2026年の筋萎縮性側索硬化症協会（MDA）会議では、バイオジェン、サレプタ、エッジワイズの筋萎縮症治療における新たな進展が紹介されました。バイオジェンのサランセレンは、重要な脊髄性筋萎縮症（SMA）バイオマーカーの有意な低下を示し、第3相臨床試験に進展しています。エッジワイズ・セラピューティクスは、MESA研究から得られたベッカー型筋ジストロフィー治療薬セバセムテンの長期的な機能改善に関する良好なデータを発表し、継続中の重要な試験に貢献しています。サレプタ・セラピューティクスは、デュシェンヌ型筋ジストロフィーのエクソンスキッパー薬Vyondys 53とAmondys 45の事後解析を提供し、これらの薬の完全なFDA承認を支援するとともに、歩行可能な患者を対象とした遺伝子治療薬Elevidysの3年間の良好なデータも共有しました。
MDA 2026: Biogen、Sarepta、Edgewiseが筋肉障害に対処
2026年の筋萎縮性側索硬化症協会（MDA）会議では、バイオジェン、サレプタ、エッジワイズの筋萎縮症治療における新たな進展が紹介されました。バイオジェンのサランセレンは、重要な脊髄性筋萎縮症（SMA）バイオマーカーの有意な低下を示し、第3相臨床試験に進展しています。エッジワイズ・セラピューティクスは、MESA研究から得られたベッカー型筋ジストロフィー治療薬セバセムテンの長期的な機能改善に関する良好なデータを発表し、継続中の重要な試験に貢献しています。サレプタ・セラピューティクスは、デュシェンヌ型筋ジストロフィーのエクソンスキッパー薬Vyondys 53とAmondys 45の事後解析を提供し、これらの薬の完全なFDA承認を支援するとともに、歩行可能な患者を対象とした遺伝子治療薬Elevidysの3年間の良好なデータも共有しました。