Sentynl Therapeutics Menjalin Perjanjian dengan PRG S&T untuk Melisensikan Molekul bagi Hutchinson-Gilford Progeria Syndrome

Sentynl Therapeutics Menandatangani Perjanjian dengan PRG S&T untuk Lisensi Molekul Penyakit Progeria Hutchinson-Gilford

PR Newswire

AHMEDABAD, India dan SOLANA BEACH, California, 16 Maret 2026

Sentynl akan memperoleh hak penuh atas kandidat obat investigasi, Progerinin (SLC-D011),_ menambah portofolio komersialnya untuk produk penyakit langka dan sangat langka

AHMEDABAD, India dan SOLANA BEACH, California, 16 Maret 2026 /PRNewswire/ – Sentynl Therapeutics Inc. (“Sentynl”), perusahaan biopharmaceutical berbasis AS dan anak perusahaan sepenuhnya dari Zydus Lifesciences Limited (“Zydus”), mengumumkan bahwa mereka akan menjalin perjanjian dengan PRG S&T, perusahaan Korea yang mengkhususkan diri dalam pengembangan obat untuk penyakit genetik langka, untuk lisensi molekul investigasinya Progerinin (SLC-D011) untuk Hutchinson-Gilford Progeria Syndrome (HGPS atau “progeria”).

Perjanjian ini akan memungkinkan Sentynl untuk segera bekerja sama dengan PRG S&T dalam mengembangkan klinis Progerinin (SLC-D011) untuk HGPS, yang telah ditetapkan sebagai obat yatim piatu oleh Food and Drug Administration (FDA) Amerika Serikat. Dengan memenuhi syarat tertentu, Sentynl akan memperoleh hak penuh atas molekul tersebut untuk HGPS saat penutupan, menjadikan Progerinin terapi kedua perusahaan yang ditujukan untuk pengobatan HGPS. Program ini saat ini sedang menyelesaikan uji klinis fase 2A dan data diharapkan sebelum akhir semester pertama 2026.

“Akuisisi ini menandai langkah penting dalam memperluas portofolio terapi kami untuk Hutchinson-Gilford Progeria Syndrome, yang dapat berdampak serius pada kesehatan pasien jika tidak diobati,” kata Dr. Sharvil P. Patel, Managing Director, Zydus Lifesciences Limited. “Mendukung pasien untuk menjalani hidup sehat dan memuaskan adalah inti dari apa yang kami lakukan, dan perjanjian dengan PRG S&T secara langsung mendukung misi ini dengan memajukan terapi yatim piatu bagi pasien dan keluarga yang terdampak penyakit langka.”

“Anak-anak dengan Hutchinson-Gilford Progeria Syndrome menghadapi penyakit yang tidak memaafkan. Namun, kami melihat kemajuan nyata dalam penelitian progeria, dengan ilmu baru yang mengubah apa yang mungkin,” kata Matt Heck, CEO Sentynl. “Perjanjian ini, yang akan menambahkan Progerinin ke portofolio progeria kami, menunjukkan komitmen kami untuk menerjemahkan kemajuan tersebut menjadi terapi nyata bagi anak-anak dan keluarga yang membutuhkannya.”

Progerinin adalah obat kecil molekul investigasi yang aktif secara oral dan sedang dikembangkan sebagai pengobatan potensial untuk Hutchinson-Gilford Progeria Syndrome, penyakit genetik langka yang ditandai dengan penuaan cepat pada anak-anak. Penyakit ini disebabkan oleh akumulasi progerin, bentuk abnormal dari protein lamin A yang diproduksi oleh mutasi pada LMNA gene, yang mengganggu struktur inti sel dan menyebabkan penuaan sel prematur. Progerinin dirancang untuk menghambat interaksi dan efek berbahaya progerin dalam sel, sehingga meningkatkan integritas inti dan mengurangi kerusakan sel. Saat ini, obat ini belum disetujui oleh FDA atau otoritas kesehatan lain.

“The Progeria Research Foundation (PRF) bangga telah mendanai penelitian dasar yang mengarah pada pengembangan Progerinin, dan kami senang melihat jalur potensial ini maju,” kata Leslie Gordon, MD, PhD, Direktur Medis di Progeria Research Foundation. “Misi PRF adalah menemukan pengobatan dan penyembuhan untuk Progeria, dan kami berterima kasih atas upaya PRG S&T dan Sentynl untuk meningkatkan kehidupan anak-anak dan remaja muda dalam komunitas pasien Progeria kami.”

Penelitian awal dan uji klinis bertujuan untuk menentukan apakah Progerinin dapat memperlambat perkembangan penyakit dan meningkatkan kelangsungan hidup pasien HGPS, berpotensi menawarkan opsi terapi lain. Saat ini, Zokinvy® (lonafarnib) adalah satu-satunya pengobatan yang disetujui untuk HGPS dan beberapa laminopati progeroid yang kekurangan proses di AS, UE, Inggris, Israel, dan Jepang.

Tentang Progerinin

Progerinin adalah kandidat obat kecil molekul yang sedang dikembangkan untuk mengobati Hutchinson-Gilford Progeria Syndrome (HGPS), penyakit genetik langka yang menyebabkan penuaan cepat pada anak-anak. Obat ini bekerja dengan menargetkan progerin, protein abnormal yang diproduksi dari mutasi pada LMNA gene. Pada HGPS, mutasi ini menyebabkan sel memproduksi progerin alih-alih lamin A normal, yang menyebabkan kerusakan pada inti sel dan mempercepat gejala penuaan. Pada model tikus HGPS, Progerinin menunjukkan hasil yang menjanjikan. Pada tikus dengan bentuk penyakit yang parah, pengobatan meningkatkan umur hidup selama 8–10 minggu dan memperbaiki berat badan. Kelompok kontrol tanpa pengobatan memiliki umur hidup yang lebih pendek (rata-rata = 16,8 minggu; maksimum = 18 minggu), sedangkan kelompok yang diobati menunjukkan umur hidup yang secara signifikan lebih panjang (rata-rata = 25,2 minggu; maksimum = 26 minggu; p < 0,001).

Tentang Progeria

Secara kolektif dikenal sebagai progeria, Hutchinson-Gilford Progeria Syndrome dan laminopati progeroid adalah penyakit genetik langka yang fatal dan mempercepat penuaan dini pada pasien muda. HGPS disebabkan oleh mutasi titik LMNA yang menghasilkan varian lamin A farnesilasi, progerin, melalui splicing yang tidak normal. Laminopati progeroid adalah gangguan genetik penuaan cepat yang disebabkan oleh mutasi pada LMNA dan/atau ZMPSTE24 yang mengganggu pemrosesan lamin A, menyebabkan akumulasi protein prelamin A yang farnesilasi termasuk progerin.2,3

Anak-anak dengan HGPS biasanya meninggal karena aterosklerosis, penyakit jantung yang sama yang mempengaruhi jutaan orang dewasa yang menua secara normal, pada usia rata-rata 14,5 tahun. Manifestasi penyakit meliputi gagal tumbuh parah, kulit seperti skleroderma, lipodistrofi global, alopecia, kontraktur sendi, displasia kerangka, aterosklerosis cepat secara global dengan penurunan kardiovaskular, dan stroke yang melemahkan.1

Tentang Zydus Lifesciences Limited

Zydus Lifesciences Limited adalah perusahaan inovasi di bidang ilmu kehidupan dengan posisi terdepan di farmasi dan kesehatan konsumen, didukung oleh franchise MedTech yang berkembang dan jejak global di Amerika Serikat, India, dan pasar internasional lainnya. Per 30 September 2025, grup ini mempekerjakan 29.000 orang di seluruh dunia termasuk 1.500 ilmuwan yang terlibat dalam R&D dan didorong oleh misi membuka kemungkinan baru dalam ilmu kehidupan melalui solusi kesehatan berkualitas yang berdampak pada kehidupan. Grup ini beraspirasi mengubah hidup melalui penemuan inovatif. Untuk informasi lebih lanjut, kunjungi

Tentang Sentynl Therapeutics Inc

Sentynl Therapeutics Inc. (“Sentynl”) adalah perusahaan biopharmaceutical tahap komersial berbasis AS yang fokus pada membawa terapi inovatif kepada pasien dengan penyakit langka. Diakui karena komitmennya terhadap komunitas penyakit langka, Sentynl memanfaatkan operasi globalnya serta organisasi induknya, Zydus Group, untuk memajukan pengembangan, manufaktur, dan pengiriman pengobatan kepada pasien yang membutuhkannya di berbagai negara di seluruh dunia. Sentynl berkomitmen meningkatkan hasil dan akses pasien sambil menjaga standar etika dan beroperasi sesuai hukum, regulasi, dan pedoman industri yang berlaku. Untuk informasi lebih lanjut, kunjungi

Tentang PRG S&T

PRG S&T adalah perusahaan riset & pengembangan yang mengkhususkan diri dalam pengobatan penyakit genetik langka. PRG S&T telah mengembangkan terapi untuk penyakit genetik langka (laminopati, penyakit neurodegeneratif, neuro-onkologi, dll.) dengan molekul kecil yang berasal dari situs target pada Interaksi Protein-Protein (PPI) yang menyimpang. Untuk informasi lebih lanjut, silakan kunjungi www.eng.prgst.com.

Lihat Asli
Halaman ini mungkin berisi konten pihak ketiga, yang disediakan untuk tujuan informasi saja (bukan pernyataan/jaminan) dan tidak boleh dianggap sebagai dukungan terhadap pandangannya oleh Gate, atau sebagai nasihat keuangan atau profesional. Lihat Penafian untuk detailnya.
  • Hadiah
  • Komentar
  • Posting ulang
  • Bagikan
Komentar
Tambahkan komentar
Tambahkan komentar
Tidak ada komentar
  • Sematkan