Harga saham Rocket Pharmaceuticals naik karena persetujuan FDA terhadap terapi gen

LootboxPhobia · 2026-03-27T16:45:31+00:00

Pengobatan gen KRESLADI dari Rocket Pharmaceuticals mendapatkan persetujuan percepat dari FDA untuk mengobati anak-anak dengan Leukosit Adhesion Deficiency Syndrome Tipe I, saham naik 6%. Terapi ini adalah pengobatan gen pertama yang ditujukan untuk penyakit tersebut, diperkirakan akan meningkatkan fleksibilitas keuangan perusahaan dan nilai pemegang saham.

LootboxPhobia

2026-03-27 16:45:31

Pembuatan abstrak sedang berlangsung

Investing.com – Rocket Pharmaceuticals (NASDAQ: RCKT) saham naik 6% pada hari Jumat, setelah Badan Pengawas Obat dan Makanan AS mempercepat persetujuan terapi gen KRESLADI untuk pengobatan anak-anak dengan Defisiensi Adherensi Leukosit Berat tipe I.

KRESLADI adalah terapi gen berbasis sel punca hematopoietik autologus, yang ditujukan untuk mengobati anak-anak dengan LAD-I berat akibat varian genotip ITGB2 ganda, dan pasien ini tidak memiliki donor saudara yang cocok dengan antigen leukosit manusia untuk transplantasi sel punca hematopoietik alogenik. Persetujuan ini menandai persetujuan pertama FDA untuk terapi gen yang digunakan dalam pengobatan anak-anak dengan LAD-I berat.

Persetujuan yang dipercepat ini didasarkan pada peningkatan ekspresi permukaan neutrofil CD18 dan CD11a. Konfirmasi manfaat klinis akan tergantung pada penelitian klinis yang sedang berlangsung dan data pemantauan jangka panjang pasca pemasaran.

LAD-I berat adalah penyakit imunodefisiensi genetik pediatrik yang sangat langka dan mengancam jiwa, yang disebabkan oleh mutasi gen ITGB2. Penyakit ini ditandai dengan infeksi berulang, di mana tanpa pengobatan, angka kematian anak di usia dini sangat tinggi. Di AS, insidensi LAD-I diperkirakan sekitar satu kasus per 100.000 hingga 200.000 kelahiran hidup, di mana sekitar dua pertiga pasien dikategorikan sebagai tipe berat.

Dengan persetujuan ini, FDA memberikan Rocket Pharmaceuticals sertifikat prioritas ulasan untuk penyakit pediatrik langka. Perusahaan menyatakan rencananya untuk mengevaluasi opsi strategis untuk menghasilkan nilai dari sertifikat ini, guna meningkatkan fleksibilitas finansial dan memaksimalkan nilai pemegang saham.

CEO Rocket Pharmaceuticals, Gaurav Shah, menyatakan: “Persetujuan KRESLADI adalah tonggak penting bagi komunitas LAD-I berat.”

Penelitian yang mendukung pengembangan KRESLADI sebagian didanai oleh California Institute for Regenerative Medicine.

Artikel ini diterjemahkan dengan bantuan kecerdasan buatan. Untuk informasi lebih lanjut, silakan lihat syarat penggunaan kami.

Lihat Asli

Halaman ini mungkin berisi konten pihak ketiga, yang disediakan untuk tujuan informasi saja (bukan pernyataan/jaminan) dan tidak boleh dianggap sebagai dukungan terhadap pandangannya oleh Gate, atau sebagai nasihat keuangan atau profesional. Lihat Penafian untuk detailnya.

1 Suka