CERo: FDAがCER-1236に対してファストトラック指定を付与

FDAはCERo Therapeutics (CERO)に対し、急性骨髄性白血病を対象とした主力調査化合物CER-1236にファストトラック指定を付与することで重要な勝利をもたらしました。これは、化合物の既存のオーファンドラッグ指定に加えて、市場への道を加速する可能性があります。

この開発を注意深く見守ってきましたが、CERoが現在、初めての人間を対象とした多施設オープンラベルの第1/1b相試験を実施していることは注目に値します。彼らは、安全性だけでなく、再発/難治性急性骨髄性白血病の患者、測定可能な残存病変を持つ寛解中の患者、TP53変異を持つ新たに診断されたMDS/AMLまたはAMLの患者を含むいくつかの患者集団における初期の有効性も評価しています。

このニュースはバイオテクノロジー投資界に波紋を広げていますが、私は慎重に楽観的です。ファストトラック指定は確かに規制の無駄を削減しますが、以前にも後期試験で期待される白血病治療がつまずくのを見てきました。会社の株は、今後数ヶ月にわたって臨床結果が徐々に出てくるにつれて、ボラティリティを示す可能性があります。

本当の疑問は、CER-1236の作用機序が、特に悪名高い治療抵抗性のTP53変異を持つ患者にとって、これらの攻撃的な形態の白血病に対して意味のある生存利益に結びつくかどうかです。規制の後押しは期待できるものですが、臨床結果が最終的に、これが画期的なものになるのか、単なる癌研究の脚注となるのかを決定します。