Biogen a récemment révélé avoir reçu une lettre de réponse complète (CRL) de la Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis, concernant son médicament de traitement de l'atrophie musculaire spinale (SMA) - nusinersen à haute dose, dont l'approbation est recherchée. Bien que la FDA n'ait aucune objection aux données cliniques, elle a demandé à Biogen de mettre à jour les détails techniques de la partie fabrication chimique et contrôle (CMC) de la demande.

Biogen a indiqué qu'elle utiliserait les informations existantes pour soumettre rapidement une nouvelle demande afin de satisfaire aux exigences de la FDA. La société a également souligné qu'elle collaborait avec les organismes de réglementation du monde entier pour faire progresser le schéma à forte dose, afin d'offrir plus d'options de traitement aux patients atteints de SMA. Il convient de noter que le schéma à forte dose de SPINRAZA (nusinersen) a déjà été approuvé au Japon et fait actuellement l'objet d'un examen actif par l'Agence européenne des médicaments (EMA) et d'autres organismes de réglementation mondiaux.

Actuellement, l'injection SPINRAZA (nusinersen) 12 mg/5 mL a été approuvée dans plus de 71 pays pour le traitement des patients atteints de SMA, y compris les nourrissons, les enfants et les adultes.