Rocket Pharmaceuticals (RCKT) 株価、歴史的なFDA遺伝子治療成功で急騰

TLDR

• FDAは、ロケットファーマシューティカルズの重度白血球接着欠損症-I（LAD-I）に対する遺伝子治療KRESLADIに加速承認を与えました。
• RCKT株はプレマーケット取引で最大9％上昇し、金曜日には約6％高い水準で落ち着きました。
• KRESLADIは、重度のLAD-Iに対するFDA承認を受けた初の遺伝子治療であり、子供における希少で命に関わる免疫疾患です。
• FDAはまた、ロケットに対して希少小児疾患優先審査バウチャーを授与しました。この会社はそれを収益化する計画です。
• 承認は、2024年6月のFDAの拒否に続く再提出の後に得られたもので、より多くのデータを求められました。

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FDAは金曜日にロケットファーマシューティカルズの遺伝子治療KRESLADIを承認し、RCKTはプレマーケット取引で最大9％上昇し、オープン時には約6％の高値で落ち着きました。

ロケットファーマシューティカルズ株式会社、RCKT

承認は加速承認であり、早期の証拠に基づいて付与されました — 特に好中球CD18およびCD11aの表面発現の増加です。臨床的利益の完全な確認は、進行中の研究からの長期的データと市販後レジストリに依存します。

#ニュース：ロケットファーマシューティカルズは、本日、重度白血球接着欠損症-I（LAD-I）の小児患者向け初の#遺伝子治療の米国FDA承認を発表しました。

詳細： pic.twitter.com/LkioRrrR5S

— ロケットファーマシューティカルズ (@RocketPharma) 2026年3月27日

KRESLADIは、marnetegragene autotemceとも知られ、自家造血幹細胞に基づく遺伝子治療です。HLA適合の兄弟ドナーがいない重度LAD-Iの小児患者に対して承認されています。

LAD-Iは超希少な遺伝性免疫不全症で、再発感染を引き起こし、治療なしでは幼少期の早期死亡率が高いです。米国では、その発生率は約10万人に1人から20万人に1人と推定され、約3分の2の症例が重度と分類されています。

KRESLADIは、この状態に対する初のFDA承認の遺伝子治療です。

承認は順調にはいきませんでした。FDAは2024年6月に生物学的製剤承認申請を拒否し、ロケットに追加データを提出するよう求めました。

ロケットはBLAを再提出し、FDAは2024年10月にそれを受理し、2026年3月28日を目標行動日として設定しました — これは機関が遵守した期限です。

希少小児疾患バウチャーが財務的な上昇を加える

承認に伴い、FDAはロケットに希少小児疾患優先審査バウチャーを授与しました。これらのバウチャーは、他の製薬会社に数億ドルで販売でき、承認自体に加え、重要な財務的ボーナスと見なされています。

ロケットは、財務の柔軟性を高めるためにバウチャーを収益化する選択肢を評価する計画です。

「KRESLADIの承認は重度LAD-Iコミュニティにとって重要なマイルストーンを示しています」とCEOのガウラブ・シャーは述べました。

研究の背景

KRESLADIの開発を支える研究は、カリフォルニア再生医療研究所によって部分的に資金提供されました。この薬は、白血球が感染と戦うために必要なタンパク質をコードするITGB2遺伝子を標的としています。

ニュージャージー州クランベリーに拠点を置くバイオテクノロジー企業は、数年間にわたりこの承認に向けて取り組んできました。

再提出されたBLAのFDAの行動日付は2026年3月28日であり、機関は予定通り治療法を承認しました。

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