Giá cổ phiếu Rocket Pharmaceuticals tăng do FDA phê duyệt liệu pháp gen

LootboxPhobia · 2026-03-27T16:45:31+00:00

Rocket Pharmaceuticals's gene therapy KRESLADI được FDA phê duyệt theo quy trình thúc đẩy để điều trị bệnh giảm bạch cầu dính mô cấp I ở trẻ em, cổ phiếu tăng 6%. Phương pháp này là liệu pháp gene đầu tiên nhắm vào bệnh này, dự kiến sẽ nâng cao tính linh hoạt tài chính của công ty và giá trị cổ đông.

LootboxPhobia

2026-03-27 16:45:31

Đang tạo bản tóm tắt

Investing.com – Rocket Pharmaceuticals (Mã chứng khoán NASDAQ:RCKT) giá cổ phiếu đã tăng 6% vào thứ Sáu, sau khi Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ (FDA) đã nhanh chóng phê duyệt liệu pháp gen KRESLADI của công ty để điều trị cho trẻ em mắc chứng thiếu hụt bạch cầu dính I loại nặng.

KRESLADI là một liệu pháp gen dựa trên tế bào gốc máu tự thân, phù hợp để điều trị cho trẻ em mắc chứng LAD-I nặng do biến thể đồng đều của gen ITGB2 gây ra, và những bệnh nhân này không thể tìm được người cho tế bào gốc đồng huyết tương thích với kháng nguyên bạch cầu người. Sự phê duyệt này đánh dấu lần đầu tiên FDA phê duyệt liệu pháp gen để điều trị cho trẻ em mắc chứng LAD-I nặng.

Sự phê duyệt nhanh chóng này dựa trên việc tăng cường biểu hiện bề mặt của CD18 và CD11a trên tế bào bạch cầu trung tính. Việc xác nhận lợi ích lâm sàng sẽ phụ thuộc vào các nghiên cứu lâm sàng đang diễn ra và dữ liệu theo dõi dài hạn sau khi ra mắt.

LAD-I nặng là một bệnh di truyền miễn dịch hiếm gặp, đe dọa tính mạng ở trẻ em, do đột biến gen ITGB2 gây ra. Bệnh này đặc trưng bởi các đợt nhiễm trùng tái phát, và nếu không được điều trị, tỷ lệ tử vong ở trẻ em rất cao. Tại Hoa Kỳ, tỷ lệ mắc LAD-I ước tính khoảng 1 trên 100.000 đến 200.000 trẻ sơ sinh sống, trong đó khoảng hai phần ba số bệnh nhân được phân loại là thể nặng.

Với sự phê duyệt này, FDA đã cấp cho Rocket Pharmaceuticals Giấy chứng nhận ưu tiên xem xét đối với bệnh hiếm gặp ở trẻ em. Công ty cho biết, họ có kế hoạch đánh giá các lựa chọn chiến lược để hiện thực hóa chứng nhận này, nhằm tăng cường tính linh hoạt tài chính và tối đa hóa giá trị cho cổ đông.

Giám đốc điều hành của Rocket Pharmaceuticals, Gaurav Shah cho biết: “Sự phê duyệt KRESLADI là một cột mốc quan trọng đối với cộng đồng mắc chứng LAD-I nặng.”

Nghiên cứu hỗ trợ phát triển KRESLADI một phần được tài trợ bởi Viện Nghiên cứu Y học Tái sinh California.

_ Bài viết này được dịch bởi trí tuệ nhân tạo hỗ trợ. Để biết thêm thông tin, vui lòng xem điều khoản sử dụng của chúng tôi._

Xem bản gốc

Trang này có thể chứa nội dung của bên thứ ba, được cung cấp chỉ nhằm mục đích thông tin (không phải là tuyên bố/bảo đảm) và không được coi là sự chứng thực cho quan điểm của Gate hoặc là lời khuyên về tài chính hoặc chuyên môn. Xem Tuyên bố từ chối trách nhiệm để biết chi tiết.

1 thích