Doanh số hàng năm 13.1B loại sản phẩm, thành công lâm sàng giai đoạn 13.1Bới

Hỏi AI · Dạng bào chế tiêm dưới da sẽ cách tân trải nghiệm điều trị bệnh mắt tuyến giáp như thế nào?

Ngày 6 tháng 4, Amgen công bố rằng TEPEZZA—thuốc chủ lực của công ty, với doanh số năm 2025 đạt 1,903 tỷ USD (khoảng 131 tỷ NDT)—đã đạt kết quả topline tích cực trong thử nghiệm lâm sàng giai đoạn 3 sử dụng đường dùng tiêm dưới da, cho thấy hiệu quả tương đương với dạng bào chế truyền tĩnh mạch.

Kết quả của thử nghiệm lâm sàng giai đoạn 3 ngẫu nhiên, mù đôi, đối chứng giả dược này cho thấy trong thời gian điều trị 24 tuần, tỷ lệ cải thiện tình trạng lồi mắt ở nhóm TEPEZZA OBI đạt tới 77% (76,7% so với 19,6% ở nhóm giả dược, p<0,0001), mức độ lồi mắt trung bình thụt lại 3,17 mm (so với 0,80 mm ở nhóm giả dược, p<0,0001). Dữ liệu này tương đương với hiệu quả của dạng truyền tĩnh mạch đã được phê duyệt, qua đó xác nhận tính khả thi của đường dùng tiêm dưới da.

Tổng thể kết quả an toàn quan sát được trong thử nghiệm nhìn chung cơ bản phù hợp với đặc điểm an toàn đã biết của TEPEZZA tiêm truyền tĩnh mạch. Một số bệnh nhân xuất hiện phản ứng tại vị trí tiêm từ mức độ nhẹ đến trung bình, nhưng không dẫn đến gián đoạn điều trị hoặc ngừng thuốc. Các tác dụng không mong muốn thường gặp nhất (≥10%) bao gồm co thắt cơ, ù tai, sụt cân, khó chịu ở tai, buồn nôn và tiêu chảy.

Đáng chú ý rằng hiện tại TEPEZZA được phê duyệt dùng theo đường truyền tĩnh mạch, bệnh nhân cần tiếp nhận 8 lần truyền tại cơ sở y tế (mỗi 3 tuần một lần). Trong khi đó, bộ tiêm dạng miếng dán OBI cho phép bệnh nhân tự tiêm dưới da tại nhà, mỗi 2 tuần một lần, tổng cộng 12 lần tiêm, không cần thường xuyên đến bệnh viện.

Cách dùng này được kỳ vọng sẽ cải thiện đáng kể trải nghiệm điều trị của bệnh nhân. Bệnh mắt tuyến giáp là một bệnh tự miễn nghiêm trọng ảnh hưởng nghiêm trọng đến chất lượng cuộc sống; bệnh nhân thường phải chịu gánh nặng kép về thể chất và tinh thần do các triệu chứng như lồi mắt, song thị, đau mắt. Việc phát triển dạng tiêm dưới da sẽ mở rộng bối cảnh điều trị từ bệnh viện đến gia đình, giảm chi phí thời gian và hao tốn năng lượng khi bệnh nhân đi lại đến cơ sở y tế, đồng thời mang lại lựa chọn linh hoạt hơn cho quản lý bệnh.

TEPEZZA là thuốc kháng thể IGF-1R đầu tiên trên toàn cầu được phê duyệt để điều trị bệnh mắt tuyến giáp. Kể từ khi được phê duyệt và đưa ra thị trường tại Mỹ vào tháng 1 năm 2020, thuốc đã điều trị cho hơn 25000 bệnh nhân trên toàn thế giới. Tháng 10 năm 2023, Amgen mua lại Horizon Therapeutics với giá 27,8 tỷ USD và đưa TEPEZZA vào danh mục sản phẩm của mình. Trong cả năm 2025, doanh số TEPEZZA đạt 1,903 tỷ USD (khoảng 131 tỷ NDT), tăng 3% so với cùng kỳ năm trước.

TEPEZZA đã được phê duyệt chỉ định

Hình ảnh nguồn: Dữ liệu Yaozhi - Hệ thống phân tích dược phẩm toàn cầu

Thành công lâm sàng giai đoạn 3 của dạng tiêm dưới da lần này sẽ tạo dựng rào cản cạnh tranh mới cho TEPEZZA. Hiện tại, trong lĩnh vực điều trị TED toàn cầu đã có nhiều kháng thể IGF-1R đang trong giai đoạn phát triển lâm sàng, bao gồm Viridian với VRDN-001 (tĩnh mạch) và VRDN-003 (tiêm dưới da), ngoài ra còn có IBI311 của Sinova, v.v.; tính tiện lợi khi dùng thuốc và đặc điểm an toàn sẽ trở thành yếu tố then chốt tạo khác biệt trong cạnh tranh.

Kết luận: Thành công lâm sàng giai đoạn 3 của dạng tiêm dưới da TEPEZZA đánh dấu việc lĩnh vực điều trị bệnh mắt tuyến giáp bước vào giai đoạn mới—vừa có hiệu quả vừa có sự tiện lợi. Đối với một sản phẩm chủ lực có doanh số 131 tỷ NDT mỗi năm, đây không chỉ là cải tiến đơn giản về phương thức dùng thuốc, mà còn là mẫu mực về quản lý vòng đời sản phẩm dựa trên triết lý lấy bệnh nhân làm trung tâm. Trong bối cảnh cạnh tranh điều trị các bệnh tự miễn ngày càng gay gắt, việc nâng cao mức độ tuân thủ của bệnh nhân và mở rộng phạm vi bao phủ thị trường thông qua đổi mới dạng bào chế đã trở thành chiến lược quan trọng để duy trì sức cạnh tranh dài hạn của sản phẩm.

Nguồn tham khảo:

1. Dữ liệu Yaozhi - Hệ thống phân tích dược phẩm toàn cầu

Tuyên bố: Nội dung này chỉ nhằm mục đích truyền thông tin tức trong ngành dược, không đại diện cho quan điểm của Yaozhi.