Frequency Therapeuticsは、アメリカ国内で4000万人以上の人々がFX-322のような内耳の損傷した毛細胞を再生する薬の恩恵を受ける可能性があると考えています。これは、同社の時価総額が、もしFX-322の単回注射が効果的であることを証明できれば、現在の何倍にも膨らむ可能性があることを意味します。
Frequency Therapeuticsは、内耳の毛細胞を再生させる新薬を発見したわけではありません。FX-322は、古い抗てんかん薬と広く利用可能な細胞増殖促進剤を組み合わせたもので、通常は実験室レベルにとどまっています。古い分子の再利用に問題はありませんが、投資家は同社に他の収益源がないことも理解しておく必要があります。
3つの打撃を受けたバイオテック株：回復できるか？
過去1ヶ月はバイオテクノロジー株全体にとって非常に厳しい期間でした。そのため、臨床試験の結果が優れていない限り、報告するには縁起の良くない時期でした。
どうやら、これらの3つのバイオテクノロジースタートアップはそのメッセージを受け取っていなかったようです。3つの株価は、投資家が期待したほどの結果ではなかった発表を受けて大きく下落しました。
これらの株の中で、割安株のポートフォリオに入る可能性があるのはどれでしょうか？これらの下落の原因をまず確認する前に、何が株価を下げたのかを見てみましょう。
出典：Yahoo!ファイナンス。
この臨床段階のバイオテクは、主成分のFX-322を用いて一般的な難聴の一種を治療しようとしています。感音性難聴（SNHL）は、内耳の毛細胞が損傷し、周波数ごとの受容が妨げられることで発生します。これにより、まるで壊れたカーオーディオのスピーカーを通して話しているかのように聞こえることがあります。今年初め、Frequency Therapeuticsの株価は急騰しました。これは、フェーズ1試験で16人の患者にFX-322を中耳に単回注射したところ、プラセボを投与された患者と比べて顕著な改善が見られたためです。
画像出典：Getty Images。
最近では、Frequency Therapeuticsの株価は大きく下落しています。FX-322は、複数回の注射を行った大規模なプラセボ対照試験で、以前の成功を再現できなかったためです。同社は、多回注射の試験設計が期待外れのフェーズ2データの原因だとしています。最近の単独アーム研究の結果は、まだ諦めるには早いことを示唆しています。
Frequency Therapeuticsは、アメリカ国内で4000万人以上の人々がFX-322のような内耳の損傷した毛細胞を再生する薬の恩恵を受ける可能性があると考えています。これは、同社の時価総額が、もしFX-322の単回注射が効果的であることを証明できれば、現在の何倍にも膨らむ可能性があることを意味します。
このプレコマーシャル段階の企業は、稀少疾患である脊髄性筋萎縮症（SMA）の治療を目的とした実験的な筋肉増強促進薬、アピテグロマブの開発を進めています。進行性の神経損傷により筋肉量が減少しますが、フェーズ2のトップザ試験の6ヶ月データは、アピテグロマブがSMA患者の運動機能に有意義な改善をもたらす可能性を示唆しました。
今月初め、トップザ試験の12ヶ月データが投資家の期待ほどの改善を示さなかったため、Scholar Rockの株価は急落しました。アピテグロマブの追跡データも期待通りの成果を上げませんでしたが、SMA患者の進行性神経損傷を防ぐ薬を含むアプローチは成功の可能性が高いと考えられます。
バイオジェン (BIIB +0.88%)も、運動ニューロンの損傷を防ぐ薬、スピナラザを開発しています。SMAタイプ3の患者のサブグループは、スピナラザとアピテグロマブの併用治療により、12ヶ月後のフォローアップで有意義な筋肉機能の改善を示しました。これらの患者はピクルスの瓶を開けるのはまだ難しいかもしれませんが、これまでの改善は長期的には生活の質の大きな向上につながる可能性があります。
トップザ試験で観察された良好な結果の確認を求めて、Scholar Rockは主要候補薬をより大規模な重要試験に急いで投入します。成功すれば、この株は最近の下落を取り戻し、さらに上昇する可能性があります。
この臨床段階のバイオテクの株価は、筋ジストロフィー（DMD）患者を対象とした臨床試験の結果が期待外れだったため、3月に急落しました。これは、隣接する筋肉組織が摩擦し合わないようにする構造タンパク質、ジストロフィンの遺伝子変異による遺伝性の筋肉萎縮性疾患です。
Solid Biosciencesの主成分候補薬、SGT-001は、ウイルスベクターに遺伝子指示を詰め込んだもので、自然に存在するジストロフィン遺伝子の一部をコードしています。この実験的な遺伝子治療は、マイクロジストロフィンを導入します。元のレシピは非常に大きいため、運搬用に改良されたウイルスに収まらないのです。早期の結果は、進行中の用量決定研究の中間評価で機能的な利益の兆候を示しました。
3月に、Solidの株価は崩壊しました。追跡結果はウォール街の期待ほど素晴らしいものではありませんでした。48週間後、高用量のSGT-001を投与された最初の3人の患者は、未治療の患者よりわずかに改善し、以前報告されたより小さな用量よりも良好な結果を示しました。
最も反発しやすいのは？
Solid Biosciencesは、ジストロフィンのミニチュア版を開発している唯一の企業ではありません。同じく臨床段階のスタートアップにはSarepta Therapeutics (SRPT 3.61%)やファイザー (PFE +1.10%)もあり、両者とも長期的なデータはやや期待外れでした。SGT-001と他の競合製品との差別化を図るさらなる結果次第では、Solid Biosciencesの株価は再び上昇する可能性がありますが、時間がかかるかもしれません。同社はまだフェーズ3試験の開始時期も明らかにしていません。
Frequency Therapeuticsは、内耳の毛細胞を再生させる新薬を発見したわけではありません。FX-322は、古い抗てんかん薬と広く利用可能な細胞増殖促進剤を組み合わせたもので、通常は実験室レベルにとどまっています。古い分子の再利用に問題はありませんが、投資家は同社に他の収益源がないことも理解しておく必要があります。
FrequencyとSolidは危険な綱渡りをしていますが、Scholar Rockの主候補薬は、免疫システムが癌と戦うのを助ける新しい抗体シリーズの一つです。最近の科学会議で、Scholar RockはSRK-181という、免疫システムの癌との戦いを支援する新たな抗体を含む臨床試験を開始したことを発表しました。目標に向かって多くのチャンスを持つこの企業は、他のバイオ株よりも反発の可能性が高いと見られています。