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Biogen近日透露,收到美国食品和药物管理局(FDA)的一封完整回复函(CRL),这与其正在寻求批准的脊髓性肌萎缩症(SMA)治疗药物——高剂量nusinersen有关。虽然FDA对临床数据并无异议,但他们要求Biogen更新申请中的化学制造与控制(CMC)部分的技术细节。
Biogen表示,将利用现有信息快速重新提交申请,以满足FDA的要求。公司还强调,他们正与全球的监管机构合作,推进高剂量方案,以为SMA患者提供更多的治疗选择。值得注意的是,高剂量SPINRAZA(nusinersen)方案已经在日本获得批准,并正在欧洲药品管理局(EMA)和其他全球监管机构的积极审查中。
目前,SPINRAZA(nusinersen)12mg/5 mL注射剂已在超过71个国家获得批准,用于治疗婴儿、儿童及成人SMA患者。
Biogen表示,将利用现有信息快速重新提交申请,以满足FDA的要求。公司还强调,他们正与全球的监管机构合作,推进高剂量方案,以为SMA患者提供更多的治疗选择。值得注意的是,高剂量SPINRAZA(nusinersen)方案已经在日本获得批准,并正在欧洲药品管理局(EMA)和其他全球监管机构的积极审查中。
目前,SPINRAZA(nusinersen)12mg/5 mL注射剂已在超过71个国家获得批准,用于治疗婴儿、儿童及成人SMA患者。

