遺伝子治療企業uniQure（QURE.US）は、当初、ハンチントン病候補薬AMT-130が米国FDAの迅速承認を得ることを期待していたが、その期待は最近崩れた。FDAは同バイオ医薬品企業に対し、ランダム化二重盲検のプラセボ対照第III相臨床試験を実施するよう明確に指示した。このニュースを受けて、同社の株価は月曜日の取引終了時に約33％下落した。同社の発表によると、uniQureはこれまで、外部対照と比較した第I/II相臨床試験のデータに基づき承認申請を行う予定だった。しかし、FDAは現行のデータでは「AMT-130の上市申請に必要な主要な有効性証拠として十分ではない」と判断した。uniQureは、第二四半期にFDAとB会議を開催し、その後の推進方針について協議する予定だと述べている。その後の電話会議で、最高経営責任者のMatthew Kapustaは、I/II相のデータにより、この薬は疾患の進行速度を75％遅らせ、全体的な機能低下速度を60％遅らせることが示されたと明らかにした。しかし、彼はまた、昨年10月に開催されたpre-BLA会議で、「FDAは当時提出されたデータが……BLA申請の主要な根拠としては不十分であると示した」と認めた。
FDAは第III相試験の実施を要求し、uniQure(QURE.US)のハンチントン病遺伝子治療の上市が妨げられ、株価は約33％急落した。
遺伝子治療企業uniQure（QURE.US）は、当初、ハンチントン病候補薬AMT-130が米国FDAの迅速承認を得ることを期待していたが、その期待は最近崩れた。FDAは同バイオ医薬品企業に対し、ランダム化二重盲検のプラセボ対照第III相臨床試験を実施するよう明確に指示した。
このニュースを受けて、同社の株価は月曜日の取引終了時に約33％下落した。
同社の発表によると、uniQureはこれまで、外部対照と比較した第I/II相臨床試験のデータに基づき承認申請を行う予定だった。しかし、FDAは現行のデータでは「AMT-130の上市申請に必要な主要な有効性証拠として十分ではない」と判断した。
uniQureは、第二四半期にFDAとB会議を開催し、その後の推進方針について協議する予定だと述べている。
その後の電話会議で、最高経営責任者のMatthew Kapustaは、I/II相のデータにより、この薬は疾患の進行速度を75％遅らせ、全体的な機能低下速度を60％遅らせることが示されたと明らかにした。しかし、彼はまた、昨年10月に開催されたpre-BLA会議で、「FDAは当時提出されたデータが……BLA申請の主要な根拠としては不十分であると示した」と認めた。