Rocket Pharmaceuticalsの株価は、FDAによる遺伝子治療の承認を受けて上昇しました

Investing.com – Rocket Pharmaceuticals（NASDAQ銘柄コード:RCKT）の株価は金曜日に6%上昇した。同社が重症の白血球接着欠損症I型の小児患者を治療するための遺伝子治療KRESLADIについて、米国食品医薬品局（FDA）が承認を加速したことを受けたもの。

KRESLADIは自家造血幹細胞に基づく遺伝子治療で、ITGB2の両アリル変異により重症のLAD-Iの小児患者を対象とする。これらの患者は、人の白血球抗原に適合する同胞ドナーがいないため、同種造血幹細胞移植を受けられない。今回の承認は、FDAが重症のLAD-Iの子ども向けに治療目的の遺伝子治療を初めて承認したことを意味する。

この加速承認は、好中球におけるCD18およびCD11a表面発現の増加に基づいている。臨床的な有益性の確認は、進行中の臨床研究および市販後登録の長期フォローアップデータにより判断される。

重症LAD-Iは、ITGB2遺伝子の変異により引き起こされる、非常にまれで生命を脅かす小児の遺伝性免疫不全疾患である。この疾患の特徴は反復感染であり、治療を行わなければ小児の早期死亡率が高い。米国では、LAD-Iの発症率は出生10万〜20万件の新生児に対して1例程度と推定されており、そのうち約3分の2の患者が重症型に分類される。

今回の承認により、FDAはRocket Pharmaceuticalsに対して希少な小児疾患の優先審査（レア・ピディアトリック・ディジーズ優先審査）資格を付与した。同社は、この資格を現金化して、財務の柔軟性を高め、株主価値を最大化するために、戦略的選択肢を評価する計画だと述べた。

Rocket Pharmaceuticalsの最高経営責任者（CEO）Gaurav Shahは「KRESLADIの承認は、重症LAD-Iの患者群にとって重要なマイルストーンだ」と述べた。

KRESLADIの開発を支援する研究の一部は、カリフォルニア再生医療研究所によって資金提供されている。

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