大規模および小規模な医薬品開発者や学術研究者は、COVID-19の治療法を見つけるために激しく試験を行い、期待を寄せています。新規のコロナウイルスに特化した薬が最大の効果をもたらす可能性もありますが、最も早い治療法の手段は既存薬の再利用にあるかもしれません。
先週、カリオファーム・セラピューティクス（KPTI 10.35%）は、COVID-19に苦しむ人々のための解決策を見つける薬開発者の一員として参入しました。同社は、昨年7月に米食品医薬品局（FDA）から再発または難治性多発性骨髄腫（血液がんの一種）の治療薬として承認された経口薬Xpovioを用いた臨床試験を開始しました。
画像出典：Getty Images。
FDAは2019年7月、カリオファームのXpovioに対し、多発性骨髄腫患者の治療薬として迅速承認を与えました。これは、少なくとも4回の治療歴のある患者に対してです。Xpovioとコルチコステロイドのデキサメタゾンを併用した場合、患者の25.3%が完全奏効（がんが検出されない状態）を達成し、奏効期間の中央値は3.8か月でした。これは良い結果に思えないかもしれませんが、これらの患者は進行した癌を患い、すでに4回以上の治療を受けていることを考慮してください。
4月7日、カリオファームはXpovioが多くの呼吸器ウイルス、特にコロナウイルスの複製を妨げることを前臨床試験で示したと強調しました。さらに詳しく見ると、Xpovioは細胞内タンパク質XPO1を阻害します。XPO1はウイルスタンパク質の輸送を助け、炎症の信号を増幅します。したがって、このタンパク質を阻害することで、ウイルスの複製を止め、ウイルスによって引き起こされる炎症性信号を抑制できる可能性があります。Xpovioは、FDA承認済みのXPO1阻害剤の中で唯一のものです。
カリオファームは4月20日、世界規模の多施設、プラセボ対照臨床試験の最初のCOVID-19患者に投与したと発表しました。この試験の設計について詳しく説明しますが、何よりもこの迅速さに注目したいと思います。前臨床データを発表してからわずか2週間足らずで、最初の患者に投与を開始したのです。
第2相臨床試験では、米国、ヨーロッパ、イスラエルの重症COVID-19患者230人を登録する予定です。プラセボ対照も設けられています。研究規模、多施設展開、対照群の設定により、少数の患者と対照群のない探索的試験よりも信頼性の高い結果が得られる見込みです。
Xpovioは、週3回、2週間にわたり経口投与されます。臨床的効果が認められた患者には、さらに2週間の延長投与も選択可能です。COVID-19患者には20mgの用量が投与され、これは多発性骨髄腫の承認用量80mgと比較しています。
世界保健機関（WHO）の勧告に従い、主要評価項目はオーディナルスケールを用いた臨床改善までの時間です。このスケールは、WHOのCOVID-19臨床試験のための研究開発ブループリントの一部です。副次評価項目には、28日目の全死亡率や、人工呼吸器の使用率とその時間が含まれます。
試験の最初の治療期間はわずか2週間のため、結果は今夏に判明する可能性があります。患者の登録速度次第です。短期間の治療のため、予期せぬ副作用が出なければ、脱落者は少ないと考えられます。
血小板減少症は、Xpovioの主要な副作用の一つです。ただし、4月15日の『血液学雑誌』の記事を含む報告によると、COVID-19自体も血小板減少症を引き起こす可能性があると示唆されています。これらの重症患者において、Xpovioが血小板減少症を悪化させるかどうかを理解することが重要です。なぜなら、それが最終的に薬を投与できる患者の数や種類に影響を与える可能性があるからです。
COVID-19と戦うためのバイオテクノロジー企業の取り組みは、絶えず拡大しているようです。成功すれば、たとえ特定の患者層だけに効果があっても、その企業にとっては大きな成果となるでしょう。カリオファームの成功確率は、今のところ誰にも劣りません。同社の新たに開始した試験の厳格さは、前向きな要素です。
バイオテク投資家は、カリオファームが進行期多発性骨髄腫の承認薬を持っていることに安心感を持てます。3月初め、同社は第3相試験の結果を発表し、Xpovioが1〜3回の治療歴のある多発性骨髄腫患者にも効果があることを示しました。これにより、早期段階の患者もXpovioを受けられる可能性が出てきました。投資家は満足し、3日後には1億7250万ドルの新たな資金調達を行いました。
豊富な資金と活発ながん治療薬を持つ同社にとって、COVID-19に対する成功はさらなる追い風となるでしょう。Xpovioが実験室で示したように、人間での効果も期待しましょう。
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大規模および小規模な医薬品開発者や学術研究者は、COVID-19の治療法を見つけるために激しく試験を行い、期待を寄せています。新規のコロナウイルスに特化した薬が最大の効果をもたらす可能性もありますが、最も早い治療法の手段は既存薬の再利用にあるかもしれません。
先週、カリオファーム・セラピューティクス（KPTI 10.35%）は、COVID-19に苦しむ人々のための解決策を見つける薬開発者の一員として参入しました。同社は、昨年7月に米食品医薬品局（FDA）から再発または難治性多発性骨髄腫（血液がんの一種）の治療薬として承認された経口薬Xpovioを用いた臨床試験を開始しました。
画像出典：Getty Images。
薬について
FDAは2019年7月、カリオファームのXpovioに対し、多発性骨髄腫患者の治療薬として迅速承認を与えました。これは、少なくとも4回の治療歴のある患者に対してです。Xpovioとコルチコステロイドのデキサメタゾンを併用した場合、患者の25.3%が完全奏効（がんが検出されない状態）を達成し、奏効期間の中央値は3.8か月でした。これは良い結果に思えないかもしれませんが、これらの患者は進行した癌を患い、すでに4回以上の治療を受けていることを考慮してください。
4月7日、カリオファームはXpovioが多くの呼吸器ウイルス、特にコロナウイルスの複製を妨げることを前臨床試験で示したと強調しました。さらに詳しく見ると、Xpovioは細胞内タンパク質XPO1を阻害します。XPO1はウイルスタンパク質の輸送を助け、炎症の信号を増幅します。したがって、このタンパク質を阻害することで、ウイルスの複製を止め、ウイルスによって引き起こされる炎症性信号を抑制できる可能性があります。Xpovioは、FDA承認済みのXPO1阻害剤の中で唯一のものです。
カリオファームは4月20日、世界規模の多施設、プラセボ対照臨床試験の最初のCOVID-19患者に投与したと発表しました。この試験の設計について詳しく説明しますが、何よりもこの迅速さに注目したいと思います。前臨床データを発表してからわずか2週間足らずで、最初の患者に投与を開始したのです。
試験の設計
第2相臨床試験では、米国、ヨーロッパ、イスラエルの重症COVID-19患者230人を登録する予定です。プラセボ対照も設けられています。研究規模、多施設展開、対照群の設定により、少数の患者と対照群のない探索的試験よりも信頼性の高い結果が得られる見込みです。
Xpovioは、週3回、2週間にわたり経口投与されます。臨床的効果が認められた患者には、さらに2週間の延長投与も選択可能です。COVID-19患者には20mgの用量が投与され、これは多発性骨髄腫の承認用量80mgと比較しています。
世界保健機関（WHO）の勧告に従い、主要評価項目はオーディナルスケールを用いた臨床改善までの時間です。このスケールは、WHOのCOVID-19臨床試験のための研究開発ブループリントの一部です。副次評価項目には、28日目の全死亡率や、人工呼吸器の使用率とその時間が含まれます。
試験の最初の治療期間はわずか2週間のため、結果は今夏に判明する可能性があります。患者の登録速度次第です。短期間の治療のため、予期せぬ副作用が出なければ、脱落者は少ないと考えられます。
血小板減少症は、Xpovioの主要な副作用の一つです。ただし、4月15日の『血液学雑誌』の記事を含む報告によると、COVID-19自体も血小板減少症を引き起こす可能性があると示唆されています。これらの重症患者において、Xpovioが血小板減少症を悪化させるかどうかを理解することが重要です。なぜなら、それが最終的に薬を投与できる患者の数や種類に影響を与える可能性があるからです。
結論
COVID-19と戦うためのバイオテクノロジー企業の取り組みは、絶えず拡大しているようです。成功すれば、たとえ特定の患者層だけに効果があっても、その企業にとっては大きな成果となるでしょう。カリオファームの成功確率は、今のところ誰にも劣りません。同社の新たに開始した試験の厳格さは、前向きな要素です。
バイオテク投資家は、カリオファームが進行期多発性骨髄腫の承認薬を持っていることに安心感を持てます。3月初め、同社は第3相試験の結果を発表し、Xpovioが1〜3回の治療歴のある多発性骨髄腫患者にも効果があることを示しました。これにより、早期段階の患者もXpovioを受けられる可能性が出てきました。投資家は満足し、3日後には1億7250万ドルの新たな資金調達を行いました。
豊富な資金と活発ながん治療薬を持つ同社にとって、COVID-19に対する成功はさらなる追い風となるでしょう。Xpovioが実験室で示したように、人間での効果も期待しましょう。