Phân tích dữ liệu hậu kiểm cho thấy tín hiệu khả quan đối với Vilobelimab mặc dù thử nghiệm giai đoạn 3 đã bị ngừng

InflaRx N.V. (IFRX) đã công bố các phát hiện bổ sung từ thử nghiệm giai đoạn 3 đã ngừng của mình đánh giá Vilobelimab cho bệnh pyoderma gangrenosum, một tình trạng da loét hiếm gặp đặc trưng bởi các vết thương đau đớn không lành. Mặc dù nghiên cứu đã bị dừng lại vào tháng 5 năm 2025 theo đề xuất của Ủy ban Giám sát Dữ liệu Độc lập do thiếu các tín hiệu sớm đủ, phân tích toàn diện sau đó của toàn bộ dữ liệu đã xuất hiện các chỉ số hiệu quả đầy hứa hẹn.

Bối cảnh thử nghiệm và bệnh lý

Pyoderma gangrenosum vẫn còn nhiều thách thức trong điều trị, với bệnh nhân hiện tại thiếu các lựa chọn điều trị được FDA chấp thuận. Thử nghiệm này là cuộc điều tra ngẫu nhiên, có kiểm soát giả dược đầu tiên trong chỉ định này sử dụng việc đóng vết loét mục tiêu hoàn chỉnh trong các lần khám liên tiếp như một thước đo hiệu quả chính. Trong số 54 người tham gia, 30 người đã hoàn thành toàn bộ quá trình điều trị sáu tháng.

Điểm chính và phát hiện phụ

Điểm chính được xác định trước không chứng minh được ý nghĩa thống kê giữa nhóm điều trị Vilobelimab và nhóm dùng giả dược. Tuy nhiên, các biện pháp phụ và khám phá đã vẽ nên một bức tranh phức tạp hơn. Tỷ lệ bệnh thuyên giảm đạt được bởi 20,8 phần trăm bệnh nhân Vilobelimab so với 5,6 phần trăm nhóm giả dược. Khi xem xét giảm thể tích vết loét vượt quá 50 phần trăm, 36,4 phần trăm nhóm điều trị đạt ngưỡng này so với 16,7 phần trăm trong nhóm đối chứng. Các chỉ số chất lượng cuộc sống cũng ủng hộ điều trị, với điểm số Chỉ số Chất lượng Cuộc sống Da liễu giảm 31,1 phần trăm ở nhóm hoạt động trong khi tăng nhẹ ở nhóm giả dược.

Cơ chế và phân tích mở rộng

Công việc phân tích muộn, bao gồm các mô hình pha trộn lặp lại và phân tích hiệp biến, đã chứng minh sự cải thiện về thể tích vết loét có ý nghĩa thống kê từ tuần 14 đến 26, ủng hộ Vilobelimab. Những kết quả này gợi ý rằng thời gian điều trị kéo dài có thể tối ưu hóa lợi ích lâm sàng trong nhóm bệnh nhân khó quản lý này. Chất này nhắm vào con đường bổ thể C5a, một cơ chế mà các nhà điều tra độc lập cho là hợp lý về mặt sinh học cho chỉ định này.

Hồ sơ dung nạp

Vilobelimab thể hiện độ an toàn chấp nhận được, với các tác dụng phụ chủ yếu nhẹ đến trung bình.

Tình trạng thương mại và các bước tiếp theo

GOHIBIC, dạng thương mại của Vilobelimab, duy trì giấy phép sử dụng khẩn cấp tại Hoa Kỳ cho bệnh nhân COVID-19 nhập viện cần thở máy hoặc hỗ trợ oxy qua màng ngoài cơ thể. Liên minh châu Âu đã cấp phép tiếp thị có điều kiện cho hội chứng suy hô hấp cấp tính do SARS-CoV-2 gây ra. Doanh thu sáu tháng từ doanh số bán hàng tại Mỹ của GOHIBIC đạt tổng cộng €39 nghìn tính đến ngày 30 tháng 6 năm 2025, so với €42 nghìn cùng kỳ năm ngoái.

InflaRx dự định hợp tác với FDA về cấu trúc điểm chính sửa đổi, trong khi các phát triển trong tương lai của pyoderma gangrenosum có khả năng sẽ tiến hành qua các thỏa thuận hợp tác. Công ty đang ưu tiên phát triển ứng viên ức chế C5aR dạng uống của mình, Izicopan (INF904). Cổ phiếu IFRX dao động giữa $0.71 và $2.77 trong mười hai tháng trước, hiện đang giao dịch ở mức báo giá phiên sớm tại $0.97, phản ánh mức giảm 4,89 phần trăm.