Magrolimab在骨髓增生异常综合征（MDS）治疗中展现出希望：FDA授予突破性疗法认定

吉利德科学在其免疫治疗管线中取得了重要里程碑。美国食品药品监督管理局（FDA）已授予 magrolimab 突破性治疗资格，用于治疗新诊断的骨髓发育异常综合征（(MDS)），这是一种由骨髓中血细胞生成缺陷引起的血液系统恶性肿瘤。

临床证据推动监管加速

FDA的加速资格是基于令人信服的1b期试验结果。当 magrolimab 与阿扎胞苷联合用于未经治疗的中、高、极高风险MDS患者时，91%的可评估患者（(n=33)）表现出客观反应。其中，42%的患者达到了完全缓解——这是对治疗选择有限的患者群体来说尤为令人鼓舞的发现。

值得注意的是，该药物组合表现出良好的安全性特征。研究人员未观察到剂量限制性毒性，也未记录因治疗相关不良事件导致的停药病例。这一耐受性特征增强了 magrolimab 在持续开发中的临床形象。

满足未被满足的医疗需求

MDS 是一项严重的临床挑战。每年约有15,000名美国人被诊断为MDS，但该领域已经历了14年的新药批准荒。生存率数据显示紧迫性：低风险患者平均生存6年，而高风险患者通常生存18个月。

突破性治疗资格认可了 magrolimab 相较于现有标准治疗在改善这些结果方面的潜力。

理解 Magrolimab 的作用机制

Magrolimab 是一种首创的单克隆抗体，靶向 CD47，这是一种“别吃我”检查点信号，恶性细胞利用它逃避免疫巨噬细胞的破坏。通过破坏巨噬细胞上的 CD47-SIRPα 相互作用，该药释放出先天免疫杀伤能力对抗癌细胞。这种免疫学方法与传统的细胞毒性策略截然不同。

发展轨迹与未来研究

公司目前正在执行第3期 ENHANCE 试验，这是一项随机、安慰剂对照的研究，旨在评估 magrolimab 联合阿扎胞苷在治疗新诊断高风险MDS患者中的效果。该试验的主要终点包括完全缓解率和缓解持续时间。

除了MDS，magrolimab 还在多种血液系统和实体瘤中进行研究。FDA 之前已授予其急性髓系白血病（(AML)）、弥漫大B细胞淋巴瘤（(DLBCL)）和滤泡性淋巴瘤的快速通道资格。FDA 和欧洲药品管理局（EMA）已为特定适应症授予孤儿药资格，反映出这些血液恶性肿瘤中未被满足的医疗需求。

重要的监管注意事项

Magrolimab 目前仍处于研究阶段，尚未在任何司法管辖区获得批准。该药的最终安全性和有效性取决于第3期试验的完成和监管机构的审批。前瞻性声明承认固有的不确定性：监管机构可能拒绝批准，研究可能得出不利数据，或公司可能改变其开发策略。这些潜在结果凸显了早期药物开发的或然性。