Có nên mua cổ phiếu công nghệ sinh học Flaming Hot này không?

Vào ngày 4 tháng 6, công ty công nghệ sinh học vốn hóa nhỏ Kezar Life Sciences (KZR 2.36%) đã công bố kết quả cập nhật giai đoạn 1/2 từ một nghiên cứu lâm sàng đánh giá KZR-616 để điều trị các bệnh nhân mắc lupus ban đỏ hệ thống (SLE) có và không có lupus nephritis (LN). Các nhà đầu tư dường như thích dữ liệu này. Đến cuối phiên giao dịch, cổ phiếu tăng 73,38% lên $7,75, đẩy vốn hóa thị trường của công ty tiến gần $300 triệu. Tuần sau đó, cổ phiếu đã hạ trở lại về $5,58.

Liệu công ty có trở thành một kẻ đi đầu khác biệt trong việc phát triển một ứng viên điều trị cho nhu cầu y tế quan trọng này không? Hãy cùng tìm hiểu.

Nguồn hình ảnh: Getty Images.

KZR-616 là một chất ức chế chọn lọc immunoproteasome thuộc nhóm “đầu tiên trong lớp” và là thuốc thử nghiệm duy nhất của Kezar đã đi đến giai đoạn thử nghiệm lâm sàng tính đến thời điểm hiện tại. Công ty gọi đây là “một cách tiếp cận mới nhằm hài hòa hệ thống miễn dịch.” Ngoài SLE và LN, thuốc còn đang được nghiên cứu trong bốn chỉ định tự miễn khác, bao gồm viêm da cơ, viêm đa cơ, thiếu máu tán huyết tự miễn và giảm tiểu cầu miễn dịch. Có rất ít hoặc không có phương pháp điều trị đã được phê duyệt cho các chỉ định này tại Mỹ và EU, và cùng với nhau, quy mô bệnh nhân có thể tiếp cận là 360.000 người chỉ riêng tại Mỹ.

Tất cả các thử nghiệm lâm sàng của KZR-616 hiện đều đang ở giai đoạn 1/2. Công ty kỳ vọng dữ liệu từ tất cả các nghiên cứu ngoại trừ nghiên cứu SLE/LN sẽ công bố dữ liệu toàn dòng (top-line) sau năm 2021. Đối với SLE/LN, dữ liệu toàn dòng tạm thời trong thử nghiệm 39 bệnh nhân đã được công bố vào ngày 4 tháng 6.

Dữ liệu trông như thế nào?

Trong một nhóm, hai trong số hai bệnh nhân mắc LN đã báo cáo mức giảm 50% protein niệu khi đo bằng tỷ lệ protein trong nước tiểu trên creatinine (UPCR). Tuy nhiên, liệu giá trị này có phản ánh hiệu quả hay không đang được tranh luận rất nhiều. Hiện tại, Cơ quan Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ (FDA) yêu cầu các thuốc thử nghiệm nhắm vào LN phải chứng minh đáp ứng thận hoàn toàn như một điều kiện tiên quyết để được phê duyệt. Một trong các chỉ số trong tiêu chí đáp ứng thận hoàn toàn là UPCR của bệnh nhân phải nhỏ hơn 0,5 mg/mg để đủ điều kiện.

Thật không may, cả hai bệnh nhân đã nhận KZR-616 đều không thấy mức UPCR của họ giảm xuống dưới 0,5 mg/mg sau điều trị. Người ta biết rõ rằng 30% đến 50% bệnh nhân được dùng thuốc theo tiêu chuẩn chăm sóc để điều trị LN sẽ cho thấy mức giảm 50% UPCR sau điều trị. Do đó, liệu KZR-616 có thể sánh được hoặc vượt qua hiệu quả của các tiêu chuẩn chăm sóc hiện tại hay không vẫn còn phải chờ xem.

Trong khi đó, 16 bệnh nhân đánh giá được với SLE đã chứng minh mức giảm đáng kể ở bảy chỉ số: mức độ hoạt động bệnh, mức độ nặng của bệnh, số khớp đau, số khớp sưng, và ba đánh giá về tiến triển bệnh. Vì vậy, Kezar có vẻ đã đi đúng hướng với việc nghiên cứu KZR-616.

Công ty có phải là lựa chọn mua ngay không?

Công ty đang kỳ vọng sẽ có thêm các đợt công bố dữ liệu tạm thời trong suốt cả năm, bao gồm từ một nhóm bệnh nhân đã nhận placebo. Ngoài ra, Kezar có hơn $123 triệu tiền mặt và các khoản đầu tư trên bảng cân đối kế toán, nhiều hơn đủ để bù đắp cho khoản lỗ hoạt động 10 triệu USD mỗi quý của mình. Do đó, các nhà đầu tư không nên kỳ vọng bị pha loãng cổ phiếu cho đến khi công ty hoàn tất thử nghiệm lâm sàng giai đoạn 1/2 cho KZR-616 trong điều trị bệnh nhân SLE có hoặc không có LN.

Nhìn chung, tôi thận trọng lạc quan về tiềm năng của KZR-616 trong việc điều trị những bệnh nhân đó. Trước hết, cho đến nay, thuốc đã có thể chứng minh hiệu quả (dù không có xác minh thống kê) ở ít nhất 16 bệnh nhân với nhiều dạng SLE khác nhau. Ngoài ra, thuốc có thể giảm mức UPCR của bệnh nhân xuống 0,6 mg/mg sau một liệu trình điều trị kéo dài (nhưng không thấp hơn ngưỡng UPCR 0,5 mà FDA yêu cầu), và kết quả từ nhóm placebo vẫn đang chờ công bố. Vì vậy, các nhà đầu tư có mức độ chấp nhận rủi ro thất bại cao có thể muốn mở vị thế ở Kezar với kỳ vọng vào kết quả giai đoạn 1/2 tích cực đầy đủ.