最近、PepGen Inc.の株は時間外取引で115%以上急騰し、1株あたり5.74ドルに達しました。この上昇は主に、進行中のFREEDOM-DM1試験の15 mg/kg投与群のデータが優れた結果を示したためです。

FREEDOM-DM1是一个多国参与的安慰剂对照I期单次剂量递增研究,旨在评估PepGen的领先药物PGN-EDODM1,Adult 1型肌强直性营养adverse (DM1) patients中安全和tolerability。 研究从5 mg/kg和10 mg/kg 剂量组开始,并逐步递增到15 mg/kg。

最近発表された研究結果によると、15 mg/kgの用量を受けた患者は平均53.7%のスプライシング修正率を示しました。このデータは、以前の5 mg/kgおよび10 mg/kgの用量群の12.3%および29.1%と比較して有意な改善があります。誤ったスプライシングがDM1の根本原因であるため、企業は高いレベルのスプライシング修正が分子欠陥を逆転させ、繰り返し投与研究において筋強直や筋無力などのさまざまな機能的改善をもたらす可能性があると考えています。

DM1、またはSteinert病は、筋肉の硬直、無力、および心臓や呼吸器系の異常を引き起こす遺伝性疾患です。アメリカでは約4万人、ヨーロッパでは7.5万人、日本では1.5万人がこの病気の影響を受けていると推定されています。研究では、15 mg/kgの用量のPGN-EDODM1は全体的に良好な耐容性を示し、試験中に重篤な治療関連有害事象は発生しませんでした。

同時に、FREEDOM2-DM1試験が進行中であり、これは第2相のランダム化、二重盲検、プラセボ対照、多回投与漸増の臨床試験で、約24名の成人DM1患者を対象に実施される予定です。会社は2026年第1四半期にFREEDOM2-DM1試験の最初のデータセットを発表することを期待しています。

FREEDOM-DM1データが広く注目を集めた後、会社は1株3.20ドルの価格で3125万株の普通株を発行することを発表しました。この引受発行は2025年9月26日に完了する予定で、合計1億ドルの資金を調達する見込みです。さらに、引受業者は公開発行価格から引受手数料を差し引いた価格で、30日以内に最大469万株の普通株を追加購入するオプションを持っています。

公司计划利用這次发行所得净款项来支持包括FREEDOM-DM1和FREEDOM2-DM1在内的持续研究和临bed开发工作,以及用于营运资金和其他一般企业用途。

過去一年間、PEPGの取引価格は0.88ドルから9.93ドルの範囲でした。昨日、その株価は2.66ドルで引け、36.41％上昇しました。この上昇についてどう思いますか？ねえ、同じような体験をした友達はコメントして話しましょう〜 😊