Daftar Tugas Akhir Tahun Bioteknologi

Sebelum kita menyambut tahun 2020, Desember akan sarat dengan gejolak pada harga saham perusahaan bioteknologi. 2019 dimulai dengan kuat, kemudian melemah, lalu kembali mendapatkan momentum di tengah serentetan hasil uji klinis yang berhasil, beberapa pengumuman akuisisi, dan keputusan persetujuan obat yang positif—datangnya sering kali berbulan-bulan lebih awal dari tenggat waktu sendiri yang ditetapkan oleh Badan Pengawas Obat dan Makanan AS (FDA).

Selain itu, tanda tanya yang membayangi tentang siapa yang akan menjadi kepala FDA berikutnya terjawab ketika Presiden Trump mencalonkan Dr. Stephen Hahn minggu ini.

Sumber Gambar: Getty Images.

Apa yang sebaiknya diperhatikan investor mulai sekarang hingga akhir tahun? Hasil uji klinis, dan jumlahnya banyak. Tapi pertama-tama, sebuah peringatan.

Pada 3 Des., Cara Therapeutics (CARA +0.00%) dan Protagonist Therapeutics (PTGX 1.30%) sama-sama mengumumkan hasil uji klinis fase 2 yang positif. Meskipun kandidat obat perusahaan tersebut menunjukkan peningkatan yang signifikan secara statistik pada tingkat keparahan rasa gatal bagi pasien dengan penyakit ginjal kronis, saham Cara turun sekitar 30%. Kenapa? Investor mengharapkan tingkat manfaat yang lebih besar dibanding plasebo dalam uji coba yang melibatkan 240 pasien.

Di sisi lain, Protagonist menyajikan hasil awal uji klinis fase 2 yang positif untuk obatnya PTG-300 sebagai pengobatan untuk beta talasemia yang bergantung pada transfusi, dan harga saham perusahaan melonjak 80% sebelum akhirnya turun lagi menjadi “hanya” kenaikan 60%.

Dengan latar belakang reaksi saham yang berbeda terhadap dua uji klinis fase menengah yang sama-sama positif ini, mari beralih ke apa yang ada di depan.

Hasil uji fase 3 yang menentukan diharapkan segera

Athenex (ATNX +0.00%) dan Biohaven Pharmaceuticals (BHVN +0.00%) menginformasikan kepada investor bahwa hasil dari uji coba yang bersifat pivotal akan keluar sebelum akhir tahun.

Athenex sebelumnya memuji keberhasilan uji klinis fase 3 dalam kanker payudara untuk versi oral paklitakselnya, obat kemoterapi yang sudah puluhan tahun, banyak digunakan, dan secara tradisional diberikan melalui infus. Namun, rincian yang dipaparkan minim. Investor sebaiknya mendapatkan data yang lebih presisi ketika hasilnya dipresentasikan pada San Antonio Breast Cancer Symposium minggu depan. Bentuk oral paklitaksel bisa secara dramatis meningkatkan kenyamanan pasien dengan menghilangkan kebutuhan untuk berkunjung ke klinik guna menerima obat yang diinfuskan.

Biohaven berencana mengumumkan hasil uji fase 2/3 yang pivotal untuk obat migrain inhalasinya vazegepant. Tapi itu bukan semuanya. Perusahaan juga menyatakan bahwa pihaknya dapat mengumumkan hasil fase 3 pada Desember atau awal 2020 dengan obat migrain oralnya yang bernama Zydis. Keduanya bekerja dengan berinteraksi dengan reseptor di salah satu jalur rasa sakit utama. Meski bisa dibilang ini merupakan bidang yang cukup ramai, pilihan pengobatan yang lebih efektif dengan efek samping yang lebih sedikit akan disambut oleh jutaan orang di seluruh dunia yang menderita migrain.

Uji klinis fase 2 untuk melaporkan hasil

Pengembang obat fibrosis kistik Proteostasis Therapeutics (PTI +0.00%) dan perusahaan kanker Puma Biotechnology (PBYI +5.63%) berencana mengungkap data dari uji coba fase menengah masing-masing. Pendaftaran yang lebih cepat dari perkiraan mendorong Proteostasis untuk memajukan jadwal hasil fase 2 ke kuartal ini, bukan tahun depan. Uji coba ini berfokus pada dua atau tiga obat milik perusahaan tersebut dalam kombinasi sebagai pengobatan bagi pasien fibrosis kistik dengan beberapa mutasi yang diketahui.

Obat utama Puma, Nerlynx, memperoleh persetujuan FDA pada 2017 sebagai pengobatan untuk memperpanjang kelangsungan hidup bebas penyakit pada pasien kanker payudara setelah terapi sebelumnya. Puma terus berinvestasi pada Nerlynx dengan menjalankan uji coba di pengaturan kanker lainnya. Sebagaimana disorot dalam rilis pendapatan kuartal ketiganya, data dari uji kontrol fase 2 dan uji coba “basket” fase 2 akan diumumkan sebelum akhir tahun. Uji basket tersebut mencakup pasien dengan mutasi gen tertentu apa pun lokasi kankernya, seperti payudara atau lambung. Ini dapat meningkatkan ragam jenis kanker yang dapat diobati dengan Nerlynx.

Hasil tahap awal dengan potensi menggerakkan saham

Penyakit neurodegeneratif yang berfokus pada Alector (ALEC +19.07%) dan perusahaan terapi gen Rocket Pharmaceuticals (RCKT +1.82%) berencana mengungkap hasil klinis awal dalam waktu singkat. Alector mempresentasikan data fase 1 dengan obat antibodi penyakit Alzheimer AL002 pada 6 Des., pada konferensi Clinical Trials in Alzheimer’s Disease yang diadakan di San Diego. Demikian pula, rilis pendapatan kuartal ketiga Rocket menonjolkan data baru pada akhir tahun dari terapi gen RP-L102 menggunakan proses baru yang menghilangkan kebutuhan penggunaan obat sitotoksik untuk memprakonduksi pasien. Indikasi awal adalah anemia Fanconi, yaitu anemia genetik yang langka. Rocket juga selanjutnya memperkirakan akan melaporkan data RP-L201 pada dua pasien dengan penyakit langka leukocyte adhesion deficiency-I.

Sumber Gambar: Getty Images.

Apakah FDA akan menyetujui obat-obat ini sebelum akhir tahun?

Pengajuan aplikasi obat baru dari Allergan (AGN +0.00%), Amarin (AMRN +0.45%), dan Intra-Cellular Therapies (ITCI +0.00%) masih menumpuk di meja para penelaah FDA dengan tenggat waktu menjelang akhir Desember. Baru-baru ini, FDA menyetujui beberapa obat, termasuk obat untuk penyakit sel sabit dari Global Blood Therapeutics dan Novartis, beberapa bulan sebelum tenggat waktu mereka. Saham Amarin dan Intra-Cellular kemungkinan akan merespons lebih positif terhadap persetujuan dibanding saham Allergan, semata-mata karena ukurannya—persetujuan tersebut akan jauh lebih bermakna bagi perusahaan yang lebih kecil.

Investasi bioteknologi penuh risiko, dan bahkan “hasil positif” yang diumumkan perusahaan bisa dinilai sebagai kegagalan. Imbal hasil dari risiko tersebut bisa sangat dramatis, berupa lonjakan penilaian yang dapat mendorong portofolio Anda saat 2019 mendekati akhir.