uniQure、CSL Behringと$2 億ドルのライセンス契約を締結

最大21億ドルとロイヤルティの対価として、uniQure（QURE 13.81%）は水曜日に、血友病B遺伝子治療薬であるetranacogene dezaparvovecの世界的な商業化権をCSL Behring（CSLLY 0.67%）にライセンス供与しました。

Etranacogene dezaparvovecは臨床段階の遺伝子治療であり、血友病Bの治療に大きな変革をもたらす可能性があります。遺伝性疾患である血友病Bは、血液凝固因子IXの十分な産生を妨げ、制御不能な出血事件のリスクを高め、終生の定期的な点滴治療を必要とします。

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点滴治療とは異なり、このバイオテクノロジー企業の治療法は、肝臓に機能性遺伝子を導入することで、患者自身の因子IXの産生能力を回復させることができます。第3相臨床試験は今年後半に終了する見込みですが、中間段階のデータは、このアプローチが出血リスクを排除または大幅に低減し、コストのかかる点滴の必要性を効果的に排除できる可能性を示唆しています。

12月、uniQureは第2b相試験の患者が36週時点で平均45%の正常な因子IXを産生し、5人の第1/2相試験の患者のうち2×10^13 gc/kgの投与を受けた患者は、その後3年間にわたり定期的な因子IX補充療法を必要としなかったと発表しました。

この有望なデータにより、多くの投資家はuniQureの買収者が現れる可能性を信じていましたが、同社は血友病市場のリーダーであり、昨年の関連収益が10億ドルを超えたCSL Behringに薬の権利をライセンス供与することを決定しました。

etranacogene dezaparvovecの第3相試験が米食品医薬品局（FDA）の承認を得ることができれば、CSL Behringは自社の血友病B遺伝子治療を開発しているPfizerと競合する可能性があります。

遺伝子治療の販売権と引き換えに、uniQureは前払いで4億5000万ドルを受け取り、さらに規制および商業的マイルストーンとして最大16億ドルを受け取る予定です。また、将来の純製品売上高に対して二桁のロイヤルティ（最大20%台）を受け取ります。

同社は、この収益の一部を、現在第1相臨床試験中のハンチントン病治療薬AMT-130を含むパイプラインの遺伝子治療の開発に充てる予定です。