Rocket Pharmaceuticals (RCKT) Cổ phiếu tăng mạnh sau chiến thắng lịch sử của FDA về liệu pháp gen

TLDR

• FDA đã cấp phép nhanh cho KRESLADI, liệu pháp gen của Rocket Pharmaceuticals cho bệnh thiếu hụt bạch cầu dính I (LAD-I) nặng ở trẻ em.
• Cổ phiếu RCKT đã tăng tới 9% trong giao dịch trước thị trường và ổn định ở mức cao hơn khoảng 6% vào thứ Sáu.
• KRESLADI là liệu pháp gen đầu tiên được FDA phê duyệt cho LAD-I nặng, một tình trạng miễn dịch hiếm gặp và đe dọa tính mạng ở trẻ em.
• FDA cũng đã trao cho Rocket một Giấy chứng nhận Ưu tiên Đánh giá Bệnh hiếm ở Trẻ em, mà công ty dự định sẽ kiếm tiền từ đó.
• Sự chấp thuận này diễn ra sau khi Rocket nộp lại hồ sơ sau khi bị FDA từ chối vào tháng 6 năm 2024, yêu cầu thêm dữ liệu.

💥 Tìm kiếm Cổ phiếu Knockout tiếp theo! Nhận giá trực tiếp, biểu đồ và Điểm KO từ KnockoutStocks.com, nền tảng dựa trên dữ liệu xếp hạng mọi cổ phiếu theo chất lượng và tiềm năng bứt phá.

FDA đã phê duyệt liệu pháp gen KRESLADI của Rocket Pharmaceuticals vào thứ Sáu, khiến RCKT tăng tới 9% trong giao dịch trước thị trường trước khi ổn định ở mức cao hơn khoảng 6% khi mở cửa.

Rocket Pharmaceuticals, Inc., RCKT

Sự phê duyệt này được cấp với tốc độ nhanh, có nghĩa là nó được cấp dựa trên bằng chứng ban đầu - cụ thể là sự gia tăng biểu hiện bề mặt CD18 và CD11a của bạch cầu trung tính. Việc xác nhận đầy đủ lợi ích lâm sàng sẽ phụ thuộc vào dữ liệu lâu dài từ một nghiên cứu đang diễn ra và một đăng ký sau khi tiếp thị.

#TIN TỨC: Rocket Pharmaceuticals hôm nay thông báo về việc FDA Mỹ phê duyệt liệu pháp #GeneTherapy đầu tiên cho bệnh nhân nhi mắc Thiếu hụt Bạch cầu Dính nặng-I (LAD-I).

Thêm: pic.twitter.com/LkioRrrR5S

— Rocket Pharmaceuticals (@RocketPharma) ngày 27 tháng 3 năm 2026

KRESLADI, còn được biết đến với tên gọi marnetegragene autotemce, là một liệu pháp gen dựa trên tế bào gốc huyết học tự thân. Nó được phê duyệt cho các bệnh nhân nhi mắc LAD-I nặng do các biến thể biallelic trong gen ITGB2 mà không có người hiến tặng anh/chị HLA phù hợp cho việc cấy ghép tế bào gốc.

LAD-I là một dạng suy giảm miễn dịch di truyền cực kỳ hiếm. Nó gây ra các nhiễm trùng tái phát và có tỷ lệ tử vong cao trong thời thơ ấu nếu không được điều trị. Tại Mỹ, tỷ lệ mắc được ước tính khoảng một trong 100.000 đến một trong 200.000 ca sinh sống, với khoảng hai phần ba trong số đó được phân loại là nặng.

KRESLADI hiện là liệu pháp gen đầu tiên được FDA phê duyệt cho tình trạng này.

Sự phê duyệt không đến mà không có những khó khăn. FDA đã từ chối đơn xin cấp phép sinh học vào tháng 6 năm 2024, yêu cầu Rocket nộp thêm dữ liệu trước khi có thể hoàn tất đánh giá của mình.

Rocket đã nộp lại BLA, và FDA đã chấp nhận vào tháng 10 năm 2024, ấn định ngày hành động vào 28 tháng 3 năm 2026 - một thời hạn mà cơ quan đã đáp ứng.

Giấy chứng nhận Bệnh hiếm ở Trẻ em Tạo cơ hội Tài chính

Cùng với sự phê duyệt, FDA đã trao cho Rocket Giấy chứng nhận Ưu tiên Đánh giá Bệnh hiếm ở Trẻ em. Những giấy chứng nhận này có thể được bán cho các công ty dược phẩm khác với giá hàng trăm triệu đô la và được coi là một khoản tiền thưởng tài chính có ý nghĩa bên cạnh chính sự phê duyệt.

Rocket cho biết họ dự định đánh giá các tùy chọn để kiếm tiền từ giấy chứng nhận này nhằm tăng cường tính linh hoạt tài chính.

“Sự phê duyệt KRESLADI đại diện cho một cột mốc quan trọng cho cộng đồng LAD-I nặng,” CEO Gaurav Shah cho biết.

Thông tin về Nghiên cứu

Nghiên cứu hỗ trợ phát triển KRESLADI được tài trợ một phần bởi Viện Khoa học Tái sinh California. Thuốc nhắm vào gen ITGB2, mã hóa một loại protein cần thiết cho bạch cầu để chống lại nhiễm trùng.

Công ty sinh học có trụ sở tại Cranbury, New Jersey đã làm việc hướng tới sự phê duyệt này trong nhiều năm.

Ngày hành động của FDA cho BLA đã nộp lại là 28 tháng 3 năm 2026, và cơ quan đã phê duyệt liệu pháp đúng theo lịch trình.

Đang xem xét một cổ phiếu mới? Bạn có thể muốn xem danh sách theo dõi của chúng tôi trước.

Đội ngũ của chúng tôi tại Knockout Stocks theo dõi các nhà phân tích hàng đầu và các xu hướng thị trường để phát hiện các ứng viên tiềm năng sớm. Chúng tôi đã xác định năm cổ phiếu đang thu hút sự chú ý âm thầm có thể đáng để theo dõi ngay bây giờ. Tạo tài khoản miễn phí của bạn để mở khóa báo cáo đầy đủ và nhận thông tin cổ phiếu liên tục.

✨ Ưu đãi có thời hạn

Nhận 3 Ebook Cổ phiếu Miễn phí

            Khám phá các cổ phiếu hàng đầu trong AI, Crypto và Công nghệ với phân tích của chuyên gia.
        

        

            *                       
                    **10 Cổ phiếu AI hàng đầu** - Các công ty AI hàng đầu
                
            *                       
                    **10 Cổ phiếu Crypto hàng đầu** - Các nhà lãnh đạo Blockchain
                
            *                       
                    **10 Cổ phiếu Công nghệ hàng đầu** - Các gã khổng lồ công nghệ
                
        

        

            
                📥 Nhận Ebook Miễn phí của bạn