Thông cáo báo chí: Rilzabrutinib của Sanofi được chỉ định là liệu pháp đột phá tại Mỹ và thuốc hiếm tại Nhật Bản để điều trị thiếu máu tan máu tự miễn ấm

Rilzabrutinib của Sanofi, thương hiệu là Wayrilz, đã nhận được Chỉ định Điều trị Đột phá từ FDA tại Mỹ và Chỉ định Thuốc hiếm tại Nhật Bản cho điều trị thiếu máu tan máu tự miễn ấm (wAIHA). Những chỉ định này làm nổi bật nhu cầu cấp thiết về các liệu pháp điều trị trong wAIHA, một rối loạn tự miễn hiếm gặp, và được hỗ trợ bởi dữ liệu lâm sàng từ nghiên cứu giai đoạn 2b LUMINA 2 đang diễn ra. Rilzabrutinib, một chất ức chế BTK dạng uống, đã được phê duyệt để điều trị giảm tiểu cầu miễn dịch (ITP) ở một số khu vực và đang được nghiên cứu cho các bệnh tự miễn hiếm gặp khác.