Diamyd Medical Tiến Bộ Trong Điều Trị Tiểu Đường Loại 1: FDA Phê Chuẩn Lịch Trình Kết Quả Giai Đoạn 3 Nhanh Hơn

Chờ đợi là yếu tố quan trọng trong các thử nghiệm lâm sàng. Diamyd Medical vừa làm cho quá trình phát triển điều trị tiểu đường type 1 nhanh hơn đáng kể. Công ty công nghệ sinh học này đã nhận được sự chấp thuận của FDA để chuyển đổi điểm đánh giá hiệu quả chính trong thử nghiệm giai đoạn 3 DIAGNODE-3 từ 24 tháng xuống còn 15 tháng—giảm thời gian chờ đợi đi 9 tháng.

Đẩy nhanh thử nghiệm: Những gì đã thay đổi

Thử nghiệm DIAGNODE-3 kiểm tra Diamyd, một phương pháp điều trị chính xác nhằm bảo tồn sản xuất insulin nội sinh ở bệnh nhân tiểu đường type 1 giai đoạn 3. Nghiên cứu này bao gồm khoảng 300 người tham gia có đặc điểm di truyền rõ ràng. Ban đầu, kết quả sẽ có sau hai năm, nhưng sau cuộc họp loại C với các nhà quản lý, FDA đã đồng ý chấp nhận dữ liệu sau 15 tháng làm điểm chính về hiệu quả.

Việc đẩy nhanh này không có nghĩa là bỏ qua hoàn toàn lịch trình ban đầu. Báo cáo hiệu quả tạm thời đã được công bố trước đó tại 15 tháng—thu thập dữ liệu từ khoảng 170 người tham gia—vẫn dự kiến vào cuối tháng 3 năm 2026. Đánh giá 24 tháng bây giờ sẽ đóng vai trò như một điểm phụ, đo lường độ bền của hiệu quả điều trị theo thời gian.

Tại sao điều này quan trọng đối với điều trị tiểu đường type 1

Hai điểm chính về hiệu quả được đánh giá là diện tích dưới đường cong của C-peptide (AUC), một chỉ số cho khả năng duy trì sản xuất insulin nội sinh của cơ thể, và HbA1c, đo lường kiểm soát đường huyết lâu dài. Bằng cách đạt được các mục tiêu này sau 15 tháng thay vì 24, Diamyd có thể đủ điều kiện để xin cấp phép theo quy trình Đăng ký Thuốc sinh học nhanh (BLA).

FDA đã cấp cho Diamyd ba danh hiệu quan trọng: Danh hiệu Đường dẫn Nhanh cho Giai đoạn 1-3 của tiểu đường type 1, Danh hiệu Thuốc hiếm cho Giai đoạn 3, và xác nhận chính thức rằng C-peptide là một điểm thay thế hợp lệ hỗ trợ phê duyệt nhanh. Những lợi ích về quy định này rút ngắn đáng kể thời gian phê duyệt thông thường.

Những tác động rộng lớn hơn

Đối với bệnh nhân tiểu đường type 1 đang chờ đợi các phương pháp điều trị mới, việc đẩy nhanh này thể hiện sự tiến bộ thực sự. Các liệu pháp miễn dịch chính xác nhắm vào các giai đoạn bệnh cụ thể đòi hỏi phải xác thực nghiêm ngặt, nhưng việc đưa điểm đánh giá chính sớm hơn 9 tháng có thể giúp các nhà quản lý và bác sĩ có bằng chứng về hiệu quả sớm hơn. Sự thay đổi này cũng gửi đi tín hiệu tự tin của FDA vào cả thiết kế thử nghiệm và phương pháp điều trị của Diamyd—một tín hiệu tích cực cho lĩnh vực liệu pháp miễn dịch đặc hiệu kháng nguyên trong các bệnh tự miễn.