Baru saja mengetahui bahwa saham (BBIO) BridgeBio sedang mengalami hari yang solid setelah data uji coba achondroplasia mereka dirilis. Hasil PROPEL 3 terlihat cukup solid untuk infigratinib - anak-anak yang mengonsumsi obat menunjukkan pertumbuhan sekitar 1,74 cm/tahun lebih banyak dibandingkan plasebo, yang jujur saja adalah jenis peningkatan yang ingin Anda lihat dalam pengobatan dwarfisme. Mereka berbicara tentang pengajuan ke FDA di paruh kedua tahun ini.

Yang menarik adalah timing-nya di sini. Ascendis memiliki obat mereka sendiri dalam proses dan sudah mencapai target tanggal tindakan PDUFA mereka kembali pada bulan Februari, jadi itu sudah dalam proses. BioMarin mendapatkan persetujuan Voxzogo bertahun-tahun yang lalu, jadi tekanan kompetitifnya nyata. Tapi jika data BridgeBio bertahan, mereka bisa memiliki opsi yang berarti di ruang ini.

Saham naik hampir 7% dan berada di sekitar $78 saat ini, cukup dekat dengan rekor tertinggi 52 minggu sebesar $84,94. Ujian sebenarnya akan menjadi apa yang dipikirkan regulator saat mereka meninjau NDA. Proses target tindakan PDUFA biasanya memakan waktu beberapa bulan, jadi kita mungkin melihat keputusan akhir tahun 2026 atau awal 2027 jika semuanya berjalan lancar. Tolerabilitasnya juga terlihat baik - tidak ada masalah serius terkait obat dalam uji coba, yang selalu menjadi nilai plus untuk pengobatan penyakit langka.