Vừa mới biết rằng cổ phiếu (BBIO) của BridgeBio đang có một ngày tăng mạnh sau khi dữ liệu thử nghiệm về chứng loạn dưỡng chondrodysplasia của họ được công bố. Kết quả của thử nghiệm PROPEL 3 trông khá khả quan đối với infigratinib - trẻ em dùng thuốc đã tăng trưởng khoảng 1,74 cm/năm so với giả dược, thực sự là mức cải thiện mà bạn muốn thấy trong điều trị bệnh còi xương. Họ đang nói về việc nộp hồ sơ với FDA trong nửa cuối năm nay.

Điều thú vị là thời điểm này. Ascendis có thuốc riêng của họ trong cuộc chơi và đã đạt mục tiêu ngày hành động PDUFA từ tháng 2, vì vậy quá trình đã bắt đầu. BioMarin đã được phê duyệt Voxzogo từ nhiều năm trước, nên áp lực cạnh tranh là có thật. Nhưng nếu dữ liệu của BridgeBio giữ vững, họ có thể có một lựa chọn đáng kể trong lĩnh vực này.

Cổ phiếu tăng gần 7% và hiện đứng quanh $78 right, gần mức cao 52 tuần là $84.94. Thử thách thực sự sẽ là ý kiến của các nhà quản lý khi họ xem xét NDA. Quá trình mục tiêu ngày hành động PDUFA thường mất vài tháng, vì vậy có thể chúng ta sẽ phải chờ đến cuối 2026 hoặc đầu 2027 để có quyết định nếu mọi thứ diễn ra suôn sẻ. Khả năng dung nạp thuốc cũng tốt - không có vấn đề nghiêm trọng liên quan đến thuốc trong thử nghiệm, điều này luôn là điểm cộng cho các điều trị bệnh hiếm gặp.