Sarepta Therapeuticsは、Arrowhead Pharmaceuticalsから取得したFSHD1用のsiRNA候補SRP-1001とDM1用のSRP-1003の初期臨床データを発表しました。 単回投与のフェーズ1/2試験からのデータは、この技術が筋肉に構造物を効果的に届け、ターゲット遺伝子の抑制に有望な結果を示していることを示唆しています。 これらの初期結果はSareptaにとって重要であり、アナリストはsiRNAプログラムを、核心ビジネスへの課題の中で会社の将来にとって重要なものと見なしています。
SareptaのArrowheadのsiRNA資産への大きな賭けが早期データをもたらす
Sarepta Therapeuticsは、Arrowhead Pharmaceuticalsから取得したFSHD1用のsiRNA候補SRP-1001とDM1用のSRP-1003の初期臨床データを発表しました。
単回投与のフェーズ1/2試験からのデータは、この技術が筋肉に構造物を効果的に届け、ターゲット遺伝子の抑制に有望な結果を示していることを示唆しています。
これらの初期結果はSareptaにとって重要であり、アナリストはsiRNAプログラムを、核心ビジネスへの課題の中で会社の将来にとって重要なものと見なしています。