Đây là một thông cáo báo chí trả phí. Vui lòng liên hệ trực tiếp với đơn vị phân phối thông cáo báo chí để biết mọi thắc mắc.

Neurogene thông báo chỉ định Liệu pháp Đột phá của FDA cho liệu pháp gen NGN-401 điều trị Rett Syndrome

Business Wire

Thứ Sáu, ngày 27 tháng 2 năm 2026 lúc 6:01 AM GMT+9 7 phút đọc

Trong bài viết này:

NGNE

-2.04%

Bi chỉ định Liệu pháp Đột phá được cấp dựa trên dữ liệu tạm thời Giai đoạn 1/2 của NGN-401 cho thấy các cải thiện chức năng có ý nghĩa lâm sàng, bền vững và đa lĩnh vực

Nhắm đúng tiến độ hoàn tất việc dùng thuốc trong thử nghiệm đăng ký Embolden™ của NGN-401 vào quý II năm 2026

Dự kiến trình bày thêm dữ liệu lâm sàng tạm thời Giai đoạn 1/2 vào giữa năm 2026

NEW YORK, ngày 26 tháng 2 năm 2026–(BUSINESS WIRE)–Neurogene Inc. (Nasdaq: NGNE), công ty giai đoạn lâm sàng được thành lập nhằm mang các thuốc gen có thể thay đổi cuộc sống đến cho bệnh nhân và các gia đình chịu ảnh hưởng bởi các bệnh thần kinh hiếm gặp, hôm nay thông báo rằng Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ (U.S. Food and Drug Administration, FDA) đã cấp chỉ định Liệu pháp Đột phá cho NGN-401, một liệu pháp gen đang được nghiên cứu trong giai đoạn phát triển lâm sàng muộn như một phương pháp điều trị tiềm năng thuộc nhóm tốt nhất đối với Rett Syndrome.

Chỉ định Liệu pháp Đột phá được dựa trên việc FDA rà soát dữ liệu hiệu quả và an toàn tạm thời từ thử nghiệm Giai đoạn 1/2 tính đến ngày chốt dữ liệu là 30 tháng 10 năm 2025, bao gồm dữ liệu theo từng bệnh nhân và tài liệu video hỗ trợ, cho thấy các cải thiện chức năng có ý nghĩa lâm sàng và bền vững trên nhiều lĩnh vực của Rett Syndrome, với việc tiếp tục tích lũy kỹ năng theo thời gian.

NGN-401 đang được đánh giá như một phương pháp điều trị một lần cho Rett Syndrome và được thiết kế để cung cấp gen MECP2 ở dạng đầy đủ chiều dài của con người dưới sự kiểm soát bởi công nghệ điều hòa transgene EXACT™ độc quyền của Neurogene. Thuốc được đưa vào bằng đường dùng qua tiêm vào não thất (intracerebroventricular administration) để đạt mức nhắm mục tiêu rộng nhất trực tiếp đến não và hệ thần kinh dựa trên dữ liệu phân bố sinh học phi lâm sàng. Hiện NGN-401 đang được đánh giá trong thử nghiệm lâm sàng đăng ký Embolden™, với dự kiến hoàn tất việc dùng thuốc vào quý II năm 2026.

“Quyết định của FDA cấp chỉ định Liệu pháp Đột phá đã xác nhận các cải thiện chức năng có ý nghĩa lâm sàng, bền vững và đa lĩnh vực được quan sát thấy với NGN-401, bao gồm việc tiếp tục ghi nhận tích lũy kỹ năng theo thời gian, đồng thời nhấn mạnh nhu cầu y tế chưa được đáp ứng đáng kể của những người đang sống chung với Rett Syndrome,” bà Rachel McMinn, Ph.D., Nhà sáng lập kiêm Giám đốc điều hành của Neurogene cho biết. “Chúng tôi trân trọng sự tương tác liên tục của Cơ quan quản lý, bao gồm thông qua việc tham gia START Pilot Program và nay là việc nhận chỉ định Liệu pháp Đột phá của chúng tôi, nhằm hỗ trợ cho sự thúc đẩy nhanh chóng việc phát triển NGN-401.”

Chỉ định Liệu pháp Đột phá nhằm đẩy nhanh việc phát triển và quá trình xem xét các thuốc dùng để điều trị các tình trạng nghiêm trọng đã cho thấy bằng chứng lâm sàng ban đầu về tiềm năng tạo ra cải thiện đáng kể so với các liệu pháp hiện có tại một điểm đánh giá có ý nghĩa về mặt lâm sàng. Lợi ích của chỉ định Liệu pháp Đột phá bao gồm đủ điều kiện để được Ưu tiên Xem xét (Priority Review), nộp cuộn (rolling submission) các phần của Đơn đăng ký cấp phép sinh phẩm (Biologics License Application) và cam kết tổ chức của FDA nhằm giúp xác định lộ trình phê duyệt hiệu quả.

Câu chuyện tiếp tục  

Chỉ định này cho NGN-401 là chỉ định mới nhất trong số một số chỉ định quy định được FDA cấp, bao gồm Regenerative Medicine Advanced Therapy (RMAT) và các chỉ định Rare Pediatric Disease, đồng thời là kết quả được chọn cho START Pilot Program Hỗ trợ cho Thử nghiệm lâm sàng thúc đẩy các liệu pháp cho bệnh hiếm (Support for Clinical Trials Advancing Rare Disease Therapeutics (START)) của FDA.

Về Neurogene

Neurogene (NASDAQ: NGNE) là công ty công nghệ sinh học giai đoạn lâm sàng tập trung vào phát triển các thuốc gen có thể thay đổi cuộc sống cho người và gia đình của họ bị ảnh hưởng bởi các bệnh thần kinh tàn phá. Công ty đang sử dụng cách tiếp cận ưu tiên theo sinh học (biology-first) kết hợp với việc tối ưu hóa phương thức phân phối để phát triển các thuốc gen được thiết kế riêng, được cung cấp bởi công nghệ điều hòa transgene EXACT™ mới và độc quyền của mình. Neurogene đang thúc đẩy chương trình liệu pháp gen hàng đầu của mình, NGN-401, như một phương pháp điều trị một lần tiềm năng thuộc nhóm tốt nhất đối với Rett Syndrome. Để biết thêm thông tin, vui lòng truy cập neurogene.com hoặc theo dõi trên LinkedIn.

Về NGN-401

NGN-401 là một liệu pháp gen AAV9 đang được nghiên cứu trong giai đoạn phát triển lâm sàng muộn như một phương pháp điều trị một lần tiềm năng thuộc nhóm tốt nhất đối với Rett Syndrome. Đây là ứng viên lâm sàng duy nhất có khả năng cung cấp gen MECP2 ở dạng đầy đủ chiều dài của con người và bao gồm công nghệ điều hòa transgene EXACT™ của Neurogene, được thiết kế để cung cấp biểu hiện protein MeCP2 nhất quán và được kiểm soát chặt chẽ trên cơ sở từng tế bào. NGN-401 được đưa vào bằng đường dùng qua tiêm vào não thất (intracerebroventricular administration) để đạt mức nhắm mục tiêu rộng nhất trực tiếp đến não và hệ thần kinh dựa trên dữ liệu phân bố sinh học phi lâm sàng. NGN-401 đang được đánh giá trong thử nghiệm lâm sàng đăng ký Embolden™. Dữ liệu tạm thời từ thử nghiệm Giai đoạn 1/2 (tính đến ngày 30 tháng 10 năm 2025) đã cho thấy rằng các người tham gia ghi nhận những tiến triển đa lĩnh vực bền vững, với việc tiếp tục quan sát thấy tích lũy kỹ năng theo thời gian; và NGN-401 ở liều 1E15 vg nhìn chung được dung nạp tốt. NGN-401 đã nhận các chỉ định Breakthrough Therapy, Regenerative Medicine Advanced Therapy, Fast Track, Orphan Drug và Rare Pediatric Disease, đồng thời được chọn cho START Pilot Program từ U.S. Food and Drug Administration. Ngoài ra, NGN-401 nhận các chỉ định Advanced Therapy Medicinal Product, Orphan and Priority Medicines từ European Medicines Agency và chỉ định Innovative Licensing and Application Pathway từ United Kingdom Medicines and Healthcare products Regulatory Agency.

Lưu ý thận trọng liên quan đến các tuyên bố hướng tới tương lai

Các tuyên bố trong thông cáo báo chí này không mang tính lịch sử được dự định sẽ, và theo đây được xác định là, các tuyên bố hướng tới tương lai trong phạm vi ý nghĩa của Private Securities Litigation Reform Act of 1995. Các tuyên bố này có thể thảo luận về các mục tiêu, ý định và kỳ vọng đối với kế hoạch trong tương lai, các xu hướng, sự kiện, kết quả hoạt động hoặc tình hình tài chính, hoặc theo cách khác, dựa trên các kỳ vọng và niềm tin hiện tại của ban quản lý Neurogene, cũng như các giả định do ban quản lý Neurogene đưa ra và thông tin hiện có hiện nay đối với ban quản lý Neurogene, bao gồm, nhưng không giới hạn ở, các tuyên bố liên quan đến: tiềm năng điều trị và tính hữu dụng, hiệu quả và lợi ích lâm sàng của NGN-401; hồ sơ an toàn và khả năng dung nạp của NGN-401; mức độ áp dụng của các kết quả tạm thời được báo cáo từ thử nghiệm lâm sàng Giai đoạn 1/2 của NGN-401 đối với các người tham gia khác hoặc các người tham gia tiềm năng, bao gồm cả người tham gia là thanh thiếu niên hoặc người trưởng thành; khả năng NGN-401 có thể trở thành liệu pháp gen thuộc nhóm tốt nhất cho Rett Syndrome; các thiết kế thử nghiệm và kế hoạch phát triển lâm sàng cho thử nghiệm lâm sàng đăng ký Embolden™ của Công ty đối với NGN-401 cho Rett Syndrome, bao gồm thời điểm dự kiến dùng thuốc và việc hoàn tất việc dùng thuốc của người tham gia trong thử nghiệm lâm sàng của chúng tôi; tỷ lệ đáp ứng, độ bền dự kiến và mức độ gia tăng chiều sâu của các kết quả dữ liệu lâm sàng từ các thử nghiệm lâm sàng NGN-401 của chúng tôi; thời điểm dự kiến công bố thêm dữ liệu từ thử nghiệm lâm sàng Giai đoạn 1/2 của NGN-401; khả năng thành công của thử nghiệm lâm sàng đăng ký Embolden™ của NGN-401 cho Rett Syndrome; lợi ích lâm sàng của việc đưa NGN-401 bằng đường dùng qua tiêm vào não thất (intracerebroventricular administration); và các tương tác trong tương lai dự kiến với hoặc quan điểm của U.S. Food and Drug Administration (FDA), bao gồm thời điểm và kết quả của bất kỳ tương tác nào như vậy và các lợi ích dự kiến từ bất kỳ chỉ định quy định nào đối với NGN-401, bao gồm chỉ định Breakthrough Therapy của FDA, chỉ định Rare Pediatric Disease, chỉ định RMAT và việc tham gia START program của FDA. Các tuyên bố hướng tới tương lai nhìn chung bao gồm các tuyên bố có tính chất dự đoán và phụ thuộc vào hoặc đề cập đến các sự kiện hoặc điều kiện trong tương lai, và bao gồm các từ như “may,” “will,” “should,” “would,” “expect,” “anticipate,” “plan,” “likely,” “believe,” “estimate,” “project,” “intend,” “on track,” và các cách diễn đạt tương tự khác hoặc các dạng phủ định hoặc số nhiều của các từ này, hoặc các cách diễn đạt tương tự khác là các dự đoán hoặc cho thấy các sự kiện hoặc triển vọng trong tương lai, mặc dù không phải tất cả các tuyên bố hướng tới tương lai đều chứa các từ này. Các tuyên bố hướng tới tương lai được xây dựng dựa trên niềm tin và các giả định hiện tại, là những nội dung chịu rủi ro, bất định và các giả định khó dự đoán về thời điểm, mức độ, khả năng xảy ra và mức độ xảy ra, điều này có thể khiến kết quả thực tế khác biệt đáng kể so với kết quả dự kiến và nhiều trong số đó nằm ngoài tầm kiểm soát của Neurogene. Các rủi ro, bất định và các giả định đó bao gồm, trong số những điều khác, các rủi ro và bất định được xác định dưới tiêu đề “Risk Factors” trong Báo cáo thường niên của Neurogene trên Mẫu 10-K cho năm kết thúc vào ngày 31 tháng 12 năm 2024, được nộp cho Securities and Exchange Commission (SEC) vào ngày 24 tháng 3 năm 2025, Báo cáo Quý của Neurogene trên Mẫu 10-Q cho quý kết thúc vào ngày 30 tháng 9 năm 2025, được nộp cho SEC vào ngày 13 tháng 11 năm 2025, và các hồ sơ nộp khác mà Công ty đã thực hiện và có thể sẽ thực hiện với SEC trong tương lai. Không có nội dung nào trong trao đổi thông tin này nên được coi là sự đảm bảo của bất kỳ cá nhân nào rằng các tuyên bố hướng tới tương lai được nêu trong tài liệu này sẽ đạt được hoặc rằng các kết quả dự kiến của bất kỳ tuyên bố hướng tới tương lai nào như vậy sẽ đạt được. Các tuyên bố hướng tới tương lai trong trao đổi thông tin này chỉ có giá trị tại ngày chúng được đưa ra và được nêu rõ toàn bộ thông qua việc tham chiếu đến các tuyên bố cảnh báo được nêu trong tài liệu này. Trừ khi pháp luật hiện hành yêu cầu, Neurogene không có nghĩa vụ phải sửa đổi hoặc cập nhật bất kỳ tuyên bố hướng tới tương lai nào, hoặc đưa ra bất kỳ tuyên bố hướng tới tương lai nào khác, dù là do thông tin mới, sự kiện trong tương lai hay vì bất kỳ lý do nào khác.

Xem phiên bản nguồn trên businesswire.com:

Liên hệ

**Liên hệ công ty: **
Mike Devine
Giám đốc điều hành, Corporate Communications
michael.devine@neurogene.com

**Liên hệ nhà đầu tư: **
Argot Partners
Neurogene@argotpartners.com

Điều khoản và Chính sách Bảo mật

Bảng điều khiển Bảo mật

Thông tin thêm