Sentynl Therapeutics と PRG S&T が Hutchinson-Gilford Progeria Syndrome の分子ライセンス契約を締結

セントリン・セラピューティクス、PRG S&Tと契約を締結し、ハッチンソン・ギルフォード・プロジェリア症候群向けの分子をライセンス取得

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インド・アーメダバードおよびカリフォルニア州ソラナビーチ、2026年3月16日

セントリンは、臨床試験中の薬剤候補であるProgerinin（SLC-D011）の全権利を取得し、希少疾患および超希少疾患製品のポートフォリオに追加します

インド・アーメダバードおよびカリフォルニア州ソラナビーチ、2026年3月16日 /PRNewswire/ – 米国拠点のバイオ医薬品企業であり、ジダス・ライフサイエンス・リミテッドの完全子会社であるセントリン・セラピューティクス株式会社（“セントリン”）は、希少遺伝性疾患の治療薬開発を専門とする韓国企業PRG S&Tと契約を締結し、ハッチンソン・ギルフォード・プロジェリア症候群（HGPSまたは「プロジェリア」）向けの臨床候補薬Progerinin（SLC-D011）のライセンスを取得することを発表しました。

この契約により、セントリンは直ちにPRG S&Tと協力して、米国食品医薬品局（FDA）により孤児薬に指定されているHGPSのためのProgerinin（SLC-D011）の臨床開発を推進できます。特定のマイルストーンを達成した場合、クロージング時にセントリンはこの分子の全権利を取得し、Progerininは同社の2番目のHGPS治療薬となります。本プログラムは現在、フェーズ2Aの臨床試験を最終調整中であり、2026年上半期末までにデータが得られる見込みです。

「この取得は、ハッチンソン・ギルフォード・プロジェリア症候群の治療薬ポートフォリオ拡大において重要な一歩です。未治療のまま放置すると患者の健康に深刻な影響を及ぼす可能性があります」と、ジダス・ライフサイエンス・リミテッドのマネージングディレクター、シャルビル・P・パテル博士は述べています。「患者が健康で充実した生活を送る支援は私たちの使命の核心であり、PRG S&Tとの契約は、希少疾患に影響を受ける患者や家族のための孤児薬の開発を進めることで、この使命を直接推進します。」

「ハッチンソン・ギルフォード・プロジェリア症候群の子供たちは、容赦ない疾患に直面しています。しかし、プロジェリア研究は実際の進展を見せており、新しい科学が可能性を変えつつあります」と、セントリンのCEOマット・ヘックは述べています。「この契約により、Progerininを私たちのプロジェリア治療ポートフォリオに加えることができ、進展を実際の治療法に変えるという私たちのコミットメントを示しています。」

Progerininは、経口投与可能な小分子薬であり、希少遺伝性疾患であるハッチンソン・ギルフォード・プロジェリア症候群の潜在的治療薬として開発中です。この疾患は、突然の老化を引き起こす遺伝子変異により生成される異常なラミンAタンパク質であるプロゲリンの蓄積によって引き起こされます。Progerininは、細胞内のプロゲリンの相互作用と有害な影響を阻害し、核の構造を改善し、細胞の損傷を軽減することを目的としています。現在、FDAや他の保健当局による承認は得られていません。

「プロジェリア研究財団（PRF）は、Progerininの開発につながった基礎研究に資金を提供しており、この可能性のある道筋が前進していることを喜ばしく思います」と、プロジェリア研究財団の医療ディレクター、レスリー・ゴードン博士は述べています。「PRFの使命は、プロジェリアの治療法と根本的な治療を見つけることです。PRG S&Tとセントリンの努力に感謝し、私たちの患者コミュニティの子供たちや若者の生活改善に役立つことを願っています。」

初期の研究と臨床試験は、Progerininが疾患の進行を遅らせ、生存率を向上させるかどうかを調査し、もう一つの治療選択肢を提供する可能性があります。現在、米国、EU、英国、イスラエル、日本では、Zokinvy®（ロナファルニブ）のみがHGPSおよび特定の処理不全型プロジェロイドラミノパチーの承認済み治療薬です。

Progerininについて
Progerininは、ハッチンソン・ギルフォード・プロジェリア症候群（HGPS）の治療を目的として開発中の小分子薬候補です。この疾患は、_LMNA_遺伝子の突然変異により異常なタンパク質であるプロゲリンが生成されることで発症します。HGPSでは、この変異により細胞が正常なラミンAの代わりにプロゲリンを生成し、核の欠陥と老化症状を促進します。マウスモデルでは、Progerininの治療により寿命が8〜10週間延長し、体重も改善されました。未治療の対照群は平均16.8週間、最大18週間の寿命でしたが、治療群は平均25.2週間、最大26週間と有意に延長されました（p < 0.001）。

プロジェリアについて
プロジェリアは、ハッチンソン・ギルフォード・プロジェリア症候群とプロジェロイドラミノパチーを総称し、超希少で致命的な遺伝性早老症です。HGPSは、_LMNA_の点突然変異により、異常なファルネシル化ラミンA変異体であるプロゲリンが生成されることによって引き起こされます。プロジェロイドラミノパチーは、_LMNA_および/または_ZMPSTE24_の変異によりラミンAの処理が障害され、ファルネシル化された前ラミンAタンパク質（プロゲリンを含む）が蓄積することで進行する遺伝性疾患です。

HGPSの子供たちは、平均14.5歳で動脈硬化症により死亡します。疾患の症状には、重度の成長不良、硬化症様の皮膚、全身性脂肪異形成、脱毛、関節拘縮、骨格異形成、全身性の動脈硬化と心血管の低下、重度の脳卒中などがあります。

ジダス・ライフサイエンス・リミテッドについて
ジダス・ライフサイエンス・リミテッドは、医薬品と消費者向けウェルネス分野でリーダーシップを持つイノベーション主導のライフサイエンス企業であり、新興のMedTechフランチャイズと米国、インド、その他の国際市場に展開しています。2025年9月30日時点で、世界中で29,000人の従業員と1,500人の研究開発に従事する科学者を擁し、質の高い医療ソリューションを通じて新たな可能性を切り開くことを使命としています。革新的な発見を通じて人々の生活を変革することを目指しています。詳細は公式ウェブサイトをご覧ください。

セントリン・セラピューティクスについて
セントリン・セラピューティクス株式会社（“セントリン”）は、希少疾患患者に革新的な治療法を提供することに焦点を当てた、米国の臨床段階のバイオ医薬品企業です。希少疾患コミュニティへのコミットメントで知られ、グローバルな事業と親会社のジダスグループを活用し、世界各国の患者に治療薬の開発、製造、提供を推進しています。患者の結果とアクセスの改善に努め、倫理基準と法令、業界ガイドラインを遵守しています。詳細は公式ウェブサイトをご覧ください。

PRG S&Tについて
PRG S&Tは、希少遺伝性疾患の治療を専門とする研究開発企業です。異常なタンパク質間相互作用（PPI）を標的とした小分子薬を用いて、ラミノパチー、神経変性疾患、神経腫瘍などの希少遺伝性疾患の治療薬を開発しています。詳細はwww.eng.prgst.comをご覧ください。

資料

1. ゴードン LB、ブラウン WT、コリンズ FS. ハッチンソン・ギルフォード・プロジェリア症候群。2003年12月12日
   [更新：2019年1月17日]。In: Adam MP, Ardinger HH, Pagon RA, et al., editors. GeneReviews® [インターネット]. シアトル（WA）：ワシントン大学、1993-2020.
2. ゴードン LB、シャペル H、マッサロ J、他。ロナファルニブ治療と未治療の関連性_ハッチンソン・ギルフォード・プロジェリア症候群患者の死亡率。JAMA. 2018;319(16):1687-1695. doi:10.1001/jama.2018.3264.
3. マルセロ A、ウォーマン HJ、ズィン・ジャスティン S. プロジェロイドラミノパチーのタンパク質構造とメカニズム的基盤。FEBSジャーナル. 2021:288:2757-2772. Doi:10.111/febs.15526.