uniQure Tanda Tangani Kesepakatan Lisensi $2 Miliar Dengan CSL Behring

Sebagai imbalannya, hingga $2,1 miliar ditambah royalti dari penjualan, uniQure (QURE 13,81%) melisensikan hak komersialisasi global untuk terapi gen hemofilia B-nya, etranacogene dezaparvovec, kepada CSL Behring (CSLLY 0,67%) pada hari Rabu.

Etranacogene dezaparvovec adalah terapi gen tahap klinis yang berpotensi secara signifikan mengganggu pengobatan hemofilia B. Sebuah gangguan keturunan, hemofilia B mencegah pasien memproduksi faktor pembekuan darah IX yang cukup, sehingga berisiko tinggi mengalami perdarahan yang tidak terkendali dan membutuhkan infus rutin seumur hidup.

Sumber gambar: Getty Images.

Berbeda dengan infus, terapi perusahaan bioteknologi ini dapat mengembalikan kemampuan pasien untuk memproduksi faktor IX sendiri dengan mengirimkan gen yang berfungsi ke hati. Uji klinis fase 3 diperkirakan akan selesai akhir tahun ini, tetapi data dari studi tahap menengah menunjukkan pendekatan ini dapat secara efektif menghilangkan kebutuhan akan infus yang mahal dengan menghilangkan atau secara signifikan mengurangi risiko perdarahan.

Pada bulan Desember, uniQure mengatakan bahwa pasien dalam uji coba fase 2b mencapai produksi faktor IV rata-rata sebesar 45% dari normal pada minggu ke-36, dan tidak ada dari lima pasien fase 1/2 yang diberikan dosis 2x10^13 gc/kg membutuhkan terapi pengganti faktor IV rutin hingga tiga tahun kemudian.

Meskipun data yang menggembirakan ini membuat banyak investor percaya bahwa calon pembeli untuk uniQure mungkin muncul, perusahaan memutuskan untuk melisensikan hak atas obatnya kepada CSL Behring, pemimpin pasar hemofilia dengan pendapatan terkait lebih dari $1 miliar tahun lalu.

Jika uji coba fase 3 etranacogene dezaparvovec memungkinkan persetujuan dari Food and Drug Administration (FDA) AS, maka CSL Behring bisa bersaing dengan Pfizer, yang sedang mengembangkan terapi gen hemofilia B sendiri.

Sebagai imbalan atas hak untuk memasarkan terapi gen ini, uniQure menerima $450 juta di muka, ditambah hingga $1,6 miliar dalam tonggak regulasi dan komersial tambahan. Perusahaan juga akan menerima royalti persentase dua digit hingga awal dua puluhan dari penjualan bersih produk di masa depan.

Perusahaan berencana menggunakan sebagian dari hasil ini untuk melanjutkan pengembangan terapi gen dalam pipeline-nya, termasuk AMT-130, pengobatan potensial untuk penyakit Huntington yang saat ini dalam uji klinis fase 1.