(time-normalized)されたHAE発作率の低減も示すことが分かりました。持続的なPKK抑制と、好ましい安全性および忍容性プロファイルは、Q6M用量レジメンのさらなる評価を後押しします。

主要なデータのハイライト:

カットオフ時点で、時間補正(time-normalized)のHAE発作率は、600 mg Q24W群で100%、300 mg Q24W群で89%、300 mg Q12W群で**87%**低下しました。さらに、治療を受けた患者の80%(8/10)が発作なしの状態を維持しました。

血漿中PKKレベルは、迅速かつ深い低下を示しました。Day 85において、併合した300 mg群(Q24WおよびQ12W)では、血漿中PKKの平均低下が**92%を超えました。600 mg Q24W群では、PKK低下は約97%**に達しました。

追跡調査169日間を完了した参加者の中では、PKK低下はDay 169で、300 mg Q12W群で98%、600 mg Q24W群でそれぞれ**97%**において持続していました。

BW-20805は概して忍容性が良好で、主に軽度で一過性の注射部位反応が認められたのみで、重篤な有害事象は観察されませんでした。

これらの結果は、好ましい安全性および忍容性プロファイルと組み合わさったBW-20805の堅牢な薬力学的効果を示しており、HAEに対する長時間作用型予防療法としての可能性を裏付けています。

ストーリーは続きます

遺伝性血管性浮腫(HAE)について

遺伝性血管性浮腫(HAE)は、身体のさまざまな部位で突然かつ予測不能な腫れを引き起こすまれな遺伝性疾患です。重症例では喉に影響して生命を脅かすことがあり、死亡率は最大40% 1です。HAEは世界中で約10万人あたり1.5人に影響します 2。現在の治療は頻回投与が必要であり、長時間作用型の予防的治療の必要性が示されています。BW-20805はヒトの肝臓PKK mRNAを標的としてPKK遺伝子発現を阻害し、重要かつより長く続く治療効果によってHAE発作を効果的に予防できる可能性を提供します。

Argo Biopharmaについて

Argo Biopharmaは、世界中の患者により良い治療選択肢を提供するために、次世代のRNAi治療薬の開発に取り組む臨床段階のバイオテクノロジー企業です。同社は、心血管疾患、ウイルス感染、代謝性疾患、専門/希少疾患など幅広い適応症を対象とするRNAi分子候補の、堅牢で多様なパイプラインを確立しています。現在、Argo Biopharmaには臨床開発中の7つのRNAi候補があります。

詳細については、www.argobiopharma.com をご覧ください。

参照:

Giavina-Bianchi P, et al. (2011). CLINICS 66(9): 1627–1636.
Aygören-Pürsün, E, et al. (2018). Orphanet J Rare Dis 13(1): 73.

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