Gần đây tôi đã tìm hiểu về lĩnh vực y học tái tạo và muốn chia sẻ những gì tôi đang thấy. Thị trường tế bào gốc toàn cầu dự kiến sẽ đạt gần 29 tỷ USD vào năm 2030, điều này cho thấy sự tăng trưởng đáng kể so với hiện tại. Phần lớn điều này được thúc đẩy bởi những tiến bộ trong liệu pháp tế bào và sự gia tăng tài trợ của chính phủ cho nghiên cứu ung thư.

Vì vậy, tôi đã xem xét 10 công ty tế bào gốc hàng đầu thế giới niêm yết trên NASDAQ, và bức tranh thực sự khá thú vị. Ngành dược phẩm và công nghệ sinh học chiếm lĩnh lĩnh vực này - chiếm hơn 54% thị phần vào năm ngoái theo dữ liệu mới nhất.

AstraZeneca dẫn đầu về vốn hóa thị trường với 228 tỷ USD, mặc dù họ đã chậm hơn so với các đối thủ trong lĩnh vực liệu pháp tế bào. Họ tập trung vào điều trị u solid và đã mua lại Neogene Therapeutics vào năm 2023 để mở rộng khả năng CAR-T của mình. Amgen đứng thứ hai với 160 tỷ USD và có hợp tác nhiều năm với trung tâm y học tái tạo của Canada. Họ đã được FDA chấp thuận Imdelltra vào tháng 5 năm 2024 - một liệu pháp T-cell cho ung thư phổi nhỏ tế bào.

Gilead Sciences có giá trị 137 tỷ USD và sản phẩm Yescarta của họ là liệu pháp CAR-T cho ung thư máu. Họ có tám ứng viên liệu pháp tế bào đang trong quá trình phát triển. Sanofi với 134 tỷ USD có Mozobil để huy động tế bào gốc và đã mua lại Kadmon với giá 1,9 tỷ USD vào năm 2021, đưa Rezurock vào danh mục của họ.

Vertex Pharmaceuticals khá thú vị - họ có giá trị 123 tỷ USD và đã đồng phát triển Casgevy cùng CRISPR Therapeutics. Đây là liệu pháp dựa trên CRISPR đầu tiên được FDA chấp thuận cho bệnh thiếu máu hồng cầu hình liềm vào tháng 12 năm 2023. Đó là một cột mốc lớn cho lĩnh vực này.

Tiếp theo là các công ty nhỏ hơn: BioNTech với 28 tỷ USD tập trung vào các ứng viên ung thư CAR-T, BeiGene với 26 tỷ USD hợp tác về liệu pháp tế bào tự nhiên killer, BioMarin với 13 tỷ USD, Moderna với 12 tỷ USD, và Bio-Techne với 10 tỷ USD cung cấp các công cụ và chẩn đoán cho phát triển liệu pháp tế bào.

Điều đáng chú ý là dòng vốn và R&D đang chảy mạnh vào lĩnh vực này hiện nay. Chúng ta đang thấy các chấp thuận của FDA, chấp thuận của châu Âu, và một dòng chảy các liệu pháp đang trong thử nghiệm lâm sàng. Các công ty làm về CRISPR, liệu pháp tế bào allogeneic, và tế bào killer tự nhiên dường như là nơi diễn ra nhiều đổi mới nhất.

Nếu nhìn từ góc độ đầu tư vào top 10 công ty tế bào gốc thế giới, các công ty niêm yết trên NASDAQ này đại diện cho phần lớn các nhà chơi chính thúc đẩy lĩnh vực này tiến lên. Thị trường vẫn còn sơ khai nhưng đà phát triển là có thật.