FDAは、希少な遺伝性疾患の最初の薬としてルコボリンを承認し、自閉症治療として宣伝した後

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米食品医薬品局（FDA）は火曜日、数十年にわたり処方されてきたビタミン剤「ルコボリン」を、特定の成人と子供の希少遺伝性疾患の最初の治療薬として承認しました。

この動きは、トランプ政権が数ヶ月前にルコボリンを自閉症スペクトラム障害の症状を持つ患者のより広いグループの治療候補として推奨したことに続くものです。この主張は医療界や研究コミュニティの一部から懐疑的な声も上がりましたが、家族の間では期待が高まり、米国での処方が急増しました。

あるFDA関係者は月曜日、記者団に対し「自閉症に対してより広範な効果を立証できる十分なデータはまだない」と述べつつ、「企業からのルコボリンの自閉症患者における研究への関心には開かれている」と語りました。

この薬剤はフォリナ酸とも呼ばれ、ビタミンB9の合成形態であり、化学療法の副作用の治療に用いられてきました。少数の小規模試験では、ルコボリンが自閉症の子供たちに対するオフラベル治療として効果的である可能性が示唆されており、一部の家族は言葉や社会性の発達に役立ったと報告しています。

匿名を条件に決定について語ったFDA関係者は、月曜日に記者団に対し、最初は自閉症治療としてルコボリンの広範なレビューを行い、その後、脳の葉酸欠乏症と呼ばれる稀な遺伝子変異に伴う小さな対象集団に承認を絞ったと述べました。

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FDAコミッショナーのマカリー博士が希少疾患治療薬の承認や内部政治について語る

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この状態は自閉症と重なる特徴を持ち、通常2歳未満の幼児に発症し、重度の発達遅延、てんかん、筋肉制御の欠如、その他深刻な神経学的合併症を引き起こすことがあります。

関係者は、FDAがその状態の患者にルコボリンを使用した際に「最も質の高いデータ」を得られたと判断し、承認範囲を拡大することを決定したと述べました。これにはジェネリック版とGSKの旧ブランド薬「ウェルコボリン」の両方が含まれます。

「それが最も効果の大きかったデータでした」と関係者は会議で述べました。「そのため、その集団に絞り込みました。科学的根拠と治療効果の大きさの両面で最も強いと感じたからです。これにより、データの制約を克服できると考えました。」

承認は、患者の症例報告を含む既存の文献の体系的レビューに基づいていますが、ランダム化比較試験は含まれていません。同じ関係者は、体系的レビューには偏りがある可能性も認めつつ、「治療効果が非常に大きいため、その懸念を上回る」と強調しました。

FDAは、ルコボリンの既存メーカーに対し、需要増に対応した生産拡大を促していると付け加えました。GSKは1983年から1997年まで薬を販売していましたが、9月に同社は再発売や製造の計画はないと発表しています。

火曜日のリリースで、FDAの薬物評価・研究センターの臨時所長トレイシー・ベス・ホーグ博士は、「この承認は、極めて稀な疾患に対する効果的な治療法を迅速に特定しつつ、承認の証拠基準を維持するというFDAのコミットメントを示すものです」と述べました。

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