Patrick Bafuma（10x Genomics）： パンデミックは、現代医療を進歩させるために生命科学チームに必要なツールを提供する重要性を改めて思い知らされる出来事でした。研究と発見を促進するためには、公的資金と民間資金の両方を継続的に投入し続けることが不可欠です。このトレンドに投資する最良の方法は、「生物学の世紀」のリーダーである10x Genomicsに投資することです。
しかし、どうしてこれほど確信を持てるのか？それは、同社の年次イベント「Xperience」が製品への関心を高め、維持しているからです。この会議では、参加者が他の研究者がどのように同社のツールを使っているかを知り、専門家とのライブQ&Aセッションに参加できます。これにより、10xは顧客のニーズを把握し、科学の進歩を支援するための製品を提供し続けることが可能です。2021年の初開催のXperienceには、最初の2日間で3,000人以上が参加し、そのうち3分の1以上が同社の新製品を初めて体験した人々でした。このコンセプトは、Salesforce.com（Dreamforce）、Zoom Video Communications（Zoomtopia）、MongoDB（MongoDB World）の事例と似ています。
Taylor Carmichael（Pieris Pharmaceuticals）： 小さな企業、Pieris Pharmaceuticalsは、新しいタイプの医薬品であるAnticalinタンパク質の権利を所有しています。これらは、モノクローナル抗体（mAbs）によって検証された生物学的作用を利用できる一方、より優れた特性を持つタンパク質です。具体的には、Anticalinsは抗体の8分の1の大きさです。
George Budwell（Sana Biotechnology）： 遺伝子操作された細胞療法は、多様な液体腫瘍の治療において大きな可能性を示しており、最近では固形腫瘍の臨床成功例も出ています。しかし、この革新的な治療法は、物流の複雑さ、安全性の問題、特に腫瘍以外の疾患に対する十分なターゲティングの難しさなど、多くの課題に阻まれています。Pre-clinical段階のSana Biotechnologyは、これらの課題を解決するために最先端技術を結集しています。
COVID-19に関係なく上昇する3つのバイオテック企業
COVID-19はここ数年、医療分野を支配してきました。実際、世界の多くの人々にとって最大の関心事でした。それに伴い、いくつかのエキサイティングな投資機会も生まれています。しかし、COVID以外にも見逃せないチャンスは存在します。3人のFool.com寄稿者は、パンデミックの状況に関係なく素晴らしい投資となり得るバイオテクノロジー株を見つけました。
彼らが10x Genomics（TXG 12.35%）、Pieris Pharmaceuticals（PIRS +0.00%）、そしてSana Biotechnology（SANA +0.00%）を推す理由です。
画像出典：Getty Images。
科学者たちがこの会社を愛する理由とその背景
Patrick Bafuma（10x Genomics）： パンデミックは、現代医療を進歩させるために生命科学チームに必要なツールを提供する重要性を改めて思い知らされる出来事でした。研究と発見を促進するためには、公的資金と民間資金の両方を継続的に投入し続けることが不可欠です。このトレンドに投資する最良の方法は、「生物学の世紀」のリーダーである10x Genomicsに投資することです。
この革新的な企業は、単一細胞内の状態を詳細に観察できる装置と付属品、試薬を販売しています。この高解像度は、10xが登場するまではほとんど実現不可能でした。さらに、同社の装置は世界のトップ100の研究機関すべてに設置されています。科学者たちは10xの製品を使わなければ、競合に遅れをとるリスクがあります。
しかし、どうしてこれほど確信を持てるのか？それは、同社の年次イベント「Xperience」が製品への関心を高め、維持しているからです。この会議では、参加者が他の研究者がどのように同社のツールを使っているかを知り、専門家とのライブQ&Aセッションに参加できます。これにより、10xは顧客のニーズを把握し、科学の進歩を支援するための製品を提供し続けることが可能です。2021年の初開催のXperienceには、最初の2日間で3,000人以上が参加し、そのうち3分の1以上が同社の新製品を初めて体験した人々でした。このコンセプトは、Salesforce.com（Dreamforce）、Zoom Video Communications（Zoomtopia）、MongoDB（MongoDB World）の事例と似ています。
2022年2月16日に2021年第4四半期の決算を発表する際、同社は2021年の年間売上高が5億ドルを超えると予測しており、2020年比で60%増となります。Xperienceと2020年以来の13の新製品発表を通じて、この生命科学研究企業は、COVID-19の未来に関係なく、今後も成長を続ける準備を整えています。
抗体よりも効果的かもしれない新しい薬のクラス
Taylor Carmichael（Pieris Pharmaceuticals）： 小さな企業、Pieris Pharmaceuticalsは、新しいタイプの医薬品であるAnticalinタンパク質の権利を所有しています。これらは、モノクローナル抗体（mAbs）によって検証された生物学的作用を利用できる一方、より優れた特性を持つタンパク質です。具体的には、Anticalinsは抗体の8分の1の大きさです。
バイオテクノロジー、特に多くの技術と同様に、小ささは大きな武器です。Anticalinsは非常に小さいため、抗体ではできないことを可能にします。例えば、Anticalinsは肺に直接アクセスできるため、喘息治療薬を探している場合、肺に直接届く薬の方が、到達できない大きさの薬よりも優れている可能性があります。
このため、AstraZenecaはPierisからAnticalin分子のライセンスを取得し、肺に直接作用する喘息薬の開発を進めています。その他のバイオテク企業もPierisと提携しています。例えば、Genentech（現在はRocheの一部）やSeagenです。Seagenとの契約からも明らかなように、Anticalinsは呼吸器疾患だけでなく、がん治療薬にも応用できる可能性があります。
既存の提携契約により、Pierisは最大90億ドルのマイルストーン支払い（ロイヤルティ含む）を受け取ることが可能です。時価総額は2億3,700万ドルと小規模ですが、これはなかなかの金額です。
本当に驚くべきことは、これらの提携契約は始まりに過ぎないということです。抗体市場は2020年に1460億ドルと評価されていました。Pierisが新しいタンパク質クラスを抗体のミニチュア版として確立できれば、可能性は無限大です。同社の喘息治療薬は現在第2相臨床試験中で、良いニュースが出れば株価は大きく上昇するでしょう。
次世代の細胞療法に期待
George Budwell（Sana Biotechnology）： 遺伝子操作された細胞療法は、多様な液体腫瘍の治療において大きな可能性を示しており、最近では固形腫瘍の臨床成功例も出ています。しかし、この革新的な治療法は、物流の複雑さ、安全性の問題、特に腫瘍以外の疾患に対する十分なターゲティングの難しさなど、多くの課題に阻まれています。Pre-clinical段階のSana Biotechnologyは、これらの課題を解決するために最先端技術を結集しています。
まだ創業間もない同社ですが、その融合技術は、多様な細胞表面受容体を成功裏に標的化できる重要な突破口となる可能性があります。さらに、Sanaの実験室で作られた免疫抑制細胞は、多くの未治療の医療状態に対して細胞療法を提供する扉を開くかもしれません。
現状はどうか？ Sanaは今年後半にFDAに申請し、最初のヒト臨床試験を行う予定です。今後数年間で、腫瘍、糖尿病、中枢神経系疾患、心血管疾患、遺伝性疾患などの高付加価値疾患に対する新規治療薬を臨床に導入することを目指しています。投資の観点から重要なのは、これらの治療薬のいくつかがブロックバスター級の製品になる可能性があることです。とはいえ、Sanaはまだ前臨床段階にあり、商業化には長い道のりがあります。