2 Cổ phiếu Công nghệ sinh học chống bệnh Alzheimer nên sở hữu ngay bây giờ

Cộng đồng bệnh Alzheimer đã nhận được một cú hích vào cuối tháng 10, khi Biogen (BIIB 0.29%) công bố rằng họ sẽ nộp đơn xin chấp thuận từ Cơ quan Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ (FDA) đối với aducanumab, thuốc điều trị bệnh Alzheimer của công ty. Tin này khiến bệnh nhân và nhà đầu tư bất ngờ, vì Biogen đã hủy chương trình vào tháng 3 do thiếu hiệu quả. Phân tích mới cho thấy bệnh nhân giai đoạn sớm nhận liều cao của thuốc đã làm chậm tốc độ suy giảm nhận thức.

Ngay sau thông báo của Biogen, các cơ quan quản lý Trung Quốc đã khiến cả thế giới ngạc nhiên khi cấp chấp thuận có điều kiện cho một loại thuốc mới điều trị bệnh Alzheimer do Shanghai Green Valley Pharmaceuticals sản xuất. Thuốc này, có nguồn gốc từ tảo biển, đã cải thiện chức năng nhận thức bằng cách tương tác với hệ vi sinh vật đường ruột—một tập hợp gồm hơn 1.000 vi sinh vật, như vi khuẩn và nấm—nằm ở dạ dày và ruột, đồng thời chịu trách nhiệm cho tiêu hóa, sức khỏe não bộ và kiểm soát hệ thống miễn dịch. Kết quả chi tiết từ thử nghiệm lâm sàng trên 800 bệnh nhân vẫn chưa được công bố, dẫn đến mức độ hoài nghi cao.

Nguồn: Getty Images

Tuy nhiên, tin tức từ Trung Quốc lại làm dấy lên hy vọng rằng các cách tiếp cận mới có thể mở ra chìa khóa để điều trị quần thể bệnh Alzheimer đang ngày càng tăng. Alector (ALEC +19.07%) và Denali Therapeutics (DNLI +0.89%), hai công ty công nghệ sinh học (biotech) tương đối mới tập trung vào các bệnh thoái hóa thần kinh, mang đến cho nhà đầu tư hai lối đi để tham gia vào các nghiên cứu độc đáo, tiên tiến về bệnh Alzheimer.

Alector theo đuổi liệu pháp miễn dịch cho não

Cách tiếp cận nghiên cứu của Alector dựa trên hệ miễn dịch của não. Về mặt lịch sử, giới khoa học từng cho rằng hệ miễn dịch của não phản ứng trước bệnh. Dữ liệu mới từ Alector cho thấy chính hệ miễn dịch có thể góp phần gây ra quá trình thoái hóa thần kinh. Các nhà khoa học của Alector đã bắt đầu việc xác định và nhắm mục tiêu vào các gen chịu trách nhiệm cho sự tương tác đó.

Các công ty dược lớn nhìn thấy tiềm năng và muốn tham gia vào cuộc chơi. AbbVie (ABBV 1.40%) đã bỏ ra 205 triệu USD tiền mặt và thực hiện khoản đầu tư 20 triệu USD vào vốn chủ sở hữu vào năm 2017 để hợp tác với Alector nhằm tạo ra các loại thuốc mới điều trị bệnh Alzheimer. Alector sẽ phát triển các loại thuốc thông qua các thử nghiệm giai đoạn 2. Nếu AbbVie chọn đảm nhận việc phát triển trong tương lai, Alector có thể nhận thêm tới 985.6 triệu USD tiền thanh toán mốc bổ sung.

Đầu năm nay, các ứng viên thuốc đầu tiên của liên minh—AL002 và AL003—đã bước vào thử nghiệm trên người. Các thử nghiệm đầu tiên này tập trung vào độ an toàn ở các tình nguyện viên khỏe mạnh, với dữ liệu dự kiến vào đầu năm 2020. Việc chứng minh hiệu quả lâm sàng sẽ cần thêm vài năm nữa. Vì vậy, điều quan trọng là phải có một đối tác “rủng rỉnh tiền” như AbbVie trong bức tranh.

Alector đã huy động 185.1 triệu USD trong đợt phát hành cổ phiếu lần đầu ra công chúng (IPO) vào tháng 2. Hiện tại, cổ phiếu giao dịch quanh mức 17 USD, giảm nhẹ so với giá IPO 19 USD. Công ty có 411 triệu USD tiền mặt tính đến ngày 30 tháng 6, đủ dễ dàng để trang trải cho một vài năm nghiên cứu và phát triển.

Nguồn: Getty Images

Giống như Alector, Denali tập trung vào các liệu pháp có liên quan về mặt di truyền đến các bệnh thoái hóa thần kinh. Công ty cũng tin rằng can thiệp bằng thuốc cần được tối ưu hóa để có thể đi vào não. Denali đã phát triển một công nghệ mà họ gọi là Antibody Transport Vehicle (ATV) nhằm tăng mức độ thâm nhập của các kháng thể qua hàng rào máu–não—một cơ chế phòng vệ tự nhiên để ngăn các chất lạ xâm nhập vào não.

Denali sắp xếp các đối tác then chốt

Các công ty dược lớn thích cách tiếp cận của Denali và đã xếp hàng để tham gia. Vào tháng 1 năm 2018, Takeda Pharmaceutical (TAK +1.43%) đã chi 150 triệu USD tiền mặt và thực hiện một khoản đầu tư vào vốn chủ sở hữu để đổi lấy quyền đối với ba chương trình bệnh Alzheimer sử dụng công nghệ ATV. Takeda, nếu thực hiện các quyền lựa chọn đối với cả ba chương trình, có thể phải trả thêm 707.5 triệu USD tiền thanh toán mốc.

Một trong các chương trình hợp tác với Takeda là một kháng thể nhắm vào triggering receptor expressed in myeloid cells 2 (Trem2). AL002 của Alector cũng là một kháng thể nhắm vào Trem2. Cuộc đua chân chạy đã bắt đầu, với việc Alector giành lợi thế đi sớm vào các thử nghiệm lâm sàng.

Denali cũng đăng ký làm việc với công ty dược phẩm của Pháp Sanofi (SNY 0.50%) trong một hợp tác rộng rãi tập trung vào các thuốc điều trị bệnh Alzheimer, đa xơ cứng và xơ cứng teo cơ bên (ALS)—thường được biết đến nhiều hơn với tên bệnh của Lou Gehrig. Sanofi đã chi 125 triệu USD tiền mặt và sẽ thanh toán tới 1 tỷ USD tiền thanh toán mốc trong tương lai.

Hợp tác với Sanofi tập trung vào RIPK1, một chất điều hòa tình trạng viêm và cái chết của tế bào. Vào tháng 2 năm 2019, Denali và Sanofi đã khởi động thử nghiệm giai đoạn 1 trong bệnh Alzheimer với DNL747. Denali đã tiêm liều cho bệnh nhân đầu tiên trong một thử nghiệm giai đoạn 1b song song đối với ALS vào tháng 1. Một thử nghiệm giai đoạn 1 trước đó trên các tình nguyện viên khỏe mạnh đã kết thúc vào năm 2018.

Những tham vọng lớn của Denali sẽ không hề rẻ. Số tiền mặt 503 triệu USD vào cuối quý 3 thứ ba sẽ là cần thiết để thúc đẩy 12 chương trình phát triển đang hoạt động. Vốn bổ sung từ Takeda và Sanofi sẽ giúp bù đắp tốc độ chi tiêu. “Kho chiến tranh” tiền mặt này nên giúp công ty đạt được các mốc then chốt, bao gồm kết quả từ các thử nghiệm giai đoạn 1b trong bệnh Alzheimer và ALS vào năm tới.

Các chất xúc tác phía trước có thể đẩy định giá đi lên

Alector có mức định giá 1.2 tỷ USD, và Denali là 1.6 tỷ USD. Bất kỳ thành công nào trong bệnh Alzheimer cũng sẽ khiến định giá tăng vọt. Chỉ như một ví dụ gần đây, cổ phiếu của Biogen ban đầu đã nhảy hơn 35%, qua đó bổ sung 15 tỷ USD vào vốn hóa thị trường, sau khi công ty công bố kế hoạch tìm kiếm chấp thuận cho thuốc điều trị bệnh Alzheimer của mình.

Nhà đầu tư cần nhận ra rằng cổ phiếu biotech giai đoạn sớm vốn đã tiềm ẩn rủi ro. Alector và Denali còn nhiều năm nữa mới đến giai đoạn được chấp thuận. Nhưng nếu một trong hai công ty có thể phát triển thành công một thuốc điều trị bệnh Alzheimer, thì mức giá hiện tại sẽ trông có vẻ rẻ.