Aike Bai Fa ba chǎng gǎnggǔ, jīnnián 1 yuè gāng huòpī shǒu kuǎn yàowù; ADC yàowù tóuduì duìbǐ: Héngruì Yīyào tiǎozhàn Déqǔtuōzhū dāndòu | Juéjīn chuàngxīn yào

Mỗi Kinh phóng viên: Kim Triết    Mỗi Kinh biên tập: Uy Quan Hồng

“”

Capital Eyes

Diễn biến một tuần

Tuần trước (từ 16/3 đến 20/3), Chỉ số ngành dược và sinh học giảm 1,38%, vượt Trị số Chỉ số Thượng Chứng 2 điểm phần trăm. Sáng chế dược (BK1106) trong tuần giảm 3,57%; Chỉ số ngành chăm sóc sức khỏe của Hồng Kông (HSCICH) trong tuần giảm 0,33%; ETF sáng chế dược niêm yết tại Hồng Kông (513120) trong tuần giảm 0,14%.

Nhận định một tuần

Doanh thu BD đã trở thành nguồn cung cấp vốn quan trọng cho doanh nghiệp Nhìn dài hạn, lạc quan về logic phát triển ngành sáng chế dược

Tổng quy mô BD (Business Development - phát triển kinh doanh) đưa sáng chế dược Trung Quốc ra nước ngoài năm 2026 đã đạt 57,1 tỷ USD, tiền trả trước 3,3 tỷ USD, số lượng đạt 53 hạng mục. Doanh thu BD đã trở thành nguồn cung cấp vốn quan trọng đối với các doanh nghiệp sáng chế dược của Trung Quốc. Công ty Chứng khoán Đông Ngô đánh giá mức độ dồi dào dòng tiền của phân khúc sáng chế dược thông qua phép tính “tiền và tương đương tiền / chi phí R&D hằng năm”. Nhìn chung, hiện tại dòng tiền trong ngành dược vẫn dồi dào, đa số doanh nghiệp vẫn duy trì năng lực bao phủ vốn R&D cho hơn 1 năm, có thể hiệu quả hỗ trợ thúc đẩy các thử nghiệm lâm sàng tiếp theo, mở rộng pipeline và đổi mới công nghệ, qua đó đặt nền tảng tài chính vững chắc cho sự phát triển chất lượng cao lâu dài của ngành, đồng thời cũng tạo ra khung thời gian đủ rộng cho các bước đột phá công nghệ và quá trình thương mại hóa của các doanh nghiệp sáng chế dược.

ELCC2026 một lần nữa thể hiện xu hướng tăng tốc đổi mới nội địa của Trung Quốc từ “follow” sang “First (FFBC)”

ELCC2026 đáng chú ý ở các hướng như phác đồ miễn dịch phối hợp thế hệ thứ hai, ADC đơn/đôi kháng thể (Trop2, HER3…); các liệu pháp nhắm mục tiêu dựa trên gen dẫn động như KRAS/HER2/EGFR; và chẩn đoán hỗ trợ bằng AI cùng điều trị cá nhân hóa. ELCC2026 một lần nữa thể hiện xu hướng tăng tốc đổi mới nội địa của Trung Quốc từ “follow” sang “First (FFBC)”. Công ty Kelun Botai sac-TMT được chọn vào nghiên cứu LBA.

Nhìn chung, Chứng khoán Khai Nguyên tiếp tục lạc quan về sáng chế dược (886015) và chuỗi ngành của nó (CXO + dịch vụ nghiên cứu) cũng như AI, giao diện não - máy tính (886047), và sản xuất sinh học… là các ngành chiến lược mới nổi của quốc gia. Sắp tới sẽ bước vào giai đoạn công bố kết quả kinh doanh quý 1 năm 2026, chuỗi ngành đổi mới sáng chế kỳ vọng sẽ tiếp tục duy trì xu hướng tăng tổng thể về kết quả; các đơn hàng CRO giai đoạn tiền lâm sàng có thể được thúc đẩy tăng trưởng nhanh hơn; hiện tại là thời điểm trọng tâm khuyến nghị.

Diễn biến cổ phiếu mới trong tuần

Ai Ke Bai Fa lần thứ ba đâm đơn vào Hồng Kông   Năm nay vừa được phê duyệt thuốc đầu tiên

Ngày 17/3, Công ty TNHH Kỹ thuật sinh dược Thượng Hải Ai Ke Bai Fa (sau đây gọi là “Ai Ke Bai Fa”) nộp hồ sơ niêm yết lần thứ ba lên Ban niêm yết chính của Sở giao dịch chứng khoán Hồng Kông.

Đánh giá giá trị của một sáng chế dược, điểm cốt lõi là nhìn vào hiệu quả thương mại của sản phẩm đã được đưa ra thị trường và tiến độ, tính khan hiếm của pipeline nghiên cứu phát triển. Bản cáo bạch cho thấy, Ai Ke Bai Fa được thành lập vào năm 2013, đã phát triển pipeline gồm sáu loại thuốc ứng viên. Trong đó có hai sản phẩm được cấp phép đưa vào; một là thuốc điều trị đường hô hấp hợp bào virus (RSV) Qirisuosuwei do Roche cấp từ tháng 1/2014, đã nộp NDA (đơn xin cấp phép đưa ra thị trường) vào năm 2025, dành cho nhiễm RSV ở trẻ từ 1 đến 24 tháng.

Ai Ke Bai Fa cho biết, đối với phòng ngừa RSV, palivizumab, nirsevimab và cl irolimab (tất cả đều là kháng thể phòng ngừa) hiện là ba loại thuốc đã được phê duyệt duy nhất trên toàn cầu dùng để phòng ngừa nhiễm RSV. Tuy nhiên, chúng chỉ được phê duyệt để phòng ngừa nhiễm RSV ở một nhóm trẻ sơ sinh và trẻ nhỏ có đặc điểm đặc thù, tại Trung Quốc chỉ có nirsevimab được phê duyệt. Tính đến ngày cuối cùng có thể thực hiện trên thực tế, toàn cầu chỉ có năm loại kháng thể RSV đang ở giai đoạn phát triển lâm sàng, bao gồm AK0610 của Ai Ke Bai Fa.

Vì sao lại đưa thuốc này từ Roche về? Ai Ke Bai Fa cho biết, Qirisuosuwei được đồng phát minh khi người sáng lập của công ty là Tiến sĩ Wu làm việc tại Roche R&D (Trung Quốc). Sau khi Tiến sĩ Wu rời Roche R&D (Trung Quốc) để thành lập Ai Ke Bai Fa, công ty đã tích cực đàm phán với các bên liên quan như Roche về sắp xếp giấy phép ủy quyền đối với Qirisuosuwei.

Sản phẩm còn lại là AK3280 được đưa vào từ Roche, Genentech và Intermune vào năm 2018; đây là thuốc điều trị xơ hóa phổi vô căn (IPF) đang ở giai đoạn thử nghiệm lâm sàng khái niệm xác thực sau giai đoạn II.

Đối với giá trị thương mại của thuốc IPF, Ai Ke Bai Fa trong bản cáo bạch đã đề cập rằng, hiện tại ở Mỹ và Trung Quốc chỉ có ba loại thuốc được phê duyệt để điều trị IPF. Các thuốc liên quan có một số giới hạn lâm sàng và có thể gây tác dụng phụ dẫn đến gián đoạn điều trị.

Ai Ke Bai Fa cũng cho biết rằng, tính đến ngày công bố báo cáo, công ty chưa có sản phẩm thương mại hóa. Phóng viên nhận thấy rằng, vào ngày 5/1 năm nay, viên nang hỗn hợp s illuopip emethylate (tên thương mại: Ai Zhida) mà Ai Ke Bai Fa đăng ký đã được phê duyệt để điều trị rối loạn tăng động giảm chú ý (ADHD) ở trẻ từ 6 tuổi trở lên. Đây là chế phẩm hỗn hợp giải phóng nhanh - giải phóng kéo dài duy nhất trên toàn cầu, là thuốc sáng chế điều trị đổi mới thuộc nhóm Best-in-Class dành cho bệnh nhân ADHD. Tuy nhiên, chưa đầy 2 tháng sau khi được phê duyệt, Ai Ke Bai Fa đã có động thái mới. Ngày 3/3, Ai Ke Bai Fa và Công ty dược Qilu đạt thỏa thuận hợp tác với tổng giá trị tiềm năng 470 triệu nhân dân tệ, chuyển quyền thương mại hóa tại Trung Quốc của Ai Zhida (AK0901) sang Qilu Pharma.

Nhưng hiện công ty vẫn đang trong giai đoạn thua lỗ. Năm 2024 và 2025, thu nhập và lợi ích khác của Ai Ke Bai Fa lần lượt là 26,305 triệu nhân dân tệ và 7,574 triệu nhân dân tệ; lỗ trong năm lần lượt là 197 triệu nhân dân tệ và 227 triệu nhân dân tệ.

Đôi mắt về sáng chế

Theo dữ liệu do Pharma Magic cung cấp, từ 16/3 đến 20/3, Trung tâm Đánh giá Thuốc của Cơ quan Quản lý Dược phẩm Nhà nước đã công bố tổng cộng 108 thông tin đăng ký thử nghiệm lâm sàng, trong đó 34 thông tin là thử nghiệm lâm sàng mới cho thuốc sáng chế ở giai đoạn II trở lên, và có 3 dự án nghiên cứu lâm sàng đang tuyển bệnh nhân.

“”

Nguồn dữ liệu: Pharma Magic cung cấp

Tuần trước, có 1 thuốc sáng chế được phê duyệt.

“”

Nguồn dữ liệu: Pharma Magic cung cấp

Nhận định tiên phong

Công ty San Sheng Pharamacy thuốc mới bền vững thế hệ mới điều trị thiếu máu do được phê duyệt ra mắt

Ngày 19/3, Cơ quan Quản lý Dược phẩm Nhà nước Trung Quốc đã phê duyệt thuốc sinh học sáng chế loại 1 Ros e thúc đẩy tạo hồng cầu α dạng tiêm của San Sheng Pharmaceutical (tên mới: New Bao) được đưa ra thị trường. Chỉ định được phê duyệt là điều trị thiếu máu do bệnh thận mạn gây ra ở các bệnh nhân chạy thận nhân tạo đang được điều trị bằng thuốc kích thích tạo hồng cầu. Đây là một bước tiến quan trọng khác của công ty trong lĩnh vực điều trị thận, mang lại thêm lựa chọn và lợi ích cho đông đảo bệnh nhân.

Thiếu máu liên quan đến bệnh thận mạn (CKD) là một trong những biến chứng thường gặp nhất ở bệnh nhân lọc máu; đặc biệt phổ biến ở nhóm CKD giai đoạn cuối. Trong đó, tỷ lệ mắc thiếu máu ở bệnh nhân CKD khu vực châu Á nhìn chung khoảng 42%, và ở bệnh nhân CKD giai đoạn V có thể lên tới 80%. Khi quy mô bệnh nhân lọc máu tại Trung Quốc tiếp tục mở rộng, tầm quan trọng của quản lý thiếu máu ngày càng tăng, và đã dần trở thành một trong những chỉ số quan trọng về kiểm soát chất lượng trong lọc máu.

Về chiến lược điều trị, nhiều hướng dẫn trong và ngoài nước đều liên tục khuyến nghị các thuốc kích thích tạo hồng cầu (ESAs) là thuốc điều trị tuyến đầu cho thiếu máu do thận. Theo thực tiễn lâm sàng quốc tế, tỷ lệ sử dụng ESA tác dụng kéo dài khoảng 50%, trong khi cấu trúc điều trị tại Trung Quốc vẫn chủ yếu là ESA tác dụng ngắn; theo cách này cần tiêm thường xuyên, khiến bệnh nhân tuân thủ kém và gánh nặng y tế nặng nề. Vì vậy, việc Ros e thúc đẩy tạo hồng cầu α dạng tiêm được đưa ra thị trường tạo ra khả năng mới cho tối ưu hóa cấu trúc điều trị lâm sàng. Một nghiên cứu đa trung tâm, ngẫu nhiên, nhãn mở, đối chứng song song với thuốc dương tính ở giai đoạn III đã tuyển 300 bệnh nhân thiếu máu do suy thận mạn đang lọc máu. Tất cả người tham gia trong giai đoạn sàng lọc đều được điều trị ổn định bằng lợi ích Bi Ao ít nhất 12 tuần, và mức hemoglobin được duy trì trong phạm vi 100g/L~120g/L.

Kết quả nghiên cứu cho thấy, ở giai đoạn đánh giá (tuần 25 đến tuần 32), mức thay đổi Hb trung bình của nhóm Ros e thúc đẩy tạo hồng cầu α dạng tiêm và nhóm lợi ích Bi Ao lần lượt là −1,460g/L và −1,582g/L; khoảng chênh lệch giữa hai nhóm với khoảng tin cậy 95% là 0,122 (−1,819, 2,063) g/L. Cận dưới của khoảng tin cậy cao hơn ngưỡng không kém hiệu quả được đặt trước, cho thấy hiệu quả của Ros e thúc đẩy tạo hồng cầu α dạng tiêm trong điều trị duy trì không kém so với thuốc tiêm nhân tạo hồng cầu. Đồng thời, không quan sát thấy tín hiệu an toàn mới, nhìn chung độ an toàn ở mức tốt và kiểm soát được.

So sánh đối đầu ADC: Hengrui dược thách thức trastuzumab deruxtecan của 德曲妥珠单抗

Cơ sở dữ liệu Pharma Magic cho thấy rằng, vào ngày 20/3, Hengrui Medicine đăng ký một thử nghiệm lâm sàng cho “Nghiên cứu lâm sàng giai đoạn II ngẫu nhiên, nhãn mở, đa trung tâm đối chứng song song của tiêm Ruikang trastuzumab của các mức liều khác nhau hoặc trastuzumab deruxtecan để điều trị ung thư vú tái phát tại chỗ/tái phát di căn không thể cắt bỏ HR dương tính, HER2 biểu hiện thấp”.

Báo Kinh tế hằng ngày (Mỗi Kinh) lưu ý rằng, thuốc chính trong thử nghiệm lâm sàng này là Ruikang trastuzumab dạng tiêm, một ADC nội địa do Hengrui Medicine tự nghiên cứu và phát triển; thuốc trong nhóm đối chứng là trastuzumab deruxtecan (T-DXd), ADC đầu tiên trên toàn cầu được phê duyệt cho chỉ định HER2 biểu hiện thấp, đồng thời cũng là “tiêu chuẩn vàng” trong lĩnh vực điều trị này. Nghiên cứu đối đầu lần này có thể trực tiếp kiểm chứng liệu thuốc nội địa có đạt được hiệu quả tương đương với thuốc nhập khẩu hay không, thậm chí còn vượt trội hơn về an toàn (như rủi ro độc tính trên phổi).

Theo tìm hiểu, trước đây bệnh nhân ung thư vú có HER2 biểu hiện thấp bị xếp vào nhóm “HER2 âm tính”, chiếm 45%～55% trong toàn bộ nhóm ung thư vú; trước đó họ phải đối mặt lâu dài với “khoảng trống điều trị”, chỉ có thể dựa vào hóa trị hoặc điều trị nội tiết, hiệu quả hạn chế và tác dụng phụ lớn.

Nếu nghiên cứu đạt các điểm kết thúc dự kiến, sẽ thay đổi cục diện điều trị lâm sàng ở ba góc độ.

Ở cấp độ bệnh nhân, bổ sung lựa chọn điều trị “ADC nội địa”, đồng thời có thể giảm tác dụng phụ thông qua tối ưu hóa liều, nâng cao khả năng dung nạp và chất lượng cuộc sống.

Ở cấp độ bác sĩ, cung cấp bằng chứng “đối đầu” cho quyết định lâm sàng; bác sĩ có thể lựa chọn ADC phù hợp hơn dựa trên tình trạng cụ thể của từng bệnh nhân, thay vì chỉ dựa vào một loại thuốc nhập khẩu.

Ở cấp độ ngành, thúc đẩy các bước đột phá của ADC nội địa trong các lĩnh vực điều trị phân nhánh, tạo tài liệu tham khảo cho các nghiên cứu tiếp theo đối với các phân nhóm chi tiết hơn như HER2 biểu hiện thấp, HER2 không biểu hiện…

Câu chuyện về thuốc sáng chế

Ngày 24/3 là Ngày Thế giới phòng chống và điều trị bệnh lao, đồng thời cũng là ngày thứ 40 kể từ khi Lý Ngữ (bí danh) được chẩn đoán mắc bệnh lao.

Khi bác sĩ chỉ vào vài “hố rỗng nhỏ” xuất hiện trong phổi trên phim X-quang và nói “bệnh lao”, Lý Ngữ cảm thấy rất bối rối; cô thậm chí còn nhầm bệnh lao với bệnh bụi phổi: Tôi không hề hít lâu dài bụi dạng hạt, vậy tại sao tôi lại mắc bệnh này?

Đối với Lý Ngữ 23 tuổi, vi khuẩn lao cách xa cô. Trước khi cô sinh ra, loại “trực khuẩn lao” đã được phát hiện hơn một trăm năm trước gần như đã bị chôn vào sách lịch sử—vào những năm 80 của thế kỷ trước, một số nhà khoa học từng lạc quan dự đoán rằng năm 2000 con người sẽ tiêu diệt bệnh lao.

Tuy nhiên, do vi khuẩn kháng thuốc tiến hóa, công tác điều trị dự phòng còn thiếu, và thiếu các liệu pháp đột phá, Tổ chức Y tế Thế giới đã dời thời điểm “kết thúc dịch bệnh lao” sang năm 2035, và mục tiêu này rất có thể không thể hoàn thành đúng hạn.

Liệu chỉ có công cụ xét nghiệm nhạy hơn hoặc vắc-xin hiệu quả hơn trong tương lai mới có thể phá vỡ bế tắc? Nhiều người trong ngành cho biết với phóng viên của 《Hằng ngày Kinh tế》 rằng họ không đồng tình với quan điểm này.

Đọc thêm mở rộng: Ngày Thế giới phòng chống và điều trị bệnh lao | Không ho không sốt nhưng vẫn nhiễm bệnh lao! Bệnh nhân “đời 00” bị chẩn đoán xé toạc khoảng trống phòng chống của hơn 200 triệu ca nhiễm tiềm ẩn | Mỗi Kinh Net

Hằng ngày Kinh tế