Các công ty công nghệ sinh học nhỏ mới nổi đang định hình lại bối cảnh điều trị ung thư năm 2025

Ngành công nghệ sinh học đã trải qua một sự tăng trưởng đáng kể vào năm 2025, với các công ty nhỏ trong lĩnh vực này nổi lên như những động lực chính của đổi mới sáng tạo. Chỉ số Công nghệ sinh học NASDAQ thể hiện sức mạnh của ngành, tăng từ 3.637,05 vào tháng 10 năm 2023 lên đỉnh điểm 4.954,813 vào tháng 9 năm 2024, trước khi giảm về 4.530,69 vào tháng 8 năm 2025. Tuy nhiên, sự bền bỉ của ngành đã thể hiện rõ trong nửa cuối năm, khi chỉ số đóng cửa ở mức 5.766,59 vào ngày 29 tháng 12 năm 2025, mang lại lợi nhuận khoảng 34 phần trăm trong năm. Thành tích này phản ánh niềm tin của nhà đầu tư vào các đột phá trong đổi mới sáng tạo và hoạt động giao dịch ngày càng tăng trong lĩnh vực công nghệ sinh học. Trong số các nhà đầu tư, một nhóm nhỏ các công ty công nghệ sinh học có vốn hóa thị trường từ 50 triệu đến 500 triệu USD đã thu hút sự chú ý đáng kể.

Các phương pháp miễn dịch mới nổi từ các công ty công nghệ sinh học nhỏ

Tiến bộ trong điều trị ung thư đang được định hình lại bởi các công ty công nghệ sinh học nhỏ tiên phong trong các chiến lược miễn dịch mới. SELLAS Life Sciences (NASDAQ: SLS) là một ví dụ nổi bật, với cổ phiếu tăng trưởng 210,19 phần trăm tính đến cuối năm 2025, đạt vốn hóa thị trường 477,18 triệu USD với giá cổ phiếu 3,35 USD.

Phương pháp điều trị của công ty tập trung vào việc dạy hệ miễn dịch nhận diện và tiêu diệt tế bào ung thư bằng cách nhắm vào các protein đặc hiệu của khối u. Sản phẩm chủ lực của họ, galinpepimut-S (GPS), hoạt động như một loại vaccine miễn dịch cho bệnh nhân ung thư cấp tính dòng tủy (AML) trong thời kỳ hồi phục. Tài sản thứ cấp, SLS009, là một chất ức chế CDK9 chọn lọc đang thu hút sự chú ý trong các thử nghiệm giai đoạn 2 về ung thư máu. Sự hứng thú của nhà đầu tư tăng lên sau khi công ty báo cáo rằng thử nghiệm giai đoạn 3 REGAL cho liệu pháp duy trì GPS đã ghi nhận 72 ca tử vong tính đến ngày 26 tháng 12, và việc hoàn thành thử nghiệm dự kiến sẽ vượt ra ngoài thời gian ban đầu. Thời gian kéo dài này đã làm dấy lên suy đoán rằng bệnh nhân tham gia đang có thời gian sống kéo dài vượt xa các mức trung bình lịch sử.

Tương tự, IO Biotech (NASDAQ: IOBT) đã nâng cao vị thế trong số các công ty công nghệ sinh học nhỏ thông qua phát triển vaccine điều hòa miễn dịch. Nền tảng công nghệ T-win của công ty kích hoạt tế bào T nhằm mục tiêu cả tế bào u và môi trường miễn dịch ức chế. Ứng cử viên hàng đầu của họ, IO102-IO103 (Cylembio), đã đạt được chỉ định điều trị đột phá của FDA khi kết hợp với Keytruda của Merck để điều trị melanoma tiến triển dựa trên dữ liệu tích cực từ các giai đoạn 1/2.

Kết quả thử nghiệm melanoma giai đoạn 3 quan trọng vào tháng 8 cho thấy việc kết hợp Cylembio với Keytruda mang lại thời gian sống không tiến triển trung bình là 19,4 tháng so với 11 tháng khi dùng đơn độc Keytruda. Mặc dù gần như bỏ lỡ các ngưỡng thống kê nghiêm ngặt, tín hiệu lâm sàng đã thúc đẩy một cuộc họp với FDA để xác định lộ trình đăng ký tiếp theo. IO Biotech kết thúc năm 2025 với tinh thần phấn chấn nhờ các dữ liệu tiền lâm sàng gần đây cho thấy tiềm năng của IO112 (nhắm vào arginase 1) và IO170 (nhắm vào yếu tố tăng trưởng biến đổi), mở rộng dòng sản phẩm trong nhiều chỉ định ung thư.

Các đột phá lâm sàng đa dạng hóa các dòng sản phẩm của các công ty công nghệ sinh học nhỏ

Ngoài miễn dịch ung thư, các công ty công nghệ sinh học nhỏ đang tiến bộ trong các giải pháp điều trị các bệnh thần kinh và nhiễm trùng. Tiziana Life Sciences (NASDAQ: TLSA) đạt lợi nhuận trong năm là 124,64 phần trăm, với vốn hóa thị trường 184,22 triệu USD và giá cổ phiếu 1,55 USD, nhờ đà tiến triển trong chương trình dùng intranasal foralumab.

Thuốc kháng thể đơn dòng anti-CD3 hoàn toàn của công ty đang được đánh giá trên nhiều bệnh lý, tận dụng công nghệ phân phối qua đường mũi độc quyền của Tiziana. Công ty đã bắt đầu các thử nghiệm giai đoạn 2 cho bệnh xơ hóa cơ (ALS) hợp tác với Hiệp hội ALS, dự kiến bắt đầu điều trị vào tháng 1 năm 2026. Đồng thời, các thử nghiệm giai đoạn 2a cho bệnh đa hệ thống bắt đầu vào tháng 8, trong khi Đại học Johns Hopkins và Đại học Massachusetts tiến hành các nghiên cứu giai đoạn 2 về bệnh đa xơ cứng tiến triển thứ phát không hoạt động.

Câu chuyện hấp dẫn nhất xoay quanh tiềm năng của foralumab trong điều trị Alzheimer. Tháng 5, kết quả tích cực cho thấy cải thiện chất lượng cuộc sống ở bệnh nhân đa xơ cứng tiến triển thứ phát không hoạt động. Dữ liệu hình ảnh PET sau đó cho thấy giảm đáng kể hoạt động của vi mô trong não liên quan đến viêm thần kinh. Phân tích miễn dịch vào tháng 12 phát hiện ra một khám phá bất ngờ: tăng các dấu hiệu thực bào trong các monocyte cổ điển, gợi ý rằng hợp chất có thể tăng cường loại bỏ mảng amyloid đồng thời nhắm vào viêm thần kinh. Cơ chế kép này đánh dấu một bước ngoặt trong các phương pháp điều trị Alzheimer. Công ty đã tiêm mũi đầu tiên cho bệnh nhân trong thử nghiệm giai đoạn 2 ngẫu nhiên về Alzheimer vào tháng 12 và đã nộp hồ sơ an toàn toàn diện, cho thấy hơn 37 năm điều trị với không có tác dụng phụ nghiêm trọng liên quan đến thuốc.

Spero Therapeutics (NASDAQ: SPRO) cũng nổi bật trong số các công ty công nghệ sinh học nhỏ, với lợi nhuận trong năm là 119,05 phần trăm, vốn hóa 129,58 triệu USD và giá cổ phiếu 2,30 USD. Sản phẩm tebipenem pivoxil hydrobromide (HBr) của công ty, hợp tác phát triển với GSK, là một loại carbapenem uống giai đoạn cuối dành cho các nhiễm trùng đường tiết niệu phức tạp, bao gồm viêm thận bể thận.

Ngày 28 tháng 5, cổ phiếu tăng 245 phần trăm sau khi công bố rằng thử nghiệm giai đoạn 3 đạt mục tiêu chính và đã chấm dứt sớm do hiệu quả. Tháng 12, GSK nộp lại hồ sơ xin cấp phép thuốc mới với FDA dựa trên dữ liệu từ giai đoạn 3, và dự kiến sẽ thanh toán một khoản milestone 25 triệu USD cho Spero trong quý 1 năm 2026.

Các ứng dụng điều trị đặc thù trong các công ty công nghệ sinh học nhỏ mới nổi

OKYO Pharma (NASDAQ: OKYO) kết thúc năm 2025 với lợi nhuận trong năm là 60,5 phần trăm, duy trì vốn hóa 74,85 triệu USD với giá cổ phiếu 1,91 USD. Công ty công nghệ sinh học nhỏ giai đoạn lâm sàng này tập trung vào điều trị đau thần kinh giác mạc và bệnh khô mắt với urcosimod, một chất chống viêm không steroid và không opioid.

Hợp chất này đã được FDA cấp phép nhanh vào tháng 5 sau khi tạm dừng các thử nghiệm giai đoạn 2 sớm để phân tích dữ liệu. Tháng 7, công bố kết quả tích cực của giai đoạn 2, kèm theo khoản tài trợ không pha loãng 1,9 triệu USD để hỗ trợ phát triển tiếp. Tháng 9, công ty công bố một thử nghiệm đa trung tâm gồm 120 bệnh nhân nhằm xác định liều đăng ký giai đoạn 3 tối ưu. Phát triển quan trọng nhất là vào tháng 12, khi dữ liệu hình ảnh mới cho thấy urcosimod có khả năng phục hồi cấu trúc dây thần kinh giác mạc, với mức tăng trung bình về số lượng và chiều dài sợi thần kinh so với giảm trung bình của giả dược. Khả năng tái cấu trúc thần kinh này có thể giúp OKYO trở thành một đối tác đột phá trong lĩnh vực điều trị bệnh mắt.

Thị trường đầu tư cho các công ty công nghệ sinh học nhỏ

Năm công ty công nghệ sinh học nhỏ được nêu trên thể hiện tiềm năng của phân khúc này như các phòng thí nghiệm đổi mới sáng tạo và cơ hội đầu tư cổ phiếu. Các công ty này có đặc điểm chung: đang trong giai đoạn phát triển lâm sàng, có sự tương tác với FDA qua các chỉ định đột phá hoặc nhanh, hợp tác với các tổ chức học thuật hoặc công ty dược phẩm, và có tiến bộ lâm sàng rõ ràng qua các kết quả thử nghiệm và dữ liệu an toàn.

Tuy nhiên, các công ty công nghệ sinh học nhỏ luôn mang rủi ro cao hơn. Thất bại trong thử nghiệm lâm sàng, khó khăn trong sản xuất, và hạn chế về tài chính là những yếu tố cần xem xét. Việc tập trung giá trị vào một hoặc hai ứng viên điều trị tạo ra các kịch bản kết quả nhị phân. Ngược lại, các phê duyệt quy định thành công và mở rộng hợp tác có thể mang lại lợi nhuận lớn cho các nhà đầu tư sớm nhận biết các điểm chuyển đổi quan trọng.

Hiệu suất của các công ty công nghệ sinh học nhỏ trong năm 2025 nhấn mạnh nhận thức của nhà đầu tư rằng đổi mới điều trị ngày càng xuất phát từ các tổ chức linh hoạt, nhắm mục tiêu hơn chứ không chỉ từ các tập đoàn dược lớn. Khi Chỉ số Công nghệ sinh học NASDAQ kết thúc năm 2025 gần mức cao nhất trong ba năm bất chấp biến động thị trường, triển vọng dành cho các công ty nhỏ có niềm tin cao vẫn còn đó, hứa hẹn tiếp tục thu hút sự chú ý của nhà đầu tư và khả năng phân bổ vốn trong tương lai.

Thông báo: Tác giả không nắm giữ vị trí đầu tư trực tiếp nào trong các công ty được đề cập trong phân tích này.