Rocket Pharmaceuticals (RCKT) Saham Melonjak karena Keberhasilan Bersejarah Terapi Gen FDA

TLDR

• FDA memberikan persetujuan yang dipercepat untuk KRESLADI, terapi gen dari Rocket Pharmaceuticals untuk defisiensi adhesi leukosit parah-I (LAD-I) pada anak-anak.
• Saham RCKT melonjak hingga 9% dalam perdagangan pra-pasar dan menetap sekitar 6% lebih tinggi pada hari Jumat.
• KRESLADI adalah terapi gen pertama yang disetujui FDA untuk LAD-I parah, suatu kondisi imun yang langka dan mengancam nyawa pada anak-anak.
• FDA juga memberikan Rocket Voucher Tinjauan Prioritas Penyakit Pediatrik Langka, yang direncanakan untuk dimonetisasi oleh perusahaan.
• Persetujuan ini datang setelah pengajuan ulang menyusul penolakan FDA pada Juni 2024 yang meminta lebih banyak data.

💥 Temukan KnockoutStock Berikutnya! Dapatkan harga langsung, grafik, dan Skor KO dari KnockoutStocks.com, platform berbasis data yang meranking setiap saham berdasarkan kualitas dan potensi breakout.

FDA menyetujui terapi gen KRESLADI dari Rocket Pharmaceuticals pada hari Jumat, mengirim RCKT naik hingga 9% dalam perdagangan pra-pasar sebelum menetap sekitar 6% lebih tinggi saat dibuka.

Rocket Pharmaceuticals, Inc., RCKT

Persetujuan ini dipercepat, yang berarti diberikan berdasarkan bukti awal — khususnya peningkatan ekspresi permukaan neutrofil CD18 dan CD11a. Konfirmasi penuh tentang manfaat klinis akan bergantung pada data jangka panjang dari studi yang sedang berlangsung dan registri pasca-pemasaran.

#BERITA: Rocket Pharmaceuticals hari ini mengumumkan persetujuan FDA AS untuk terapi #GeneTherapy pertama bagi pasien pediatrik dengan Defisiensi Adhesi Leukosit Parah-I (LAD-I).

Lebih lanjut: pic.twitter.com/LkioRrrR5S

— Rocket Pharmaceuticals (@RocketPharma) 27 Maret 2026

KRESLADI, juga dikenal sebagai marnetegragene autotemce, adalah terapi gen berbasis sel punca hematopoietik autologus. Terapi ini disetujui untuk pasien pediatrik dengan LAD-I parah yang disebabkan oleh varian biallelic pada gen ITGB2 yang tidak memiliki donor saudara yang cocok HLA untuk transplantasi sel punca.

LAD-I adalah imunodefisiensi genetik yang sangat langka. Ini menyebabkan infeksi berulang dan memiliki angka kematian dini yang tinggi tanpa pengobatan. Di AS, insidennya diperkirakan sekitar satu dari 100.000 hingga satu dari 200.000 kelahiran hidup, dengan sekitar dua pertiga dari kasus tersebut diklasifikasikan sebagai parah.

KRESLADI kini merupakan terapi gen pertama yang disetujui FDA untuk kondisi ini.

Persetujuan ini tidak datang tanpa jalan yang terjal. FDA menolak aplikasi lisensi biologis pada Juni 2024, meminta Rocket untuk mengajukan data tambahan sebelum dapat menyelesaikan tinjauannya.

Rocket mengajukan ulang BLA, dan FDA menerimanya pada Oktober 2024, menetapkan 28 Maret 2026 sebagai tanggal tindakan target — tenggat waktu yang dipenuhi oleh agensi.

Voucher Penyakit Pediatrik Langka Menambah Keuntungan Finansial

Seiring dengan persetujuan, FDA memberikan Rocket Voucher Tinjauan Prioritas Penyakit Pediatrik Langka. Voucher ini dapat dijual kepada perusahaan farmasi lain seharga ratusan juta dolar dan dianggap sebagai bonus finansial yang berarti di atas persetujuan itu sendiri.

Rocket mengatakan bahwa mereka berencana untuk mengevaluasi opsi untuk memonetisasi voucher tersebut guna meningkatkan fleksibilitas finansial.

“Persetujuan KRESLADI merupakan tonggak penting bagi komunitas LAD-I parah,” kata CEO Gaurav Shah.

Latar Belakang Penelitian

Penelitian yang mendukung pengembangan KRESLADI sebagian didanai oleh California Institute for Regenerative Medicine. Obat ini menargetkan gen ITGB2, yang mengkode protein yang penting bagi sel darah putih untuk melawan infeksi.

Perusahaan bioteknologi yang berbasis di Cranbury, New Jersey ini telah bekerja menuju persetujuan ini selama beberapa tahun.

Tanggal aksi FDA untuk BLA yang diajukan ulang adalah 28 Maret 2026, dan agensi menyetujui terapi ini tepat waktu.

Mempertimbangkan saham baru? Anda mungkin ingin melihat apa yang ada di daftar pantauan kami terlebih dahulu.

Tim kami di Knockout Stocks mengikuti analis berkinerja terbaik dan tren pasar yang menggerakkan untuk menemukan pemenang potensial lebih awal. Kami telah mengidentifikasi lima saham yang mendapatkan perhatian diam-diam yang mungkin layak untuk diperhatikan sekarang. Buat akun gratis Anda untuk membuka laporan lengkap dan mendapatkan wawasan saham yang berkelanjutan.

✨ Penawaran Terbatas

Dapatkan 3 Ebook Saham Gratis

            Temukan saham berkinerja terbaik di AI, Crypto, dan Teknologi dengan analisis ahli.
        

        

            *                       
                    **10 Saham AI Teratas** - Perusahaan AI terkemuka
                
            *                       
                    **10 Saham Crypto Teratas** - Pemimpin blockchain
                
            *                       
                    **10 Saham Teknologi Teratas** - Raksasa teknologi
                
        

        

            
                📥 Dapatkan Ebook Gratis Anda