新兴小型生物技术公司重塑2025年癌症治疗格局

生物技术行业在2025年经历了显著的增长，小型生物技术公司成为创新的主要推动者。纳斯达克生物技术指数展现了行业的强劲表现，从2023年10月的3,637.05上涨至2024年9月的最高点4,954.813，然后在2025年8月回落至4,530.69。然而，到了下半年，韧性变得明显，指数在2025年12月29日收于5,766.59，全年涨幅约为34%。这一表现反映了投资者对突破性创新和生物技术领域交易活动加速的信心。在这些表现突出的公司中，一些市值在5000万美元至5亿美元之间的小型生物技术公司吸引了大量投资者关注。

小型生物技术公司新兴的免疫疗法创新

癌症治疗前沿正被小型生物技术公司开创的新型免疫疗法策略所重塑。SELLAS生命科学（纳斯达克：SLS）是其中最具代表性的例子，截至2025年底，其股价年内上涨210.19%，市值达4.7718亿美元，股价为3.35美元。

该公司的治疗方法主要是通过靶向肿瘤特异性蛋白，训练免疫系统识别并消灭癌细胞。其旗舰候选药物galinpepimut-S（GPS）作为一种疫苗类免疫疗法，用于缓解期急性髓性白血病患者。次级资产SLS009是一种选择性CDK9抑制剂，在第二阶段血液癌症试验中逐渐获得关注。投资者热情在公司报告其GPS维持治疗的第三阶段REGAL试验已累计72例死亡（截至12月26日）后升温，试验预计将超出最初时间表完成。这一延长引发猜测，参与试验的患者的生存期可能远超历史基线。

同样，IO Biotech（纳斯达克：IOBT）通过免疫调节疫苗开发在小型生物公司中占据一席之地。其T-win技术平台激活T细胞，靶向肿瘤细胞和免疫抑制环境。其主要候选药物IO102-IO103（Cylembio）在结合默克的Keytruda用于晚期黑色素瘤治疗的第一/二期积极数据基础上，获得了FDA突破性疗法认定。

2023年8月的关键三期黑色素瘤试验结果显示，将Cylembio与Keytruda联合使用的无进展生存期为19.4个月，而单用Keytruda为11个月。尽管未完全达到严格的统计学标准，但临床信号促使FDA召开会议，规划注册途径。IO Biotech在2025年结束时，受益于最新的临床前数据，显示IO112（靶向精氨酸酶1）和IO170（靶向转化生长因子）在多种癌症适应症中的潜在益处，预示其管线的扩展。

临床突破推动小型生物技术公司管线多元化

除了癌症免疫疗法外，小型生物公司还在神经和传染病领域推进治疗方案。Tiziana生命科学（纳斯达克：TLSA）2025年累计回报达124.64%，市值1.8422亿美元，股价1.55美元，主要受其鼻腔用foralumab项目的临床动力推动。

该公司开发的全人源抗CD3单抗正被评估用于多种疾病，利用其自主研发的鼻腔递送技术。公司与ALS协会合作启动了肌萎缩侧索硬化症（ALS）的二期试验，预计2026年1月开始用药。同时，多系统萎缩的二期a期试验于8月启动，约翰霍普金斯大学和马萨诸塞大学也推进非活动性继发性进行性多发性硬化症的二期研究。

最引人注目的故事是foralumab在阿尔茨海默病中的潜力。5月的积极结果显示，非活动性继发性进行性多发性硬化症患者的生活质量有所改善。随后的PET成像数据显示神经炎症相关的微胶质细胞激活显著减少。一项12月的免疫学分析意外发现，经典单核细胞中的吞噬标志物增加，暗示该药物可能增强淀粉样斑块的清除，同时靶向神经炎症。这一双重机制代表了阿尔茨海默病治疗的范式转变。公司在12月开始对一名患者进行随机二期阿尔茨海默病试验，并提交了安全性完整资料，显示超过37个患者年治疗时间，没有出现严重的药物相关不良事件。

Spero Therapeutics（纳斯达克：SPRO）也是小型生物公司中的亮点之一，年内涨幅119.05%，市值1.2958亿美元，股价2.30美元。其与GSK合作开发的tebipenem pivoxil hydrobromide（HBr）是一种用于复杂尿路感染（包括肾盂肾炎）的晚期口服碳青霉烯类药物。

5月28日，随着三期试验达成主要终点并提前终止以评估疗效，股价飙升245%。12月，GSK向FDA重新提交新药申请，支持三期数据，预计2026年第一季度将获得2500万美元的里程碑付款。

新兴小型生物技术的细分治疗应用

OKYO Pharma（纳斯达克：OKYO）在2025年结束时实现了60.5%的年内涨幅，市值7485万美元，股价1.91美元。该公司专注于神经性角膜疼痛和干眼症，开发非甾体抗炎药和非阿片类镇痛药urcosimod。

该化合物在5月获得FDA快速通道资格，源于早期二期试验数据分析的中止。7月公布了积极的二期试验顶线结果，并获得190万美元非稀释性资金支持持续开发。9月宣布启动一项由多中心参与的120名患者试验，旨在确定最佳的三期注册剂量。12月，最新影像数据显示urcosimod有望修复角膜神经结构，中位神经纤维数量和长度相较安慰剂显著增加，显示出其神经重塑的潜力，有望使OKYO成为眼科治疗领域的变革者。

小型生物公司投资前景

上述五家小型生物公司代表了这一类别的潜力，既是创新实验室，也是股权投资的良机。这些公司具有共同特征：处于临床阶段、获得突破或快速通道认定、与学术或制药企业合作、通过试验结果和安全性数据展现出临床进展。

然而，小型生物公司本身风险较高。临床试验失败、生产挑战和资金限制都是重要考虑因素。价值高度集中在一到两个候选药物上，存在二元结果的可能性。相反，成功的监管批准和合作扩展可以为早期投资者带来超额回报，尤其是在关键节点实现突破时。

2025年这些小型生物公司的表现凸显了投资者的认识：创新越来越多地源自灵活、专注的组织，而非传统制药巨头。随着纳斯达克生物技术指数在2025年接近三年高点，尽管市场波动，具有高信心的小型生物公司仍有望持续受到关注并获得资本青睐。

**免责声明：**作者未持有本文提及任何公司的直接投资头寸。