Baru saja mengikuti sesuatu yang menarik di dunia biotech yang sedang mendapatkan perhatian dari beberapa manajer uang serius, termasuk tim Cathie Wood di Ark Invest. Intellia Therapeutics telah mengalami kenaikan cukup signifikan tahun ini—naik 47% dan menarik perhatian karena alasan yang tepat belakangan ini.

Jadi, begini yang sedang terjadi. Intellia adalah perusahaan biotech berkapitalisasi menengah yang bekerja pada pengobatan pengeditan gen, yang masih merupakan bidang yang cukup baru. Fokus utama mereka adalah lonvo-z untuk angioedema herediter dan nex-z untuk amyloidosis transthyretin. Keduanya menangani penyakit genetik langka di mana opsi pengobatan saat ini hampir tidak ada.

Berita besar: nex-z mengalami masa sulit tahun lalu ketika FDA menangguhkan uji klinis setelah seorang pasien meninggal karena gagal hati. Itu membuat pasar ketakutan besar. Tapi berikut pembaruannya—regulator baru saja mencabut penangguhan tersebut dan mengizinkan Intellia untuk melanjutkan. Itulah sebabnya sahamnya kembali melonjak dengan sangat agresif. Berita Cathie Wood cenderung bergerak saat inovasi biotech mendapatkan lampu hijau dari regulasi, dan ini jelas termasuk.

Sekarang, sebelum ada yang terlalu bersemangat, ada beberapa kewaspadaan nyata yang perlu dipertimbangkan. Perusahaan masih belum mengonfirmasi apakah nex-z benar-benar menyebabkan masalah hati dalam kasus fatal tersebut. Itu adalah ketidakpastian yang cukup besar. Tentu, mereka menjadi lebih selektif tentang profil pasien ke depan dan memantau kesehatan hati dengan lebih hati-hati, tetapi jika obat tersebut ternyata penyebabnya, itu akan menjadi masalah besar untuk komersialisasi.

Pengobatan pengeditan gen sudah kesulitan dalam adopsi karena harganya mahal dan kompleks untuk diberikan. Tambahkan pertanyaan keamanan yang masih menggantung di atasnya, dan Anda menghadapi hambatan. Plus, ada proses regulasi yang harus dilalui oleh setiap biotech.

Namun demikian, Intellia memiliki beberapa hal yang solid. Kemitraan mereka dengan Regeneron cukup berarti, dan ada ratusan ribu pasien di seluruh dunia yang bisa mendapatkan manfaat dari pengobatan sekali pakai seperti nex-z. Berita Cathie Wood tentang sektor ini menunjukkan minat serius dari institusi besar terhadap terapi gen inovatif.

Intinya: Ini adalah permainan dengan volatilitas tinggi di bidang yang sedang berkembang. Pergerakan 47% itu mengesankan, tetapi ini tetap taruhan pada eksekusi melalui berbagai hambatan klinis dan regulasi. Hanya masuk akal jika Anda mampu menanggung fluktuasi tersebut.